美國新款抗癌藥治癒率鋼彈75%？權威解讀來了

28日，朋友圈刷屏的除了人類基因組編輯國際峰會，還有一則非常博眼球的消息：美國FDA正式上市「廣譜」抗癌藥Vitrakvi,治癒率鋼彈75%！文章稱這款葯是有史以來第一款TRK抑製藥物，針對17種腫瘤，有效率可鋼彈75%！而且給予這個新葯高度評價：「第一款與腫瘤類型無關的「廣譜」抗癌藥！」然而，這個新葯真的是與腫瘤類型無關？真的是廣譜抗癌藥？治癒率真的有那麼高？

這個新葯並非真正廣譜，準確來說，只有很少部分的人能享受到它帶來的療效！

美國時間11月26日，TRK抑製劑抗癌新葯Vitrakvi在美國正式上市。

什麼是TRK？TRK，是原肌球蛋白受體激酶 (tropomyosin receptor kinase) 是調節細胞通訊和腫瘤生長的重要信號通路，而NTRK是編碼TRK的基因。在罕見情況下，NTRK基因會與其它基因融合，導致TRK信號通路不受控制，因而促進腫瘤的生長。

攜帶TRK突變的癌症分為兩大類：1：罕見癌症，較高TRK突變比例。比如絕大多數嬰兒纖維肉瘤都攜帶TRK突變，但病本身極其罕見。2：常見癌症，很低TRK突變比例。比如非小細胞肺癌患者很多，但其中有TRK突變的預計只有1%左右。

其實，攜帶TRK基因突變的患者實在是太少了，在進行新葯臨床試驗時招募足夠的臨床患者進行試驗非常困難，因此只好測試多種腫瘤類型。

儘管TRK抑製藥物Vitrakvi能對17種實體腫瘤有效，值得注意的是，僅僅對17種實體腫瘤中攜帶TRK基因者有效，而這些攜帶TRK基因者為數並不多，總體而言，真正受益的其實是其中的少數罕見病患者，因此說新葯Vitrakvi為「廣譜」 抗癌藥其實有誤導廣大吃瓜群眾的嫌疑。

治癒率和有效率偷換概念，這款新葯沒有想像的那麼有效！

這篇刷屏文章標題稱治癒率鋼彈75%，但事實上是有效率鋼彈75%，有效率高並不代表真正治癒率高，很多藥物雖然有效，但不能維持很長時間，並不算治癒！因此二者絕不是等號關係，顯然文章標題誇大事實，有標題黨嫌疑！

當然，TRK靶向葯療效不錯，小孩裡有一類腫瘤叫嬰兒型纖維肉瘤，如果它長得非常大，又對化療耐葯的話，傳統方案就只能截肢了，因為醫生沒有辦法完整切除腫瘤，TRK靶向葯LOXO-101出現以後，攜帶TRK基因突變的嬰兒型纖維肉瘤患者用藥後，腫瘤大幅度縮小。但僅僅觀察到的腫瘤體積減小，不能稱之為治癒，僅僅說明有效。因為在有些患者身上，不久之後就會產生抗藥性，腫瘤會重新增大，因此這並不是真正的治癒。

同時這款新葯價格非常貴，根據網路消息，昨晚Loxo Oncology公司也公布這款新葯的價格：成人膠囊批發採購費用：2,800美元，30天用量兒童口服液配方的費用：起價為每月11,000美元，根據患者的表面積計算。因此預期進入國內市場後一般消費者難以承受。

總之，對多數腫瘤病人來說，它的效果沒有大家理解中的那麼好，而即使需要用到這個新葯，也需要付出高昂的經濟代價。