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美國抗癌新藥可治17種癌症,專家:適用其治療的患者不多

一款藥物可以治17種癌症,治愈率鋼彈75%?

近日,美國食品和藥品管理局(FDA)批準上市了一款名為Vitrakvi(又名Larotrectinib)的藥物,其被稱為“廣譜”抗癌藥。

專家告訴澎湃新聞記者,抗癌新藥Vitrakvi是“腫瘤治療史上一種理念的革新”,一般對腫瘤的治療都是“異病異治”,而這款藥物體現了“異病同治”的理念,“不同的病,只要攜帶有同樣的藥物靶點標簽,用同一種方案治療”。不過,Vitrakvi針對一種罕見的基因突變,這種基因在肺癌、結直腸癌、肝癌中的表達率都不到5%,適合接受其治療的病人其實並不多。

一款藥物可治17種癌症

近日,一篇《重大突破!昨日,美國FDA正式上市“廣譜”抗癌藥,治愈率鋼彈75%》的文章在網上流傳。

該文所指的“廣譜”抗癌藥,為美國食品和藥品管理局(FDA)於11月26日批準上市的一款藥物Vitrakvi(又名Larotrectinib)。這款藥物有效率鋼彈75%,是有史以來第一款TRK抑製藥物,第一款與腫瘤類型無關的“廣譜”抗癌藥,對於腫瘤無法切除或已經轉移的晚期患者有“奇效”。

美國食品和藥物管理局(FDA)近日批準首個口服TRK抑製劑Larotrectinib(商品名為Vitrakvi)。截圖來自FDA官網

何為TRK?資料顯示,TRK是原肌球蛋白受體激酶,是調節細胞通訊和腫瘤生長的重要信號通路,而NTRK是編碼TRK的基因。在罕見情況下,NTRK基因會與其它基因融合,導致TRK信號通路不受控制,因而促進腫瘤生長。

Vitrakvi針對人群是患有實體腫瘤的成人和兒童患者,嬰兒至老年人均可適用。可有效治療的類型有肺癌、甲狀腺癌、黑色素瘤、胃腸癌、結腸癌、軟組織肉瘤、唾液腺、嬰兒纖維肉瘤、闌尾癌、乳腺癌、膽管癌、胰腺癌等17種癌症。

上述癌症基本囊括了當前國內高發的癌症,包括中國國內男性發病率和死亡率均佔據首位的肺癌、近年來國內高發的甲狀腺癌,甚至還包括“癌中之王”胰腺癌。而這一藥物批準被用於治療“實體瘤”,即意味著除了血液、淋巴系統的癌症,有形狀的腫瘤都可以通過它來治療。

該文還進一步表示,2018年2月,世界四大權威醫學雜誌之一《新英格蘭醫學雜誌(NEJM)》發表的一項關於抗癌藥Vitrakvi的3項安全性和有效性臨床研究結果顯示:對於年齡為4個月至76歲的患者,針對17種不同癌症治療的總體有效率為75%,這項結果隨後也被FDA所證實。

值得注意的是,複旦大學附屬腫瘤醫院腫瘤內科主任胡夕春教授告訴澎湃新聞記者,有效率不等於治愈率。

“總體有效率是指使用Vitrakvi後,腫瘤靶病灶單徑測量的總和縮小超過30%的病人佔所有治療病人的比例,並不代表治愈該腫瘤的比例。”胡夕春說,有NTRK基因融合的患者用了這款藥,75%的患者的腫瘤靶病灶單徑能縮小30%。而臨床治愈率,則是指5年之內不複發。

適合接受治療的病人不多

為何Vitrakvi被稱為“神藥”?

據胡夕春介紹,報告數據顯示,這款藥物可使18%的腫瘤患者體內的腫瘤全部消失。“這是相較於其他抗癌藥物比較突出的地方。Vitrakvi是一個好藥,但其長期的有效性和安全性,還需要進一步的隨訪證實。”他說。

上海交大醫學院附屬瑞金醫院腫瘤科專家張俊則認為,Vitrakvi是腫瘤治療史上一種理念的革新。一般對腫瘤的治療都是“異病異治”,即不同疾病用不同的方案治療,而這款藥物的誕生體現了“異病同治”的理念,“不同的病,只要攜帶有同樣的藥物靶點標簽,用同一種方案治療。”

據張俊介紹,Vitrakvi用於治療攜帶NTRK基因融合的實體腫瘤病人,一般來說是晚期或有轉移,或沒有其他有效替代治療方案的,且沒有產生已知的獲得性耐藥突變的病人,它對成人和兒童均有效。簡單來講,這個新藥不需要考慮癌症的原發部位,只要有NTRK基因融合,都可以使用Vitrakvi進行治療。

不過,他同時表示,Vitrakvi不適應於許多癌症患者,只是針對其中一種罕見的基因突變。在中國人群的常見腫瘤譜裡面,這種“NTRK”的融合基因的發生率非常低。根據相關文獻,在中國,這種基因在肺癌、結直腸癌、肝癌中的表達率都不到5%,所以這種基因在常見腫瘤裡等於是“百裡挑一”。“雖然它對於NTRK的療效是75%,但是適合接受治療的病人其實並不多。”張俊說。

複旦大學附屬腫瘤醫院腫瘤內科副主任醫師張劍教授也表示,目前這一藥物帶來獲益的人群相對有限。NTRK融合突變,在大多數實體腫瘤類型中發生概率不足1%,全美每年新發腫瘤中對這種藥物敏感的人只有兩三千,在成人涎腺癌和嬰兒纖維肉瘤等惡性腫瘤中相對高一些。

張劍回憶說,Vitrakvi兩年前進入一期臨床試驗的時候就引起了業內關注。最近相關消息出來以後,很多人誤讀了,神話了這個藥物。很多癌症並不是單一的基因突變引起的,是多因素多階段的累積效應導致的。在治療過程中,必須是乾預癌症的驅動突變的藥物才能起到很好效果,否則只是輔助藥物或者根本無效。NTRK融合未必在所有檢測的患者腫瘤中都具有驅動效應。

Vitrakvi由拜耳和Loxo腫瘤公司聯合開發。11月29日晚,拜耳(中國)有限公司向澎湃新聞記者透露,FDA對Vitrakvi進行了優先審評,優先審評適用於那些可以顯著提高治療嚴重疾病的有效性或安全性的藥物。FDA此前先後給予Vitrakvi突破療法、罕見兒科疾病藥品和孤兒藥的資格認定。該企業目前在歐洲已經遞交了上市許可申請。

值得注意的是,Vitrakvi價格不菲。根據當前公布的價格,成人膠囊批發採購費用為32800美元,30天用量;兒童口服液配方的費用,起價為每月11000美元。

此外,使用該抗癌新藥前,腫瘤患者需要做基因檢測。據拜耳(中國)有限公司介紹,TRK融合腫瘤的診斷可通過特定的檢測方法,包括使用新一代測序技術(NGS)和熒光原位雜交(FISH)對NTRK基因融合進行鑒定。

專家認為,這一藥品的上市需要肯定。上海嘉會國際腫瘤中心主任及執行總監、哈佛大學附屬麻省總醫院特聘顧問陳健行告訴澎湃新聞記者,他非常高興看到,伴隨科研發展,現在國際國內對新藥的審批都越來越高效了。

“Vitrakvi獲準上市對患者來說肯定是一個福音,但是像Vitrakvi這樣FDA批準上市國內CFDA尚未批準上市的新藥其實在國內是還不能用於臨床治療的,如何能夠盡快惠益國內患者就值得進一步的探索。”陳健行說。

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