廣譜抗癌藥Vitrakvi獲批上市 有效率鋼彈75%

北京時間11月28日消息，當地時間26日，美國食品和藥物管理局(FDA)同意加快批準腫瘤藥物Vitrakvi(通用名larotrectinib)的上市。Vitrakvi可被用於治療癌症具有特定遺傳特徵的成年和兒童患者。

這是FDA第二次根據不同腫瘤類型的通用生物標記批準一項癌症治療方案，而不是根據腫瘤在身體中的原發部位。這一批準代表了組織不確定(tissue agnostic)類癌症藥物開發的一個新範例，遵守了FDA在今年稍早時候發布的指導檔案中制定的政策。

Vitrakvi用於治療成人及小兒實體腫瘤患者。這種實體腫瘤攜帶神經營養受體酪氨酸激酶(NTRK)基因融合，沒有已知獲得性耐葯突變，轉移或手術切除很可能導致嚴重的發病率，並無滿意的替代治療或後續治療進展。

「今天的批準標誌著行業向著完成重要轉變——基於腫瘤遺傳學治療癌症，而不是它們的原發部位——邁出了又一步，」FDA局長斯科特·戈特利布博士(Scott Gottlieb)表示，「這種新的部位不可知(site-agnostic)的腫瘤治療並不針對於特定身體器官引起的癌症，例如乳腺癌或結腸癌。這一批準反映了使用生物標記指導藥物開發以及更具針對性的藥物投遞所取得的進步。」

研究顯示，NTRK基因會反常地融合其他基因，產生支持腫瘤生長的生長信號。NTRK基因的融合很罕見，但是會出現在人體許多部位引發的癌症中。在Vitrakvi被批準前，市面上沒有治療這種頻繁出現突變的癌症的方案。

larotrectinib的療效通過三個臨床試驗進行研究，涵蓋了55名成人及小兒實體腫瘤患者。這種實體腫瘤確定攜帶NTRK基因融合，沒有已知獲得性耐葯突變，轉移或手術切除很可能導致嚴重的發病率，並無滿意的替代治療或後續治療進展。

在不同類型的實體腫瘤中，larotrectinib展示出了75%的總體反應率。分析結果顯示，這種反應是持久的，73%的反應持續了至少6個月，39%持續了一年或以上時間。對larotrectinib作出反應，攜帶NTRK基因融合的腫瘤類型實例包括軟組織肉瘤、唾液腺癌、嬰兒型纖維肉瘤、甲狀腺癌以及肺癌。

Vitrakvi獲得加快批準，使得FDA能夠批準治療嚴重病症的藥物，通過預測令病人獲得臨床受益的臨床試驗數據填補未滿足的就醫需求。未來還需要進一步展開臨床試驗確定Vitrakvi的臨床受益。藥品開發商正在或計劃實施這些研究。

在臨床試驗中，接受Vitrakvi藥物治療的病人報告的共同副作用包括疲勞、噁心、咳嗽、便秘、頭暈、嘔吐、肝臟血液中的天門冬氨酸氨基轉移酶(AST)、丙氨酸氨基轉移酶(ALT)提高。懷孕或正在母乳餵養的女性不應該接受Vitrakvi藥物治療，因為它可能會對發育中的胎兒或者新生兒造成傷害。病人應該報告頭暈等神經病學反應癥狀。(編譯/簫雨)

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