格隆匯1月15日丨百濟神州－B(06160.HK)公告，於2019年1月14日，公司宣布美國食品藥品監督管理局(FDA)授予其在研布魯頓氏酪氨酸激酶(BTK)抑製劑zanubrutinib突破性療法認定(Breakthrough Therapy designation)，用於治療先前至少接受過一種治療的成年套細胞淋巴瘤(MCL)患者。
百濟神州高級副總裁、全球葯政事務負責人閆小軍女士表示：「我們很高興得知FDA授予zanubrutinib突破性療法認定。Zanubrutinib的特點之一是BTK高選擇性，其設計旨在最大化BTK佔有率，最小化脫靶效應。這項認定進一步肯定了zanubrutinib成為治療既往至少接受過一種治療的MCL患者藥品的潛力。在全球範圍內，已有1,300餘例患者接受了zanubrutinib的治療；我們也正在開展針對zanubrutinib的廣泛臨床研究，其中包括七項在全球和╱或中國進行的3期或關鍵性臨床試驗。」
FDA突破性療法認定旨在加速開發及審評治療嚴重的或威脅生命的疾病的在研新葯，且其初步臨床試驗表明，在一個或多個有臨床意義的終點指標上與現有療法相比有顯著改善。根據FDA指導原則，研發中的新葯若獲得突破性療法的認定，將享受一系列優惠待遇，包括FDA審評人員悉心指導設計有效的藥物開發計畫，有高級管理人員參與的政策和審評資源支援，以及滾動審評和優先審評的資格。《美國食品藥品監督管理局安全與創新法案》(FDASIA)要求根據具體情況開展以下工作，與申辦方和審評團隊在整個藥物開發期間舉行會議，就藥物的開發向申辦方提供及時的建議、與申辦方就專案的開發進行互動交流，以保證開發專案以及非臨床和臨床資料在切實可行的範圍內最有效地用於藥物批準，採取措施以保證臨床試驗設計在切實可行的範圍內最為有效，在科學適用的情況下，比如儘可能減少接受潛在的可能較為低效的療法的患者人數，分派一位跨學科的專案負責人說明FDA審評團隊有效地審評開發專案，在審評團隊的各學科，即臨床、藥理及毒理學、化學、生產與控制及合規團隊中擔任科學聯絡員，以協調內部交流以及通過註冊專案經理與申辦方進行溝通，並在需要時調動高級管理人員和經驗豐富的審評人員共同合作進行跨學科的審評。若在研新葯不再符合突破性療法的標準，此認定可被撤銷。
據悉，淋巴瘤是一組起源於B、T或NK細胞的含多種亞型的惡性腫瘤。套細胞淋巴瘤(MCL)通常是侵襲性的非霍奇金淋巴瘤(NHL)，起源於「套區」的B細胞。2014年，美國預計有70,800起新增NHL病例，其中MCL新增病例為總數的6%(約4,200起)i。2013年，中國大陸的淋巴瘤的發病率為每10萬人中4.2例，死亡率為每10萬人中2.2例ii，在最常見癌症中排名第十一位，在癌症死亡主要原因中排名第十iii。雖然偶爾患者病程呈惰性進展，但是MCL通常預後很差，中位存留期為三至四年iv。MCL在診斷時通常已經處於疾病晚期。
Zanubrutinib是一款在研的布魯頓氏酪氨酸激酶(BTK)小分子抑製劑，目前正在全球進行廣泛的關鍵性臨床試驗專案，作為單葯和與其他療法進行聯合用藥治療多種淋巴瘤。
百濟神州針對zanubrutinib開展廣泛的臨床研究包括一項已完成患者入組的針對華氏巨球蛋白血症(WM)患者對比伊布替尼的全球3期臨床研究；一項針對初治慢性淋巴細胞白血病(CLL)╱小淋巴細胞淋巴瘤(SLL)患者的全球3期臨床研究；一項與GAZYVA(奧比妥珠單抗)聯合用藥治療複發╱難治性(R/R)濾泡性淋巴瘤的全球關鍵性2期臨床研究；一項針對R/R CLL/ SLL患者對比伊布替尼的全球3期臨床研究；一項全球1期臨床研究。在中國，百濟神州已經完成了兩項zanubrutinib的關鍵性2期臨床試驗，分別用於治療MCL患者和CLL/SLL患者；還完成了zanubrutinib用於治療WM患者的關鍵2期臨床試驗患者入組。
美國食品藥品監督管理局(FDA)已授予zanubrutinib用於治療WM患者的快速通道資格(Fast Track designation)以及用於治療先前至少接受過一種治療的成年MCL患者的突破性療法認定(Breakthrough Therapy designation)。中國國家藥品監督管理局(NMPA)藥品審評中心(CDE)正在對zanubrutinib用於治療R/R MCL和R/R CLL/SLL的新葯上市申請(NDA)進行審評，兩者均被納入優先審評。
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