史上最高生存率！新方案顯著改善這類血癌患者的生存率

在一項由兒童腫瘤協作組（COG）資助的隨機III期臨床試驗中，90%的兒童和年輕成人T細胞-急性淋巴細胞白血病（T-ALL）或T淋巴母細胞淋巴瘤（T-LL）患者在接受試驗性治療後生存期達到4年，其中，84%的患者沒有出現複發。研究者表示，這個生存率數據是有史以來最高的。

在標準化療中加入nelarabine尤其可以降低中到高風險T-ALL患者的複發風險——在接受nelarabine治療和未接受該葯治療的患者中，4年無癌生存的百分比分別為89%和83%。

「T-ALL的化療方案一般強度很大且非常複雜，根據歷史數據，約80%的患者在接受治療後生存期達到4年以上，但我們認為我們能夠且有責任做得更好。」 弗吉尼亞理工大學Carilion醫學院的教授、研究的主要作者Kimberly Dunsmore醫生說，「這項試驗表明我們可以將生存率提高10%，這非常鼓舞人心。」

該項臨床試驗開始於2007年，招募的患者類型為T-ALL（94%）和T-LL（6%），年齡範圍為1-30歲。試驗共納入了1895位患者，這是迄今為止針對這類疾病開展的最大型的隨機臨床試驗。

試驗分為4組，所有的患者都會接受一種標準、複雜、多藥物的化療方案，也稱為COG增強型Berlin-Frankfurt-Munster(aBFM)化療。此外，患者會被隨機分為兩組，一組接受高劑量化療葯甲氨蝶呤；另一組同樣接受甲氨蝶呤治療，但劑量會隨時間由低到高逐漸增加。

有中高癌症複發風險的患者同樣隨機分為兩組，一組接受nelarabine治療，另一組不接受。另外，除了化療，這兩組患者還會接受放射療法，用於腦轉移的預防或治療。

Nelarabine於2005年獲得FDA的批準用於治療接受至少兩種化療方案後疾病進展的T-ALL和T-LL患者。不同於之前的臨床試驗，在這項試驗中，nelarabine也被用於新診斷患者的治療。

研究主要成果：

這項試驗中，總共有90.2%的患者生存期至少為4年，其中84.3%的患者4年都沒有出現癌症跡象；

對於T-ALL組中有較高複發風險的患者，接受nelarabine治療後有88.9%實現了4年無癌生存，而這一數據在未接受該葯治療的患者中為83.3%；

雖然T-LL組患者使用nelarabine後生存率無明顯變化，但有超過85%在4年時無疾病跡象；

不同於此前規模較小的臨床試驗的結果，T-ALL患者接受遞增劑量的甲氨蝶呤後，其4年無病生存率為89.8%，要高於直接接受高劑量甲氨蝶呤治療的患者組（78%）；

在既接受了nelarabine，又接受了遞增劑量甲氨蝶呤治療的T-ALL患者中，有92.2%實現了4年無病生存；

若患者在接受初始化療後癌症沒有出現緩解，則會被分入高劑量甲氨蝶呤與nelarabine的聯合治療組，這些患者中有54.8%達到4年無病生存，相對以前的數據有明顯上升。而此前的研究顯示，初始化療後癌症沒有緩解的T-ALL患者中只有20%生存期達到3年。

下一步該怎麼做？

大多數醫生開始減少使用對T-細胞白血病患者的顱內放療，因為這種治療會有一定的遠期副作用，包括認知能力改變、學習障礙以及神經內分泌的變化，且有可能導致繼發性腫瘤的發生。醫生接下來需要做的是，在不使用顱內放療的前提下，評估化療方案中加入nelarabine的影響與效果。

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