2018年11月26日，美國食品和藥物管理局（FDA）批準了全球首個不區分腫瘤來源用於初始治療的靶向葯--Vitrakvi ?（拉羅替尼，larotrectinib，下文統稱拉羅替尼），這是一種口服TRK抑製劑，用於治療成人和小兒具有神經營養受體酪氨酸激酶（治療NTRK）基因融合的實體瘤治療。
這在腫瘤治療史上是一個振奮人心的里程碑。
它的療效更是讓人印象深刻，在TRK融合癌患者的臨床試驗中，拉羅替尼的總緩解率高達ORR為75％，其中22％的患者完全緩解。
雖然拉羅替尼對於特定癌症患者的效果驚人，但是目前僅在美國上市，並且口服膠囊形式的拉羅替尼採購價格為每月32,800美元（30天100mg），每年393600美元（約270多萬人民幣），此價格對於患者來說，堪稱天價！某些兒童患者的口服液體制劑為每月1.1萬美元，也是國內普通家庭無法承受的，很多病友迫切的希望國內能儘快開展這款新葯的臨床試驗。
好消息！拉羅替尼將在國內招募成人和兒童實體瘤患者！
近日，我們在clinicaltrails的官網上看到，目前「治癒系」抗癌藥拉羅替尼針對成人實體瘤和兒童實體瘤的兩項試驗即將在國內開始招募患者了，據業內消息，這項國際多中心的試驗中，國內負責招募的醫院都在進行最後的倫理審查，相信將很快開始正式的招募工作。
這項試驗由國內腫瘤領域權威的幾家醫院率先開展，評估口服TRK抑製劑拉羅替尼對NTRK陽性的不同種類腫瘤的成人和兒童患者的療效。
試驗分類：安全性和有效性
試驗範圍：國際多中心試驗
成人實體瘤招募信息
這項研究是為了驗證拉羅替尼對不同類型的腫瘤療效。這些腫瘤必須存在一種特定的基因變化(NTRK1, NTRK2或NTRK3)。Larotrectinib是一種試驗性的藥物，可以阻止這些NTRK基因在癌細胞中的作用，因此可以用來治療腫瘤。
試驗分期：II期
主要終點指標：由獨立放射學審查委員會測定最佳總緩解率
入組人數：總體140人中國13人
兒童實體瘤招募信息
本研究是驗證拉羅替尼在兒童腫瘤患者中的安全性。該腫瘤必須存在特定(NTRK)基因改變。拉羅替尼旨在限制腫瘤細胞中NTRK基因的活性而治療腫瘤。研究的第一部分(I期)驗證兒童受試者中，劑量的安全性，藥物在體內的吸收和改變，對於腫瘤的作用。第二部分(II期)主要目的是藥物治療的作用及其時長。
主要終點指標：1期：受試者發生不良事件的例數，不良事件持續的時間；II期由獨立放射學審查委員會測定最佳總緩解率。
入組人數：國際多中心試驗：總體159人中國5人
哪些患者可以免費使用拉羅替尼？
相信拉羅替尼在國內臨床試驗的開展，無疑讓山重水複疑無路的晚期患者多了一份希望，但是想使用這款「治癒系」神葯有個硬性條件，必須通過基因檢測證實存在NTRK1、NTRK2或NTRK3融合基因的局部晚期或轉移性惡性腫瘤。注意只能是融合，NTRK突變或擴增都不適合。
如果說拉羅替尼是一把鎖，NTRK基因就是打開這把鎖的「生命之鑰」，只要有NTRK的融合，相當於是打開了通往治癒之路的大門。
然而這把鑰匙卻不是每個患者都能獲得的。
首先是因為存在NTRK基因融合的患者並不多。比如，在中國常見的肺癌，乳腺癌，結直腸癌中，只有1%~5%的患者存在這種突變，而一些罕見的癌症，比如嬰兒纖維肉瘤和分泌型乳腺癌，存在NTRK融合的頻率卻高達90%~99%。
其次，NTRK基因融合容易漏檢。研究人員發現，即使您使用非常好的基於DNA的NGS測試，您仍然可以錯過其中一些融合。這是因為檢測的內含子的長度受限，很難找到這些融合。最好的檢測方法是尋找一種既包含DNA，又具有RNA的分析的檢測，以便最大限度地提高檢測出這些融合的可能性。這並不是國內所有的檢測公司都能做到的。
