抗癌神葯已在美上市？拜耳公司：99%患者用不上

簡介：一款傳言可以精準針對17種腫瘤的抗癌藥也成為醫療圈內熱議的焦點。

根據拜耳方面提供的資訊顯示，11月27日，美國FDA批準首個TRK抑製劑拉羅替尼（Larotrectinib，商品名稱Vitrakvi）用於治療無已知耐葯突變的，廣泛轉移或局部手術治療效果不好的，現有治療方案進展或無可替代治療方案的，NTRK基因融合的成人和兒童實體瘤患者。

據悉，拉羅替尼（Larotrectinib）是美國FDA首個批準的「與腫瘤類型無關」的抗腫瘤化學藥物。在治療TRK基因融合患者的臨床實驗中，拉羅替尼的總體緩解率（ORR）為75%（N=55）（95%：61，85%），其中22%的患者可以達到完全緩解（CR）。

今日，有傳言這款由Bayer（拜耳）和Loxo Oncology共同研發的精準抗癌藥，為全球「第一款與腫瘤類型無關的『廣譜』抗癌藥」，可「針對17種腫瘤」，是「人類醫學史上的又一偉大創舉和傳奇」。

不過，第一財經記者從拜耳方面了解到，目前網路中的各種傳言不盡準確。拜耳處方葯事業部執行委員會成員，腫瘤戰略業務部門負責人Robert LaCaze表示，拉羅替尼的獲批為TRK融合癌症患者帶來了首個治療藥物，這是許多人多年以來努力工作和研究的結果。TRK融合是罕見的，但卻存在於許多不同的腫瘤類型。拉羅替尼的獲批也是為那些具有NTRK基因融合的晚期實體瘤患者提供專門的治療方案是非常有意義的。

Loxo腫瘤首席執行官Bilenker則認為，現在更重要的是在所有年齡的晚期實體瘤患者中進行切實可行的基因篩查，這將有助於他們在接受治療或者參加臨床試驗中獲益。

記者從拜耳大中華區官網獲悉，NTRK基因融合是基因組改變，導致組成激活的嵌合TRK融合蛋白，其作為致癌驅動器，促進細胞增殖和腫瘤細胞系的存活。羅拉替尼是一種中樞神經系統活性TRK抑製劑，設計用於抑製這些蛋白質。在作為批準基礎的臨床試驗中，拉羅替尼在許多獨特的腫瘤類型中顯示出臨床益處，包括肺、甲狀腺、黑色素瘤、GIST、結腸、軟組織肉瘤、唾液腺和嬰兒纖維肉瘤。

具體到應答率，在匯總研究結果中，獨立審查委員會的資料顯示，參與研究的22%的患者獲得完全緩解，53%的患者獲得部分緩解。

不過，在安全資料庫中，拜耳方面也坦誠，包括有NTRK基因融合和沒有NTRK基因融合的患者，報告在大於或等於10%的患者中的大多數不良事件(小稱AE)是1或2級。超過20%的患者的AE分級包括ALT（谷丙轉氨酶）升高（45%）、AST（穀草轉氨酶）升高（45%）、貧血（42%）、疲勞（37%）、噁心（29%）、頭暈（28%）、咳嗽（26%）、嘔吐（26%）、便秘（23%）和腹瀉（22%）。

另據拜耳方面透露，拉羅替尼目前尚只能在美國市場上可以買到口服膠囊以及成人和兒童的液體制劑。公司已於2018年8月向歐盟提交了一份市場授權申請，其它國家的其他申請也正在進行中。

第一財經記者在向多位抗腫瘤醫生顧問時獲悉，NTRK基因的突變在大多數實體腫瘤類型中發生的概率不到1%，也就是說99%的實體腫瘤患者目前還用不上這款葯。但不可否認的是，這在研究方向上已是巨大的突破。

責任編輯：朱茜雯