利拉魯肽在美獲批擴大適應症 兒童2型糖尿病治療迎來新選擇

近日，美國食品藥品管理局（FDA）批準諾和諾德（Novo Nordisk）公司的liraglutide（利拉魯肽）擴大適應症，用於治療2型糖尿病兒童和青少年（10-17歲）患者。

值得注意的是，利拉魯肽是第一款被批準用於治療兒童青少年2型糖尿病患者的非胰島素藥物。

當前，兒童青少年肥胖已成為全球性的嚴重公共衛生問題，隨之而來的是兒童青少年2型糖尿病發病率的急劇上升。據2015年國際糖尿病聯盟報導，全球糖尿病總數及經濟支出逐年攀升，發展中國家尤甚，而中國上升速度則位居全球第一。

兒童青少年2型糖尿病既不同於成人2型糖尿病，也不同於兒童青少年1型糖尿病，其特徵是：胰島β細胞功能快速衰竭，快速出現併發症並發展迅速。

儘管成人2型糖尿病有多種藥物可供選擇，但對於兒童青少年來說，可用藥物極少。

1999年，兒童青少年糖尿病患者的臨床藥物試驗證實了二甲雙胍的有效性與安全性。二甲雙胍單葯治療失效後，胰島素目前是唯一可以用於兒童青少年2型糖尿病患者的藥物。

利拉魯肽一款胰高血糖素樣肽-1（GLP-1）類似物。在2型糖尿病患者中，GLP-1的水準通常不足。利拉魯肽可以激活人GLP-1受體，促進胰腺細胞分泌胰島素。此外，該葯還有助於降低2型糖尿病患者罹患心血管疾病的風險。

這款藥物在2010年1月25日獲美國FDA批準，用於治療成人2型糖尿病患者。

此次擴大適應症獲批是基於一項名為ELLipsE的III期臨床研究數據，該研究是過去10年中在2型糖尿病兒童和青少年患者群體中完成的首個III期研究，評估了利拉魯肽（1.8mg劑量）相對於安慰劑的療效和安全性，數據證實了利拉魯肽相對於安慰劑在降低血糖方面的優越性。

該研究同時也發表在《新英格蘭醫學雜誌》上。

在這項試驗中，134名患者以1:1的比例隨機接受每日皮下注射利拉魯肽或安慰劑治療，同時每天注射1000至2000毫克二甲雙胍。

結果發現：

26周的平均糖化血紅蛋白水準（A1C），利拉魯肽組降低0.64%，安慰劑組升高0.42% ；

利拉魯肽組中A1C水準低於7%的患者比例高於比安慰劑組（64% vs 38%）；

52周時，利拉魯肽組的平均糖化血紅蛋白降低了0.50%，而安慰劑組升高了0.80%。

研究證實了利拉魯肽最大劑量1.8mg每日（聯合二甲雙胍，聯合或不聯合胰島素）在兒童青少年2型糖尿病患者改善血糖控制方面的有效性。

「FDA鼓勵在確保安全性和有效性時，讓最多患者能夠從新葯獲益。」FDA藥物評估中心代謝和內分泌產品部代理主任麗莎·亞諾夫博士說。「利拉魯肽現已證明可以改善2型糖尿病患兒的血糖控制。該擴大適應症的獲批，可以為兒童青少年2型糖尿病患者提供更多新選擇。」