所以，如果大家做了基因檢測，可以先看看是否有這些可能帶來生存奇蹟的突變，除此之外，各類癌症的臨床入組條件大家請致電全球腫瘤醫生網醫學部進行初步評估。（
癌症患者別錯過！「治癒系」靶點-NTRK大篩查！
由於NTRK融合基因檢測難度較大，為了幫助更多的癌症患者能夠參加拉羅替尼在國內的臨床試驗，全球腫瘤醫生網開展「治癒系」靶點-NTRK大篩查活動！
活動時間：2019年9月10日-2019年9月30日
活動名額：50名
適合患者：
局部晚期或轉移性惡性腫瘤患者；
分泌型乳腺癌，嬰兒纖維肉瘤，腦橋膠質瘤等罕見腫瘤患者。
01免費基因檢測報告權威解讀
做過基因檢測的病友，請將報告發送至全球腫瘤醫生網醫學部，我們的專家將為您全面分析檢測報告，是否能夠入組臨床試驗，以及有無新葯可以使用。
申請方式：
1.請將基因檢測報告，診斷報告電子版或拍照發送至[email protected],郵件中留下聯繫方式，醫學部收到報告分析完畢後一個工作日內電話聯繫。
2.直接致電全球腫瘤醫生網醫學部諮詢相關醫生。
02NTRK基因權威檢測
由於融合基因檢測難度較大，建議患者選擇權威的大公司進行檢測，避免假陽性及假陰性結果出現。還未做基因檢測，以及對自己基因檢測結果存在質疑，希望重新檢測的病友，全球腫瘤醫生網推薦以下權威機構進行檢測，大家可通過全球腫瘤醫生網醫學部申請最低價格的權威全基因檢測。
申請方式：全球腫瘤醫生網醫學部400-666-7998
關於拉羅替尼
拉羅替尼是Loxo Oncology公司和拜耳公司開發的新一代具備高度特異性的口服TRK抑製劑。該葯的最大看點在於，它是一款針對特定基因突變，而不針對特定癌症種類的抗癌新葯。其所能治療的NTRK基因融合實體瘤包括乳腺癌、結直腸癌、肺癌、甲狀腺癌等多種實體瘤類型。
因此，拉羅替尼在美國獲批被認為是癌症療法從「基於癌症在體內的起源」轉向「基於腫瘤的遺傳特徵」這一演變過程中的重要里程碑！
藥物名稱：Vitrakvi(Larotrectinib，拉羅替尼，又名LOXO-101)
美國上市時間：2018年11月26日
藥物功效：有效對抗由單一罕見基因（NTRK）突變驅動的各種癌症
針對人群：患有實體腫瘤的成人和兒童患者
製造企業：Bayer(拜耳）和Loxo Oncology共同研發
使用劑量：
成年人：Larotrectinib對成年人的劑量是每天口服100mg，每天兩次，直至疾病進展或出現不可接受毒性！；
兒童按年齡和體重使用劑量：體表面積小於1.0米的兒科患者，Vitrakvi的推薦劑量是100mg/m2 ,每日口服兩次，與或不與食物同服。
不良反應劑量調整：出現3級或4級不良反應，減少用量直至改善或不良反應1級。如果不良反應在4周內改善，則在下一次計量時恢復。如果4周內不良反應無法消退，則永久停用Vitrakvi。
關於NTRK基因
NTRK（NeuroTrophin Receptor Kinase）是神經營養因子受體絡氨酸激酶。原肌球蛋白受體激酶（TRK）家族包括 TRKA、TRKB 和 TRKC 三種蛋白，它們分別由 NTRK1、NTRK2 和 NTRK3 基因編碼，這些蛋白通常在神經組織中表達 。
上面是NTRK基因家族，包含NTRK1、NTRK2和NTRK3，這個基因如果和其他的基因發生了融合突變，那麼就導致了異常的活性，驅動了腫瘤的發生。
NTRK1基因編碼TRKA，與神經營養因子（NGF結合）
