歐盟建議批準「廣譜」抗癌藥Vitrakvi 治療多種NTRK融合腫瘤

公開日: 2019-08-01

近日，拜耳公司宣布，歐洲藥品管理局（EMA）人用醫藥產品委員會（CHMP）建議批準靶向抗癌藥Vitrakvi，用於治療患有神經營養性酪氨酸受體激酶（NTRK）基因融合的實體瘤兒童和成人患者，且NTRK基因融合陽性、局部晚期、轉移性或手術切除可能導致嚴重併發症、沒有更好替代療法的患者。

歐盟委員會預計將在未來幾個月內做出關於上市許可的最終決定，如果獲得批準，Vitrakvi將成為歐洲首個獲批「腫瘤不可知論」適應症的藥物。
Vitrakvi是一種新型口服TRK抑製劑，專門用於治療患有NTRK的基因融合腫瘤。基於合併數據顯示，Vitrakvi在患有TRK融合癌症的成人和兒童患者中顯示出更高且持久的反應（包括中樞神經系統腫瘤），Vitrakvi顯示出良好的安全性，大多數不良事件為1級或2級。CHMP的積極意見，是基於來自成人患者I期研究、成人和兒科患者II期NAVIGATE研究、兒科患者I/II期SCOUT研究共計102例患者的匯總數據。初步分析人群的結果顯示總反應率（ORR）為72％，其中完全緩解率（CR）為16%、部分緩解率（PR）為55%。在包括原發性中樞神經系統患者的其他分析中，ORR為67％，包括15％CR和51％PR。在匯總的主要分析集中，在分析時未達到響應的中位持續時間，響應範圍為1.6+至38.7+個月，75％的患者的反應持續時間為12個月或更長。接受治療的患者中，90%在治療開始一年後仍存活。在分析時中位無進展生存期（PFS）尚未達到。NTRK基因融合是指，當人體的NTRK基因與另一個不相乾的基因融合，會產生一種TRK蛋白，這種蛋白質可導致身體各個部分的實體瘤生長及存活。TRK融合癌不限於癌症種類及部位（組織、細胞、部位），只要產生了NTRK基因融合，即會導致TRK融合癌。

TRK融合癌是一種罕見病，每年在歐洲的影響不超過幾千名患者。該病影響兒童和成人，並且在不同腫瘤類型中以不同的頻率發生。在臨床試驗中，Vitrakvi在29種不同的實體腫瘤組織中進行了研究，包括肺癌、甲狀腺癌、黑色素瘤、胃腸道間質瘤、結腸癌、軟組織肉瘤、唾液腺和嬰兒纖維肉瘤。Vitrakvi是一種口服、高選擇性TRK抑製劑，靶向TRK蛋白，關閉導致TRK融合腫瘤生長的信號通路。2008年11月，Vitrakvi在美國正式上市，成為了第一個正式批準上市的口服TRK抑製藥物，同時也是第一個與腫瘤類型無關的「廣譜」抗癌藥。