快遞 | 顯著改善慢性肝病，口服新葯獲得FDA突破性療法認定

近日，美國FDA授予CymaBay Therapeutics公司的臨床3期在研葯seladelpar突破性療法認定，用於與熊去氧膽酸（ursodeoxycholic acid，UDCA）聯合用藥治療對UDCA反應不足的原發性膽汁性膽管炎（PBC）成人患者，以及作為單葯療法治療無法耐受UDCA的PBC成人患者。

原發性膽汁性膽管炎是一種有潛在生命危險的肝臟自身免疫性疾病。由於免疫系統持續攻擊膽管，膽汁流動受阻而淤積，毒性膽汁酸在肝內留存，可發展為肝纖維化、肝硬化和肝功能衰竭。其他臨床癥狀還包括疲勞和瘙癢。在40歲以上的女性中，有千分之一患有PBC。

正在臨床開發階段的seladelpar屬於強效選擇性過氧化物酶體增殖物活化受體（PPARδ）激動劑。PPARδ表達在肝臟的多種細胞類型中，臨床前數據表明，它對調控膽汁酸合成、炎症、纖維化過程的多種基因有調節作用。除了治療PBC以外，CymaBay公司也在開展2b期臨床試驗，使用seladelpar治療非酒精性脂肪性肝炎（NASH）患者。

目前，CymaBay公司正在為seladelpar治療PBC的全球性3期研究招募對UDCA應答不足或對UDCA不耐受的患者。名為ENHANCE的隨機，含安慰劑對照的3期臨床研究采將評估seladelpar的安全性和有效性，以52周後測量的應答患者比例作為主要終點。若患者鹼性磷酸酶（AP）水準低於正常值上限的1.67倍，比基線降低15%以上且總膽紅素水準正常，則視為產生應答。

獲得FDA突破性療法認定的在研藥物需要有初步臨床證據表明，至少一個臨床關鍵性終點顯著優於現有療法。此次seladelpar獲得認定，基於2期臨床試驗的概念驗證。初步結果表明，從病情發展的重要指標AP水準的降低程度來看，新療法相比現有療法有顯著改善。

「我們很高興FDA認可seladelpar作為治療PBC的潛在突破性療法，這意味著認可PBC是一種迫切需要新療法的嚴重疾病，」 CymaBay Therapeutics的首席監管合規官（Chief Regulatory and Compliance Officer）Klara Dickinson先生表示：「我們期待通過與監管機構的密切合作來完成seladelpar的開發項目，以這些認定為契機，加速為PBC患者提供創新的治療方案。」

參考資料

[1] CymaBay Therapeutics Announces Seladelpar Granted Breakthrough Therapy Designation by the FDA for the Treatment of Primary Biliary Cholangitis. Retrieved Feb. 19, 2019, from https://globenewswire.com/news-release/2019/02/15/1726160/0/en/CymaBay-Therapeutics-Announces-Seladelpar-Granted-Breakthrough-Therapy-Designation-by-the-FDA-for-the-Treatment-of-Primary-Biliary-Cholangitis.html

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