NTRK2基因編碼TRKB，與腦源性神經營養因子（BDNF）和神經營養因子4（NT-4）結合
NTRK3基因編碼TRKC，與神經營養因子3（NT-3）結合
3個TRKs蛋白很少在神經組織外表達，但是3個基因融合導致的3個TRK受體結構激活被認為是實體腫瘤（包括肺癌、唾液腺癌、甲狀腺癌和肉瘤）的致癌因素（致癌基因）。
目前，嬰兒纖維肉瘤，先天性中胚層腎病和分泌性乳腺癌都顯示出ETV6-NTRK3融合。
拉羅替尼的「治癒」奇蹟
Briana Ayala在11歲時發現她的腹部主動脈周圍有一種罕見的肉瘤。
手術沒多久，腫瘤又開始增長，並且已經沒有其他更好的辦法了。
德克薩斯大學西南分校的研究人員表示，larotrectinib在1期臨床試驗中93％的兒科患者有效。（照片由比爾布蘭森/國家癌症研究所提供）
她的主治醫生Laetsch博士將她的腫瘤組織切片送到權威的檢測公司進行基因檢測，發現Briana的癌症有TRK融合，當時還沒有幾個人知道這種罕見的突變，幸運的是，美國的醫生知道最新的藥物研究進展，他的主治醫生根據檢測報告幫她申請參加了larotrectinib的1期臨床試驗，並開始每天兩次服用該藥物。
幾周之內，她的腹部疼痛和腫脹消失，掃描顯示她的腫瘤顯著縮小。將近兩年後，Briana又回到了學校，重新拿起她的素描筆和她對紐約市時尚生涯的夢想。
這就是大名鼎鼎的廣譜「治癒系」靶向葯拉羅替尼，發表在「柳葉刀腫瘤學」上的試驗結果前所未有：入組的病人都是1月大小到21歲的嬰兒、兒童和青少年。伴有局部轉移或者中樞神經系統轉移，93％的TRK融合患者對該藥物有積極反應。除了一名患者外，所有患者都看到他們的腫瘤消退。目前，這種藥物已經在美國上市，每月起價為11,000美元。「2018年11月26日，美國食品和藥物管理局（FDA）批準了全球首個不區分腫瘤來源用於初始治療的靶向葯--Vitrakvi ?（拉羅替尼，larotrectinib，下文統稱拉羅替尼），這是一種口服TRK抑製劑，用於治療成人和小兒具有神經營養受體酪氨酸激酶（治療NTRK）基因融合的實體瘤治療。
這在腫瘤治療史上是一個振奮人心的里程碑。
它的療效更是讓人印象深刻，在TRK融合癌患者的臨床試驗中，拉羅替尼的總緩解率高達ORR為75％，其中22％的患者完全緩解。
雖然拉羅替尼對於特定癌症患者的效果驚人，但是目前僅在美國上市，並且口服膠囊形式的拉羅替尼採購價格為每月32,800美元（30天100mg），每年393600美元（約270多萬人民幣），此價格對於患者來說，堪稱天價！某些兒童患者的口服液體制劑為每月1.1萬美元，也是國內普通家庭無法承受的，很多病友迫切的希望國內能儘快開展這款新葯的臨床試驗。
好消息！拉羅替尼將在國內招募成人和兒童實體瘤患者！
近日，我們在clinicaltrails的官網上看到，目前「治癒系」抗癌藥拉羅替尼針對成人實體瘤和兒童實體瘤的兩項試驗即將在國內開始招募患者了，據業內消息，這項國際多中心的試驗中，國內負責招募的醫院都在進行最後的倫理審查，相信將很快開始正式的招募工作。
這項試驗由國內腫瘤領域權威的幾家醫院率先開展，評估口服TRK抑製劑拉羅替尼對NTRK陽性的不同種類腫瘤的成人和兒童患者的療效。
試驗分類：安全性和有效性
試驗範圍：國際多中心試驗
成人實體瘤招募信息
這項研究是為了驗證拉羅替尼對不同類型的腫瘤療效。這些腫瘤必須存在一種特定的基因變化(NTRK1, NTRK2或NTRK3)。Larotrectinib是一種試驗性的藥物，可以阻止這些NTRK基因在癌細胞中的作用，因此可以用來治療腫瘤。
試驗分期：II期
