較真|這麽多人等著特效藥，為什麽瑞德西韋一定要經過臨床試驗？

抗病毒藥物瑞德西韋在中日友好醫院和武漢金銀潭醫院開啟三期臨床試驗。關於此次臨床試驗的謠言不少，比如6號晚間瘋傳“這次疫情從戰略上結束了，中日友好醫院270例同情用藥，全部生效，17-40小時內病人全部好轉90%以上”。這些謠言一方面說明大眾期待神藥的焦急心態，另一方面也說明很多人不了解臨床試驗的程序和必要性。給人吃的藥，為什麽一定要進行臨床試驗？這篇文章有答案。

較真要點：

1、一種藥物在實驗室開發出來後，要先經歷細胞實驗、動物實驗階段。動物實驗結果如果樂觀的話，可以申請藥物人體臨床試驗。

2、藥物人體臨床試驗，是為了明晰藥物的有效性、安全性和可能存在的毒副作用等。客觀可靠的臨床試驗是要盡量做到大樣本、隨機、對照、雙盲試驗。只有經歷過這些檢測最終得出有效性結論的藥物，我們才能認為它真實有效。

3、FDA藥物人體臨床試驗分3期：第一期是為了監測藥物可能存在的毒副作用；第二期試驗是要檢測藥物的有效性；第三期試驗需要更多的人來進一步驗證藥物有效，並且與現有的治療措施作比較。

查證者：勿怪幸 | 東京大學外科博士

一、只有經過大樣本、隨機、對照、雙盲的人體臨床試驗檢測，最終得出有效性結論的藥物，我們才能認為它真實有效

一種藥物，如何判斷是否有效？

這個問題看起來很簡單，很多讀者會說：那還不簡單，給病人吃，病情緩解了，不就是有效嗎？

沒那麽簡單。

我們來假設一下。如果一個人患病了，比如輕度感冒這樣的病，不吃藥不打針，過了幾天自己就好了。而另一個人，也是一樣的輕度感冒，吃了幾片藥，過了幾天也好了。你能說這個藥對感冒有效嗎？

不一定，對吧？

因為你不知道這個病情得到緩解，到底是不治而愈，還是吃的藥發揮作用了。

那怎麽知道藥物有沒有效果呢？

找一群得同樣病的人，一半不吃藥，一半吃藥，然後比較這兩組人，如果吃藥的人群普遍比不吃藥的緩解得快或者好得徹底，那就可能是這個藥物有效。

這是藥物試驗設計的關鍵條件之一：對照實驗。

可是還有問題。

如果你做臨床試驗，吃藥組的病人都是身強力壯的年輕人，而對照組不吃藥組的病人全是年老體弱的人，結果吃藥組好得快，你能說這一定是藥物的作用嗎？

顯然不能。

那怎麽解決呢？

分組時候不可以人為進行選擇，而是隨機地分組，盡量保證兩組人群的特性盡可能一致，比如年齡分布，性別分布等等。

這就是藥物臨床試驗的另一個要素：隨機分組。

可是還是有問題。

你選擇兩個人做實驗。隨機分兩組，一組一個人。吃藥組的這個人好的快一些。你能說一定是藥物的作用嗎？

不一定對吧？沒準這個人就是碰巧恢復地快一些。因為哪怕是普通的輕度感冒，每個人恢復的時間也不一樣，有的人就是快一些，有的人就是慢一些。

那怎麽解決這個問題？

最好的辦法是把全世界所有患這個病的人都拉來做實驗，一半對一半，隨機對照，那樣得出的結果才可信。一個兩個趕巧了，幾十萬幾百萬人總不能都是碰巧吧。

但這不現實，做實驗只能盡可能多地擴大參與人數。在經濟和可操作的範圍內，參與人群越多實驗結果越準確。

這就是藥物實驗的第三個原則：大樣本。

可是還是有一個問題。

我曾寫過一篇文章：神奇的安慰劑效應。

有很多實驗發現，人會受到言語和視覺的影響，如果受試者相信自己吃的是良藥，哪怕吃的其實是玉米粉，很多人的病情也得到了緩解。

那怎麽排除這個安慰劑效應呢？怎麽知道病情緩解不是因為安慰劑效應，而是真的因為藥物有效呢？

隨機分組後，一組人給真的藥物，一組人給看起來聞起來都一樣的假藥（通常是玉米粉）。通常為了消除言語和環境的影響，不但不告訴參加試驗的人他吃的是真藥還是假藥，甚至都不告訴測試他們的試驗者，哪個受試者吃的是真藥哪個吃的是假藥，這樣得出的結論才最真實客觀。

這是藥物實驗的另一個原則：雙盲。

所以，客觀的臨床試驗是要盡量做到大樣本隨機對照雙盲試驗。只有經歷過這些檢測最終得出有效性結論的藥物，我們才能認為它真實有效。

二、FDA的臨床試驗怎麽做？

通常一個藥物在實驗室開發出來後，要先經歷細胞實驗、動物實驗階段。動物實驗如果結果樂觀的話，可以申請人體臨床試驗。一般意義上講，藥物人體臨床試驗分3期。

第一期是為了檢測這個藥物安全不安全。通常招收幾十個甚至上百個健康的志願者，付錢給他們，讓他們服用該藥物，嚴密監測可能的毒副作用。

如果毒副作用在可以接受的範圍內，就可以申請二期試驗。通常完成一期試驗的藥物，如無嚴重的毒副作用，都能進入下一階段試驗，也就是第二期試驗。

第二期試驗是要檢測藥物的有效性。通常是招收幾十或者幾百個該藥物針對的病人，最理想的是隨機對照雙盲試驗。這個階段大概持續幾個月到一兩年。看藥物是不是對小人群有效。

這一個階段最為艱難。能成功完成第二期試驗進入下一階段的藥物大約只有31%。

這31%的藥物，如果在小人群試驗中顯示有效，且毒副作用也還可以接受的話，就需要招收更大人群來做更加徹底的試驗了。這就是第三期試驗。

第三期試驗需要更多的人來進一步驗證藥物有效，並且與現有的治療措施作比較。招收的病人更多，通常幾百甚至幾千人，耗時數年，花費巨大。完成了三期試驗的藥物，如果實驗結果樂觀，就會申請FDA批準全面臨床使用。據統計，完成了3期試驗的藥物最終有58%會向FDA申請批準上市，而報批的藥物最終有85%獲得了批準。

顯然易見的原因，即便是通過了三期實驗，也不可能完全排除任何偶然因素，或者說長期毒副作用沒法完全發現，所以還有非嚴格意義上的4期試驗——藥物投放市場之後，讓成千上萬的人使用後，還需要嚴密監測可能的副作用，隨時向FDA報告。

從進入臨床一期到完成3期試驗，最終過關斬將獲得FDA批準的藥物只有9.6%，少得可憐。而完成三期試驗，需要花費巨資，耗時幾年甚至十幾年，而最終獲得批準的只有這麽小的比例，所以獲得FDA批準常常被視為成功的藥物開發。

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