2018年，FDA與白血病葯那些事兒！

公開日: 2018-11-24

白血病，又稱「血癌」，是一種造血乾細胞惡性克隆性疾病。

根據發病緩急，白血病可分急性和慢性兩種。急性白血病細胞在未成熟前就開始增殖，病情發展迅速。而慢性白血病細胞發育接近成熟，進展較緩慢。

根據白細胞類型，白血病可進一步分類，其中最常見的為髓細胞和淋巴細胞白血病。

在不同的年齡組中，該疾病發病類型有所差異。

當前，兒童白血病發病高峰年齡為0~5歲以及13~14歲。其中約70%~85%為急性淋巴細胞白血病，約15%~30%為急性髓細胞白血病。

成人中，40歲以上為發病高峰期，以急性髓細胞白血病居多。

老年人中，一般發病年齡在50歲以上，以慢性淋巴細胞白血病為發病典型。

近年來，隨著相關研究的不斷突破，該疾病治療取得了極大進展。

2018年，FDA共發布了7次與白血病藥物相關的批準通告，其中包括擴大適應症與新葯上市批準，囊括了急性髓細胞白血病、慢性淋巴細胞白血病等多種病症。

獲批時間：3月22日

藥品名稱：尼洛替尼

所屬公司：諾華

獲批類型：擴大適應症

適應症：作為一線與二線療法，治療1歲及以上罹患費城染色體陽性慢性骨髓性白血病，且病情處於慢性階段（Ph+ CML-CP）的兒童患者。

獲批時間：3月29日

藥品名稱：Blincyto

所屬公司：安進

獲批類型：擴大適應症

適應症：用於治療患有B細胞前體急性髓細胞白血病，且在緩解期依舊有微小殘留病灶的兒童和成人患者。

獲批時間：6月8日

藥品名稱：Venclexta

所屬公司：艾伯維和基因泰克（羅氏旗下）

獲批類型：上市

適應症：用於伴或不伴有17p缺失，且已接受過至少一次治療的慢性淋巴細胞白血病或小淋巴細胞性淋巴瘤患者。

獲批時間：7月20日

藥品名稱：Tibsovo

所屬公司：Agios

獲批類型：上市

適應症：用於經檢測方法證實存在易感異檸檬酸脫氫酶-1（IDH1）突變的複發性或難治性急性骨髓性白血病成人患者。

特殊意義：首個也是唯一一個獲FDA批準治療IDH1突變複發性或難治性急性骨髓性白血病的藥物。

獲批時間：9月13日

藥品名稱：Lumoxiti

所屬公司：阿斯利康

獲批類型：上市

適應症：用於治療複發性或難治性毛細胞白血病成人患者。這些患者已經至少接受過兩種全身性治療，其中包括嘌呤核苷類似物療法。

特殊意義：20多年來第一個FDA批準的針對該疾病的療法。

獲批時間：9月24日

藥品名稱：Duvelisib

所屬公司：Verastem Oncology

獲批類型：上市

適應症：用於治療已接受過至少兩次前期療法的複發/難治性慢性淋巴細胞白血病和小淋巴細胞淋巴瘤成年患者。

獲批時間：11月21日

藥品名稱：Daurismo

所屬公司：輝瑞

獲批類型：上市

適應症：與低劑量阿糖胞苷化療聯用，治療新確診的75歲以上，或因慢性健康問題和疾病無法使用高強度化療的急性骨髓性白血病患者。

以上藥品中，除尼洛替尼已於2009年7月在中國上市外，其他藥品尚未登陸國內市場。

相信隨著藥品種類不斷豐富，白血病患者將得到更好、更及時的救治。