來那度胺治療多發性骨髓瘤的效果如何呢？

多發性骨髓瘤(MM)是一種常見的漿細胞惡性增殖性疾病，是一種難治性惡性疾病。我國的發病率約為1/10萬人口，發病年齡大多為50-60歲。患者如果不接受治療，中位生存期僅為6個月。傳統常規化療的緩解率為40%-60%，完全緩解率低於5%，中位生存期短於3年，5年生存率僅為25%，10年生存率低於5%。

來那度胺是美國(Celgene)公司研發的第2代口服的免疫調節藥物。適應於治療多發性骨髓瘤和骨髓增生異常綜合征的患者。特別是在多發性骨髓瘤中，來那度胺發揮了不可替代的作用。臨床試驗顯示，來那度胺是多發性骨髓瘤維持治療的最佳選擇。

一項名為Myeloma XI的研究在新診斷的多發性骨髓瘤患者中，評估了來那度胺維持治療對比觀察的療效差異。臨床試驗納入1917名患者參與驗，其中1137例患者被分配到來那度胺維持治療組，834例患者進入觀察組。中位隨訪31個月(IQR 18~50個月)。

臨床試驗結果顯示，來那度胺維持治療顯著提高了新診斷的多發性骨髓瘤患者的PFS來那度胺維持治療組中位無進展生存期為39個月，觀察組為20個月(18~22個月)，來那度胺組3年總生存率78.6%，觀察組為75.8%。

目前來那度胺已經在包括美國和歐洲多國在內的接近70個監管地區獲得許可，與地塞米松合併用於至少接受過一次其他治療形式的，複發性骨髓瘤患者的治療。

此外，來那度胺還獲得了美國，加拿大，瑞士，澳大利亞，紐西蘭和多個拉丁美洲，馬來西亞以及以色列的許可，用於輸血依賴性貧血的治療。