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快遞 | 肝病療法獲FDA突破性療法認定,即將進入3期臨床試驗

▎葯明康德/報導

今日,Genfit公司宣布該公司的主打產品elafibranor獲得美國FDA授予的突破性療法認定,用於治療原發性膽汁性膽管炎(PBC)成人患者。這些患者對熊去氧膽酸(UDCA)反應不良。Elafibranor是一款「first-in-class」PPARα/δ激動劑,在治療PBC患者的2期臨床試驗中表現出積極療效,它同時在3期臨床試驗中治療非酒精性脂肪性肝炎(NASH)患者。

PBC是一種嚴重的慢性肝病,患者由於膽管的慢性損傷,導致肝臟清除體內毒素的能力下降,引發肝硬化和肝功能衰竭。目前大約有50%的PBC患者對已有療法反應不良或者無法耐受療法的毒副作用。這一領域仍然有很大的未竟需求。

NASH是由於肝臟中脂肪積累,導致肝臟出現炎症和肝細胞損傷。NASH患者如果不加以治療,會出現肝纖維化,肝硬化和肝癌。目前還沒有治療NASH的獲批療法。

Elafibranor是一款同時激活PPARα和PPARδ的雙重激動劑。這兩種核受體介導多種生理過程,包括脂肪代謝,葡萄糖代謝平衡,炎症等等。Elafibranor與其它PPAR受體激動劑的區別在於它不會激活PPARγ受體。因此,它不會引起與PPARγ受體激活相關的毒副作用,例如體重上升、浮腫、和液體瀦留,這可能增加患者的心血管疾病風險。

圖片來源:Genfit公司官網

這一突破性療法認定是基於elafibranor在2期臨床試驗中的表現。在為期12周的隨機雙盲,含安慰劑對照的2期試驗中,總計45名沒有出現肝硬化的PBC患者接受了不同劑量的elafibranor或安慰劑的治療,這些患者對UDCA反應不良。試驗的主要終點為鹼性磷酸酶(ALP)水準的變化。

試驗結果表明,與安慰劑相比,兩種不同劑量的elafibranor均顯著降低患者ALP水準。劑量為80 mg的elafibranor組患者ALP水準降低52%(p<0.001),劑量為120 mg的elafibranor組患者ALP水準降低44%(p<0.001)。除此以外,elafibranor組患者其它與PBC相關的生物標誌物指標也獲得顯著改善,包括γ-谷氨醯轉移酶(GGT)水準,脂質生物標誌物和抗炎症生物標誌物。

Genfit公司副首席醫學官Pascal Birman先生表示:「Elafibranor在2期臨床試驗中表現出良好的抗膽汁淤積效果。FDA基於2期試驗結果授予的突破性療法認定是一個重要的里程碑。它將加快elafibranor的研發過程,同時是對這款新葯潛力的肯定。」

參考資料:

[1] Genfit: GENFIT Announces FDA Grant of Breakthrough Therapy Designation to Elafibranor for the Treatment of PBC. Retrieved April 18, 2019, from https://www.globenewswire.com/news-release/2019/04/18/1806192/0/en/Genfit-GENFIT-Announces-FDA-Grant-of-Breakthrough-Therapy-Designation-to-Elafibranor-for-the-Treatment-of-PBC.html

[2] Genfit bags FDA breakthrough tag en route to phase 3 in PBC. Retrieved April 18, 2019, from https://www.fiercebiotech.com/biotech/genfit-bags-fda-breakthrough-tag-route-to-phase-3-pbc

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