主要終點指標：由獨立放射學審查委員會測定最佳總緩解率
入組人數：總體140人中國13人
兒童實體瘤招募信息
本研究是驗證拉羅替尼在兒童腫瘤患者中的安全性。該腫瘤必須存在特定(NTRK)基因改變。拉羅替尼旨在限制腫瘤細胞中NTRK基因的活性而治療腫瘤。研究的第一部分(I期)驗證兒童受試者中，劑量的安全性，藥物在體內的吸收和改變，對於腫瘤的作用。第二部分(II期)主要目的是藥物治療的作用及其時長。
主要終點指標：1期：受試者發生不良事件的例數，不良事件持續的時間；II期由獨立放射學審查委員會測定最佳總緩解率。
入組人數：國際多中心試驗：總體159人中國5人
哪些患者可以免費使用拉羅替尼？
相信拉羅替尼在國內臨床試驗的開展，無疑讓山重水複疑無路的晚期患者多了一份希望，但是想使用這款「治癒系」神葯有個硬性條件，必須通過基因檢測證實存在NTRK1、NTRK2或NTRK3融合基因的局部晚期或轉移性惡性腫瘤。注意只能是融合，NTRK突變或擴增都不適合。
如果說拉羅替尼是一把鎖，NTRK基因就是打開這把鎖的「生命之鑰」，只要有NTRK的融合，相當於是打開了通往治癒之路的大門。
然而這把鑰匙卻不是每個患者都能獲得的。
首先是因為存在NTRK基因融合的患者並不多。比如，在中國常見的肺癌，乳腺癌，結直腸癌中，只有1%~5%的患者存在這種突變，而一些罕見的癌症，比如嬰兒纖維肉瘤和分泌型乳腺癌，存在NTRK融合的頻率卻高達90%~99%。
其次，NTRK基因融合容易漏檢。研究人員發現，即使您使用非常好的基於DNA的NGS測試，您仍然可以錯過其中一些融合。這是因為檢測的內含子的長度受限，很難找到這些融合。最好的檢測方法是尋找一種既包含DNA，又具有RNA的分析的檢測，以便最大限度地提高檢測出這些融合的可能性。這並不是國內所有的檢測公司都能做到的。
所以，如果大家做了基因檢測，可以先看看是否有這些可能帶來生存奇蹟的突變，除此之外，各類癌症的臨床入組條件大家請致電全球腫瘤醫生網醫學部進行初步評估。（
癌症患者別錯過！「治癒系」靶點-NTRK大篩查！
由於NTRK融合基因檢測難度較大，為了幫助更多的癌症患者能夠參加拉羅替尼在國內的臨床試驗，全球腫瘤醫生網開展「治癒系」靶點-NTRK大篩查活動！
活動時間：2019年9月10日-2019年9月30日
活動名額：50名
適合患者：
局部晚期或轉移性惡性腫瘤患者；
分泌型乳腺癌，嬰兒纖維肉瘤，腦橋膠質瘤等罕見腫瘤患者。
01免費基因檢測報告權威解讀
做過基因檢測的病友，請將報告發送至全球腫瘤醫生網醫學部，我們的專家將為您全面分析檢測報告，是否能夠入組臨床試驗，以及有無新葯可以使用。
申請方式：
1.請將基因檢測報告，診斷報告電子版或拍照發送至[email protected],郵件中留下聯繫方式，醫學部收到報告分析完畢後一個工作日內電話聯繫。
2.直接致電全球腫瘤醫生網醫學部諮詢相關醫生。
02NTRK基因權威檢測
由於融合基因檢測難度較大，建議患者選擇權威的大公司進行檢測，避免假陽性及假陰性結果出現。還未做基因檢測，以及對自己基因檢測結果存在質疑，希望重新檢測的病友，全球腫瘤醫生網推薦以下權威機構進行檢測，大家可通過全球腫瘤醫生網醫學部申請最低價格的權威全基因檢測。
申請方式：全球腫瘤醫生網醫學部400-666-7998
關於拉羅替尼
拉羅替尼是Loxo Oncology公司和拜耳公司開發的新一代具備高度特異性的口服TRK抑製劑。該葯的最大看點在於，它是一款針對特定基因突變，而不針對特定癌症種類的抗癌新葯。其所能治療的NTRK基因融合實體瘤包括乳腺癌、結直腸癌、肺癌、甲狀腺癌等多種實體瘤類型。
