又一款罕見病新葯在華獲批，可治療肺動脈高壓！

今日，國家葯監局官網公告稱，已於12月7日批準司來帕格片進口註冊申請，用於治療肺動脈高壓，以延緩疾病進展及降低因肺動脈高壓而住院的風險。

司來帕格片是一種口服前列環素受體激動劑，可舒張血管壁肌肉以擴張血管，並可能抑製肺平滑肌細胞的增殖、肺血管壁的增厚，從而降低血壓。該葯於2015年12月在美獲批。

此外，該葯活性代謝物對前列環素受體有高度選擇性，故不良反應較低，安全性和耐受性均較好。

肺動脈高壓是一種罕見病，表現為肺動脈內血壓異常升高，最終導致患者右心衰竭，甚至危及生命。因此，該病也被稱為「心肺血管系統的癌症」。

世衛組織根據病因將肺動脈高壓分為5類，分別為動脈性肺動脈高壓、左心疾病所致肺動脈高壓、肺部疾病和（或）低氧所致肺動脈高壓、慢性血栓栓塞性肺動脈高壓、多種機制和（或）不明機制引起的肺動脈高壓。

中華慈善總會數據顯示，我國約有1200萬肺動脈高壓患者。

2017年前，在肺動脈高壓治療領域，我國已獲批上市的主要藥物有內皮素受體拮抗劑（波生坦片、安立生坦片）、前列環素類藥物（曲前列尼爾注射液、吸入用伊洛前列素溶液）等。

然而，這些藥物存在副作用較大或給葯形式不便等缺點，因此，仍存在未被滿足的需求。

受益於我國審評審批制度改革，2017年以來，安全性和耐受性均較好的肺動脈高壓口服治療藥物作為臨床急需藥品，相繼進入優先審評審批通道，如鳥苷酸環化酶激動劑利奧西呱片、內皮素受體拮抗劑馬昔騰坦片均在去年獲批上市。

與我國已上市的用於治療肺動脈高壓的前列環素類藥物比較，本次獲批的司來帕格片是首個可以口服的製劑，有效改善了患者的依從性。既可避免靜脈給葯的注射部位反應，也可避免吸入劑型的咽喉刺激反應和咳嗽。

此外，司來帕格片同樣作為臨床急需品種，於今年11月被納入第一批臨床急需境外新藥名單，通過專門通道加快審評。

據悉，司來帕格片2017年全球收入約5.36億美元。Evaluate預測，到2024年該葯年銷售額或將達到19.1億美元。