FDA批準"廣譜"抗癌藥上市 可治17種不同癌症

近日，美國FDA批準了larotrectinib(LOXO-101)上市，用於治療患有NTRK基因融合的局部晚期或者轉移性實體瘤的成人和兒童患者，治療包括肺癌、甲狀腺癌、結腸癌等17種癌症。

LOXO-101是一個靶向葯，針對的是NTRK1、NTRK2或NTRK3基因融合的腫瘤患者。簡單來講，這個新葯不需要考慮癌症的發生區域，這意味著不管什麼癌種(組織/細胞/部位)，只要有NTRK基因融合，就可使用Vitrakvi進行治療。成為了第一個正式批準上市的口服TRK抑製藥物，同時也是第一個與腫瘤類型無關(tumor-agnostic)的「廣譜」抗癌藥。

研究表明，原肌球蛋白受體激酶(TRK)融合腫瘤中，NTRK基因與無關基因融合，導致變異的TRK蛋白產生。變異的TRK或者TRK融合蛋白持續激活，從而引發永久的信號級聯反應。這些蛋白在TRK融合癌患者中是驅動腫瘤增長和轉移的主要因素。TRK融合癌不局限於特定細胞或組織種類，它可以出現在身體任何部位。出現NTRK基因融合的腫瘤類型包括乳腺癌、結直腸癌、肺癌、甲狀腺癌等等。癌症患者需要接受特定基於下一代測序或者免疫組化的檢測來確認是否攜帶TRK融合癌。

2018年2月，《新英格蘭醫學雜誌(NEJM)》發表的一項關於抗癌藥Vitrakvi(又名larotrectinib)的3項安全性，和有效性臨床研究結果顯示：對於年齡為4個月至76歲的患者，針對17種不同癌症治療的總體反應率為75%。

此次批準是基於larotrectinib在多項臨床試驗中的表現。根據今年10月在歐洲腫瘤內科學會(ESMO)年會上公布的最新數據，在55名可以用RECIST標準衡量的TRK融合癌患者中，larotrectinib能夠達到80%的客觀緩解率(ORR)。值得注意的是，larotrectinib在多種癌症類型中的表現都非常一致。

「今日的批準標誌著治療癌症的療法從基於人體起源組織向基於腫瘤遺傳特徵轉變的重要一步，」美國FDA局長Scott Gottlieb博士說：「Larotrectinib的批準反映了使用生物標誌物指導藥物研發和靶向遞送藥物領域的進展。我們現在有能力讓合適的患者在正確的時間獲得匹配藥物的治療。」

資料來源：

1.FDA官網：FDA approves an oncology drug that targets a key genetic driver of cancer, rather than a specific type of tumor.

2.葯時代：裡程碑！針對17種癌症有效的傳奇抗癌藥LOXO-101震撼獲批！這7個問題一定要了解！

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【本文來源：健康時報】