FDA首次批準膀胱癌靶向治療上市

治療精準化和個性化果然是大趨勢。

美國食品和藥物管理局日前加速批準了楊森公司旗下Balversa(erdafitinib)藥物上市，用於治療患有局部晚期或轉移性膀胱癌的成人患者。這些腫瘤有特定的基因突變，稱為FGFR3或FGFR2，且患者是在接受過含鉑化療後疾病仍然進展的情況。

這是FDA批準的首款針對轉移性膀胱癌的靶向療法。

「我們正處於更加個性化或精準醫學的時代，在癌症治療中，針對患者的特定基因突變或生物標誌物的能力正在成為標準，並且在新的疾病類型中取得了進展。此次批準的是首次針對轉移性膀胱癌患者中有FGFR基因突變的個性化治療。」FDA腫瘤中心主任Richard Pazdur表示。

尿路上皮癌是膀胱癌中最常見的類型。膀胱癌與患者膀胱或整個尿路上皮中存在的基因突變有關。膀胱癌是美國第六大常見癌症。大約五分之一的患有複發性和難治性膀胱癌的患者中，會出現成纖維細胞生長因子(FGFR)的突變。

Balversa的獲批基於一項臨床試驗結果，包含87名患有局部晚期或轉移性膀胱癌的患者，攜帶FGFR3或FGFR2基因突變，並在化療之後疾病仍在進展，這些患者的總體緩解率為32.2%，其中2.3%完全緩解，近30%具有部分反應，平均緩解時間大約五個半月。該研究中約四分之一的患者之前接受過抗PD-L1 / PD-1治療，這是治療局部晚期或轉移性膀胱癌患者的標準治療方法。對PD-L1 / PD-1治療沒有反應的患者，Balversa也有效果。

服用Balversa的患者常見副作用有：磷酸鹽水準升高、口腔潰瘍、感覺疲倦、腎功能改變、腹瀉、口乾、指甲分離或發育不良、肝功能改變、食慾下降、皮膚乾燥，眼睛乾澀和脫髮等。

FDA稱Balversa可能引起嚴重的眼部問題，建議患者間歇性地進行眼科檢查。