因此，拉羅替尼在美國獲批被認為是癌症療法從「基於癌症在體內的起源」轉向「基於腫瘤的遺傳特徵」這一演變過程中的重要里程碑！
藥物名稱：Vitrakvi(Larotrectinib，拉羅替尼，又名LOXO-101)
美國上市時間：2018年11月26日
藥物功效：有效對抗由單一罕見基因（NTRK）突變驅動的各種癌症
針對人群：患有實體腫瘤的成人和兒童患者
製造企業：Bayer(拜耳）和Loxo Oncology共同研發
使用劑量：
成年人：Larotrectinib對成年人的劑量是每天口服100mg，每天兩次，直至疾病進展或出現不可接受毒性！；
兒童按年齡和體重使用劑量：體表面積小於1.0米的兒科患者，Vitrakvi的推薦劑量是100mg/m2 ,每日口服兩次，與或不與食物同服。
不良反應劑量調整：出現3級或4級不良反應，減少用量直至改善或不良反應1級。如果不良反應在4周內改善，則在下一次計量時恢復。如果4周內不良反應無法消退，則永久停用Vitrakvi。
關於NTRK基因
NTRK（NeuroTrophin Receptor Kinase）是神經營養因子受體絡氨酸激酶。原肌球蛋白受體激酶（TRK）家族包括 TRKA、TRKB 和 TRKC 三種蛋白，它們分別由 NTRK1、NTRK2 和 NTRK3 基因編碼，這些蛋白通常在神經組織中表達 。
上面是NTRK基因家族，包含NTRK1、NTRK2和NTRK3，這個基因如果和其他的基因發生了融合突變，那麼就導致了異常的活性，驅動了腫瘤的發生。
NTRK1基因編碼TRKA，與神經營養因子（NGF結合）
NTRK2基因編碼TRKB，與腦源性神經營養因子（BDNF）和神經營養因子4（NT-4）結合
NTRK3基因編碼TRKC，與神經營養因子3（NT-3）結合
3個TRKs蛋白很少在神經組織外表達，但是3個基因融合導致的3個TRK受體結構激活被認為是實體腫瘤（包括肺癌、唾液腺癌、甲狀腺癌和肉瘤）的致癌因素（致癌基因）。
目前，嬰兒纖維肉瘤，先天性中胚層腎病和分泌性乳腺癌都顯示出ETV6-NTRK3融合。
拉羅替尼的「治癒」奇蹟
Briana Ayala在11歲時發現她的腹部主動脈周圍有一種罕見的肉瘤。
手術沒多久，腫瘤又開始增長，並且已經沒有其他更好的辦法了。
德克薩斯大學西南分校的研究人員表示，larotrectinib在1期臨床試驗中93％的兒科患者有效。（照片由比爾布蘭森/國家癌症研究所提供）
她的主治醫生Laetsch博士將她的腫瘤組織切片送到權威的檢測公司進行基因檢測，發現Briana的癌症有TRK融合，當時還沒有幾個人知道這種罕見的突變，幸運的是，美國的醫生知道最新的藥物研究進展，他的主治醫生根據檢測報告幫她申請參加了larotrectinib的1期臨床試驗，並開始每天兩次服用該藥物。
幾周之內，她的腹部疼痛和腫脹消失，掃描顯示她的腫瘤顯著縮小。將近兩年後，Briana又回到了學校，重新拿起她的素描筆和她對紐約市時尚生涯的夢想。
這就是大名鼎鼎的廣譜「治癒系」靶向葯拉羅替尼，發表在「柳葉刀腫瘤學」上的試驗結果前所未有：入組的病人都是1月大小到21歲的嬰兒、兒童和青少年。伴有局部轉移或者中樞神經系統轉移，93％的TRK融合患者對該藥物有積極反應。除了一名患者外，所有患者都看到他們的腫瘤消退。目前，這種藥物已經在美國上市，每月起價為11,000美元。「
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