治癒率鋼彈75%的廣譜抗癌藥上市了？先了解清楚再「喜大普奔」

菠蘿說

美國時間11月26日，抗癌藥物Vitrakvi在美國正式上市。Vitrakvi成為了第一個正式批準上市的口服TRK抑製藥物，同時也是一個與腫瘤類型無關的「廣譜」抗癌藥。

某個自媒體藉此發了一篇題為《重大突破！昨日，美國FDA正式上市「廣譜」抗癌藥，治癒率鋼彈75%!》的文章刷遍朋友圈，很多人（真的是超乎想像的多）都轉發給我，讓我來幫忙鑒定一下，這個「治癒率達到75%的廣譜抗癌藥」是不是真的？

拜耳官網截圖

為了及時回應大家的疑問，我當即錄製了一段影片放在微博上（是的，菠蘿也是有微博帳號的人，「80後菠蘿博士」），對這個葯的實際情況做了解讀。

以下為影片文字實錄。（感謝「科普中央廚房」的文字整理）

藥效確實好

首先這個葯是真的，這就是非常著名的Loxo-101（普通藥名是Larotrectinib，商品名是Vitrakvi），在專業領域內，很多人都知道它是針對於NTRK突變的癌症的一種藥物，它確實是一種廣譜的藥物。因為在多種癌症種類裡面都有這樣的一個突變，所以它的適應症不是以具體的癌種來分的。有NTRK突變的患者就適用於這個藥物，它的有效率確實是比較高，75%左右的患者腫瘤都能縮小，但是這裡面有兩個問題大家一定要知道。

雖是「廣譜」，適用患者非常少

第一個問題就是說，適用於這個葯的患者非常的少。這個藥針對的一些罕見癌症比較多，意思就是罕見癌症裡適用患者比例較高，常見癌症種類裡適用患者比例非常低。尤其在肺癌裡面，估計僅有不到1%的患者會從中獲益。

▲用藥關鍵是NTRK基因融合出現突變。NTRK基因目前已發現的有3個,NTRK1、NTRK2、NTRK3，圖為SQSTM1-NTRK1突變。而根據官網數據，突變存在率除了嬰兒纖維肉瘤>90%之外，其餘基本未到10%，可用藥比例比另一廣譜抗癌「神葯」PD-L1要低不少

如何找到合適患者也是一個挑戰。想要知道自己是否有這個突變的話，就需要做基因檢測，現在很多的基因檢測公司的測試panel裡面，都包含了針對NTRK的檢測。

「治癒率75%」說法不成立

上文中提到的這篇文章內有個非常大的誤導：說藥物的「治癒率是75%」。

專業人士是極少用「治癒率」這個概念，因為很難定義。什麼算是治癒？是患者生存五年或十年還是怎麼樣？另外，這個藥物其實是沒有辦法真正治癒患者的。因為它和其他靶向藥物一樣，基本肯定會出現耐藥性，而且這個耐藥性的出現的時間也不會非常久，快的話有些患者可能在幾個月或一年左右就會出現耐葯，所以這和很多的靶向藥物和LKR1節發的肺癌的比較像，所以千萬不要迷信這個「75%的治癒率」這種說法。

國內上市指日可待

當然，無論如何這是科學上的一個進步。對於很多的一些罕見帶著單個突變的患者會有好處，希望能有更多這樣的藥物能夠被開發出來能夠惠及大眾。當然，也希望這個藥物能夠儘快來到中國，因為據我所知，應該已經有中國公司把它帶到國內了，能夠儘快上市惠及大家。

今天第二條，是一篇關於Vitrakvi療效的詳細解讀，歡迎大家閱讀。

最後，再次回答一些讀者的疑問，為什麼總有並非專業科普的自媒體號喜歡寫這種誇大其詞的宣傳稿呢？

答案或許就在那篇文章的評論置頂中：

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