強生膀胱癌藥物 erdafitinib 在美國提交評審申請

據 pmlive 於 2018 年 9 月 20 日報導，強生公司已在美國申請批準新的靶向膀胱癌藥物，選擇性成纖維細胞生長因子受體抑製劑 erdafitinib，預計明年可能獲得批準。

erdafitinib 是一種每日一次用藥的口服製劑，設計作為二線療法用於治療存在特定 FGFR 突變，且化療後腫瘤仍惡化的局部晚期或轉移性尿路上皮癌（UC）。通常有大約五分之一的 UC 患者出現 FGFR 突變。

erdafitinib（JNJ-42756493）在今年初獲得 FDA 授予的突破性認證（BTD），因此得益於監管機構的快速審查，預計在 2019 年上半年可能獲得批準。本次批準基於強生在今年美國臨床腫瘤學會（ASCO）會議上公布的 2 期試驗（BLC2001）數據。

BLC2001 這項研究被列為最佳展示研究之一，主要原因是儘管近年來出現了使用檢查點抑製劑的免疫療法，並且已經改變了一些膀胱癌患者的未來，但還是有多數患者群體應用這種類型的療法而沒有緩解。

這項研究有 99 名患者參與，結果顯示 erdafitinib 的總緩解率為 40%，完全緩解率為 3%，部分緩解率為 37%，中位無進展生存期為 5.5 個月，中位總生存期為 13.8 個月。

強生全球主管 Mammen 上周在投資者會議上表示，erdafitinib 的第一個適應證「將是一個範圍小但卻很重要的適應證」，該公司的計劃是「將適應證範圍擴展到多個實體腫瘤類型，其增長取決於 FGF 受體的突變和易位，「包括膽管癌（膽管癌）。

強生產品近期的主要競爭對手可能是 Incyte 的口服 FGFR 抑製劑 pemigatinib，該候選藥物正在進行膀胱癌和骨髓/淋巴癌的 2 期試驗，並準備開始膽管癌的 3 期試驗。中期研究的數據預計在明年公布，Incyte 表示希望從膽汁癌適應證切入市場。

其他活躍於這一領域的候選產品還包括阿斯利康和 AZD4547，該公司正在進行其藥物用於膀胱癌的 1b 期試驗，另外還有兩個用於乳腺癌以及胃食管腫瘤的中期試驗。

目前市場上已有針對非選擇性靶向 FGFR 的癌症藥物，但其他途徑的活性會影響其耐受性並限制其使用範圍。