一文讀懂：多發性骨髓瘤最新治療方案

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多發性骨髓瘤（MM）是漿細胞病症，其特徵在於骨髓中惡性漿細胞的克隆增殖。在過去15年MM的治療以前所未有的速度的演變發展，在此期間美國食品和藥物管理局（FDA）有超過22項相關批準。

診斷時的中位年齡為70歲，37％的患者年齡小於65歲; MM在30歲以下的人中很少見。因此，相當大比例的患者是「年輕患者」，最佳治療策略尤為重要，目標在於最小化治療相關毒性的同時改善長期結果。MM仍然無法治癒，其自然病史以緩解和複發為特徵; 儘管隨著新葯的出現，總生存（OS）顯著增加，但重要的是要考慮急性和延遲毒性，活性劑的選擇和生活質量。

事實上，與廣泛使用的新試劑，包括蛋白酶抑製劑（PIs），如硼替佐米，伊克昔佐米，卡非佐米和和免疫調節藥物（各種IMiDs）沙利度胺，來那度胺，和pomalidomide，OS已經從3年提高至7- 10年以上。單克隆抗體的開發顯著改善了治療效應，緩解的深度和持續時間進一步改善。

本次旨在提供新診斷年輕MM患者診療最新方案，重點是新型治療方法。由於目前沒有確定的年齡界限值來定義「年輕患者」，故我們將通常用於移植資格判斷的所有65歲以下的患者定義為年輕患者。

表格1 國際骨髓瘤工作組對MM和相關疾病的診斷標準

低風險MGUS（IgG型，M蛋白15 g / L，正常FLC比率）的患者可推遲骨髓移植，其中沒有關於骨髓瘤的臨床特徵。

CT，計算機斷層掃描; MGUS，意義不明的單克隆丙種球蛋白病; PET，正電子發射斷層掃描。

表2 修訂版MM國際分期系統

CA，染色體異常;

高風險CA：存在del（17p）和/或易位t（4; 14）和/或易位t（14; 16）。

圖 管理年輕MM患者的指南建議

CyBorD，環磷醯胺，硼替佐米，地塞米松;

KRD，卡非佐米，來那度胺，地塞米松;

PN，周圍神經病變;

RVD，來那度胺，硼替佐米，地塞米松;

IRD，ixazomib，來那度胺，地塞米松。

參考來源：Sara Gandolfi, Claudia Paba Prada and Paul G. Richardson.How I treat the young patient with multiple myeloma.Blood 2018 132:1114-1124