為愛+U 丨肺動脈高壓口服藥物司來帕格片正式在中國上市

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[上海，2019 年 3 月 23 日] – 隸屬於強生旗下楊森醫藥的愛可泰隆在今天宣布優拓比^?（司來帕格片）在中國上市，這是一種口服、選擇性前列環素受體（IP 受體）激動劑，用於治療肺動脈高壓（PAH，WHO 第 1 組）以延緩疾病進展及降低因 PAH 而住院的風險^[1]

優拓比^?上市會啟動儀式PAH 是一種罕見病，患病率為每百萬人 150 例至 180 例^[2]。約五分之四的患者為女性，其中大多數處於壯年期^[3]。
肺動脈高壓是一種慢性、危及生命的疾病，出現心臟和肺臟之間的動脈壓力異常升高，導致右心衰竭和嚴重的運動耐量下降。其癥狀包括氣喘、乏力等，會影響患者生活的各個方面，嚴重限制了患者的日常活動和工作^[4][5][6]，最終導致死亡^[7]

近年來 PAH 治療方法的進步已經大大改善了患者的預後。十年前，肺動脈高壓藥物只能夠提高運動耐量、緩解癥狀。但近年來，新的肺動脈高壓治療可以延緩疾病進展、減少住院。

隨著疾病意識的提高，基於隨機對照臨床研究數據^[8][9][10]制定的循證指南著重強調了早期乾預與聯合治療的必要性。此外，《2018 中國肺動脈高壓診斷和治療指南》強烈推薦使用司來帕格治療心功能 II 級和 III 級 PAH 患者^[11]優拓比^?（司來帕格片）是一種給葯便利的、靶向前列環素通路的口服 IP 前列環素受體激動劑。患者將能夠受益於有長期獲益證據的聯合治療方案。司來帕格片的有效性在一項納入 PAH WHO 功能分級 II/III 級患者的長期臨床研究中得到證實。研究納入的患者疾病亞型包括特發性或遺傳性肺動脈高壓（58%）、結締組織病相關的肺動脈高壓（29%）和與修復分流的先天性心臟病相關的肺動脈高壓（10%）^[1]。

「過去多年來，我們一直知道前列環素通路是肺動脈高壓治療的關鍵靶點，但針對這一通路的藥物一直未能得到充分使用。」中國醫學科學院阜外醫院、中國醫學科學院肺血管重點實驗室的荊志成教授表示。

中國醫學科學院阜外醫院、中國醫學科學院肺血管重點實驗室荊志成教授發言

「優拓比^?（司來帕格片）在中國上市使中國患者能夠獲得一種有效針對前列環素通路的新型口服藥物，該藥物有穩健的、以結局為基礎的證據支持^[12][13][14]，能夠與內皮素受體拮抗劑（ERA）聯用，或同時與 ERA 及磷酸二酯酶-5 抑製劑聯用。」

愛可泰隆公司中國總經理 Sharon Hall 女士表示：「愛可泰隆公司致力於解決中國肺動脈高壓患者的未滿足需求，不僅為患者帶來更多、更新的治療選擇，而且也通過多方合作提高藥物可及性。我們非常自豪能夠為中國肺動脈高壓患者帶來這種新型口服藥物，它有望為患者及其家庭帶來新的希望。」

愛可泰隆公司中國總經理 Sharon Hall 女士發言

優拓比^?（司來帕格片）的安全性在一項在有癥狀的肺動脈高壓患者中開展的長期、安慰劑對照研究（GRIPHON 研究）^[1]中得到證實，本研究中司來帕格的用藥時間最長達到 4.2 年，中位用藥時間為 1.4 年^[1]最常被報告的不良反應包括頭痛、腹瀉、噁心嘔吐、下頜疼痛、肌痛、肢體疼痛、關節痛和面部潮紅。這些反應在滴定期間較常發生。這些不良反應在嚴重程度上大部分為輕至中度^[1]。優拓比^?（司來帕格片）此次在中國上市的規格為 0.2 mg、0.6 mg 與 0.8 mg。優拓比^?（司來帕格片）目前已在全球超過 40 個國家獲批。愛可泰隆公司現已在中國擁有全可利^?、傲樸舒^?與優拓比^?這三種治療肺動脈高壓的重磅產品。關於優拓比優拓比^?（司來帕格片）是一種強效、口服、選擇性前列環素受體（IP 受體）激動劑。優拓比及其主要代謝物選擇性地靶向前列環素受體（又稱為 IP 受體）。IP 受體是 5 種主要的攝護腺素類受體（IP、EP、DP、TP、FP）之一。前列環素激活 IP 受體引起血管舒張，抑製血管平滑肌細胞增生。

關於肺動脈高壓（PAH）

肺動脈高壓是一種由各種原因導致的肺動脈血管結構及功能改變而引起的惡性疾病。患者通常表現出肺動脈阻力進行性增加等癥狀，進而引起右心室擴張，最終導致右心衰竭甚至死亡。

肺動脈高壓患者經常發生氣喘和乏力等癥狀，這會影響患者生活的各個方面，嚴重限制了日常活動，使得患者活動減少。很多肺動脈高壓患者還患有焦慮和（或）抑鬱症就業、工作以及收入現已成為肺動脈高壓患者及其照護者的一項主要擔憂^[16]。

關於優拓比^?（司來帕格片）的臨床研究及有效性^[1]

在一項多中心、雙盲、安慰劑對照、平行組、事件驅動型研究（GRIPHON）中證實了司來帕格對肺動脈高壓疾病進展的影響。1,156 名癥狀性 PAH 患者（分別有 0.8%、46%、53%、1% 的患者為 WHO 功能分級 I、II、III、IV 級）隨機分配至安慰劑組（N = 582）或司來帕格組（N = 574）。

主要研究終點為截至治療結束（EOT）止首次發生下列事件的時間：死亡，或因 PAH 住院，或因 PAH 惡化而需要進行肺移植或者球囊房間隔造口，或開始接受注射用前列環素類藥物或長期吸氧治療，或其他疾病進展（6 分鐘步行距離（6 MWD）較基線時減少 ≥ 15% 且 WHO 功能分級惡化，或 6 分鐘步行距離（6 MWD）較基線時減少 ≥ 15% 且需要額外的 PAH 特異性治療）。

與安慰劑組相比，司來帕格治療可使主要終點事件的發生率降低 40%（99% CI：22%～54%；雙側對數秩 P 值< 0.0001）。司來帕格的獲益主要在於減少因 PAH 住院以及其他疾病進展事件。

在基線時接受兩葯聯合治療的患者中，優拓比^?使得惡化/死亡複合終點的風險降低 37%。

司來帕格對「至發生首次主要終點事件時間」的治療效應是一致的，無論何種 PAH 背景治療（即分別與 ERA、PDE5 抑製劑聯合，同時聯合兩種藥物或者無背景治療）。

參考文獻：（上下滑動，查看全部內容）

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文章來源：愛可泰隆