有效率75%、可治療多種腫瘤，larotrectinib美國上市！

公開日: 2018-11-28

NTRK抑製劑的上市，是腫瘤治療史上又一裡程碑：

從「基於腫瘤在體內的起源」

轉向「基於腫瘤的遺傳特徵」

美國時間2018年11月27日，FDA加速批準Vitrakvi（larotrectinib）上市，用於治療攜帶NTRK基因融合的成年和兒童局部晚期或轉移性實體瘤患者，不需要考慮實體腫瘤發生的位置。

TRK融合蛋白是癌細胞中的NTRK基因家族（TRK1, TRK2, TRK3）同其它基因融合後引發的異常表現，能夠驅動腫瘤的發生。由拜耳公司和Loxo腫瘤公司聯合研發的Larotrectinib,作為NTRK抑製劑，用於治療此類突變患者。

作為全球larotrectinib臨床試驗的首席研究人員，紀念斯隆凱特琳David Hyman博士提到：「FDA批準larotrectinib用於攜帶NTRK基因融合的成年和兒童局部晚期或轉移性實體瘤患者，是腫瘤治療的裡程碑。我是第一手直接看到larotrectinib的療效，不管年齡和腫瘤位置，larotrectinib都可以改善攜帶NTRK基因融合的患者預後。現在我們有了第一款針對NTRK融合基因的藥物，而無關腫瘤位置。」

Larotrectinib到底「神奇在哪」？

1 抗癌譜寬

根據臨床試驗數據顯示，Larotrectinib可以用於攜帶NTRK基因融合多種局部晚期或轉移性實體瘤患者，包括肺、甲狀腺、黑色素瘤、胃腸道間質瘤、結腸、軟組織肉瘤、唾液腺和嬰幼兒軟組織肉瘤等。

2 有效率高

根據獨立審查委員會評估，無論腫瘤類型如何，Larotrectinib在多種實體腫瘤中都顯示出了很好的治療效果，總體有效率鋼彈75%（95% CI, 61%, 85%）。其中，22%的患者腫瘤完全消失（CR），53%的患者腫瘤縮小30%以上（PR）。

3 適用年齡廣泛

無論年齡如何，Larotrectinib也都有效果。從圖中也可以看出，無論是小兒患者還是成年患者，藥物的有效率都非常高，甚至出現了完全消失的情況。

4 持續有效時間長

此外，Larotrectinib的持續有效時間也很長。88%的患者有效時間超過了6個月，75%的患者有效時間超過了1年。

在藥物安全性，有超過20%的患者出現了不良反應，包括ALT和AST轉氨酶升高（45%）、貧血（42%）、噁心 (29%)、頭暈 (28%)、咳嗽(26%)、嘔吐(26%)、便秘 (23%)和腹瀉 (22%)。

另外，拜耳公司考慮到患者費用問題，還開發出了患者援助項目幫助患者使用該藥物。其中一個項目提示：如果患者符合larotrectinib適應症，但是在服藥90天內沒有臨床獲益，根據該項目規定，藥物費用將直接退回患者。