抗AML白血病新療法獲批

2018年11月21日，美國食品藥品管理局批準Daurismo（glasdegib）片劑聯合低劑量阿糖胞苷（low-dose cytarabine，LDAC；一種化療）治療75歲以上新確診的急性髓系白血病（acute myeloid leukemia，AML）患者，或合併其他慢性病（該合併症可能會不允許強化化療的使用）的AML患者。

強化化療通常用於控制AML，但許多AML患者由於其毒性而無法進行強化化療。現在批準的新治療使得醫生可以使用一種新工具來治療具有特定需求的AML患者。

臨床試驗表明，與單獨使用LDAC相比，Daurismo聯合LDAC可改善無法耐受強化化療患者的總生存期。

AML是一種進展迅速的癌症，在骨髓中形成，導致血流和骨髓中異常白細胞增多。

研究人員在隨機臨床試驗中研究了Daurismo的療效，111例新診斷AML的成人患者接受Daurismo聯合LDAC，或LDAC單葯治療。該試驗測量了從隨機化到因任何原因死亡的總生存期。結果顯示，接受Daurismo治療的患者總生存期有顯著改善。Daurismo + LDAC組患者中位總生存期為8.3個月，LDAC單葯組患者中位總生存期為4.3個月。

在臨床試驗中，Daurismo常見的副作用包括低紅細胞計數（貧血）、疲勞、出血、發熱伴低白細胞計數（發熱性中性粒細胞減少症）、肌肉疼痛、噁心、四肢水腫、低血小板計數（血小板減少症）、氣短（呼吸困難）、食慾下降、味覺障礙、口腔或咽喉疼痛（黏膜炎）、便秘和皮疹。

Daurismo的處方資訊包括一個黑框警告，提醒醫生和患者關於胚胎-胎兒死亡或重度先天缺陷的風險。在孕期或哺乳期，不應使用Daurismo。在開始Daurismo治療之前，應對育齡女性進行驗孕檢查，在治療期間和最後一次給葯後至少30天內應採取有效避孕措施。

該警告框還建議男性患者注意精液中殘存藥物的風險，並建議在治療期間和最後一次給葯後至少30天內使用保險套。必須向患者分發一份Daurismo用藥指南，其中提供關於藥物使用和風險的資訊。同時，建議患者在治療期間不要獻血或捐獻血液製品。醫生還應該監測患者心電活動的變化——QT延長。

參考資料：

https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm626443.htm