11月26日，美國FDA加速批準有史以來首個口服TRK抑製劑、對17種癌症整體有效率鋼彈75%的廣譜靶向葯Vitrakvi（larotrectinib）上市。這種葯到底效果如何？中國患者如何才能快速使用到？
FDA批準Vitrakvi上市
Vitrakvi對部分癌症適用患者的有效率
其實，早在一年前，就有中國患者使用到這一藥物。而且，因為是參加的臨床試驗，不僅藥品免費，藥廠還報銷了患者及陪同家屬每個月往返美國的機票、住宿，並提供每天50美元的補助。
下面是其親身經歷：
1、比治療無效更可怕的是無葯可醫
現年44歲的黃娟（化名），4年前不幸成為了一名癌症患者。
左耳下方不起眼的一個腫塊，一開始以為只是腮腺炎，沒想到最後卻被確診為癌症——腮腺腺泡細胞癌。
比起肺癌、肝癌、胰腺癌等「大癌」來說，腮腺腺泡細胞癌的惡性程度沒有那麼高，但仍然是極為兇險的存在，一不小心就可能奪人性命。
頑固的癌細胞
2014年，黃娟接受了切除手術和術後放療，一度以為戰勝了癌症。誰知，平靜的日子隻持續了三年。
2017年，癌症捲土重來。而且，這一次癌細胞似乎已經侵襲到了肺部。雙肺多髮結節，醫生懷疑是癌細胞發生了轉移，卻始終不能確診，輾轉多家醫院，都沒有得到一個有效的治療建議。
「孩子才上小學，我不能讓她沒有媽媽。」當得知自己幾乎面臨無葯可醫的境況時，黃娟在愛人的支持下決定赴美。
2、原來，臨床試驗也是可以救命的
通過盛諾一家發起預約，很快，黃娟與愛人飛抵美國南部城市休斯頓。這裡，坐落著全美癌症專科排名第一的醫院——MD安德森癌症中心。
在美國政府的扶持下，MD安德森癌症中心每年花費數億美金投入醫療研究，誕生了大量癌症研究的新成果。2018年諾貝爾生理學或醫學獎的兩位獲獎者之一，James P. Allison教授，就出自MD安德森癌症中心。
2018年兩位諾貝爾生理學或醫學獎獲得者
到達癌症中心的第一天，主治醫生就對黃娟說，「目前，化療對你來說起效率比較低。但腮腺癌有很大概率存在融合基因，我們建議你做基因檢測，如果條件符合，就能參加一款新靶向藥物的臨床試驗。」
當時的黃娟還不知道，醫生口中的「新靶向葯」，正是在2017年世界腫瘤治療領域中大放異彩的「黑馬」——Larotrectinib，代號LOXO-101。
Larotrectinib（LOXO-101），上市後商品名Vitrakvi
在臨床試驗中，Larotrectinib針對NTRK融合的17種腫瘤（包括肺癌、腸癌、黑色素瘤、肉瘤、胃腸間質瘤、甲狀腺癌等）整體有效率鋼彈75%，部分癌症達到100%，其中有13%的患者腫瘤完全消失。
經過基因檢測，黃娟順利入組，而接下來的療效讓她不能滿意再多：入組2個月後CT掃描顯示，腫瘤正在減小；5個月後再次複查，她體內已經找不到任何癌細胞了。
腫瘤完全消失了，原來，臨床試驗也是可以救命的！
3、免費用藥一年，入組二代臨床試驗
在此後一年的CT檢查中，黃娟聽到最多的一句話就是：恭喜你，效果非常好，沒有發現任何腫瘤。
腫瘤消失並不意味著徹底治癒，黃娟仍然需要按時口服Larotrectinib抑製癌細胞的出現，但她幾乎已經回到了無病的狀態，旅行、工作、運動，享受著康復後的生活，只需每個月到美國複查一次。
黃娟就診的美國醫院
為了給入組的患者提供更全面的治療便利，藥廠報銷了黃娟和愛人每月往返美國的機票、住宿，並提供每天50美元的補助，這大大節省了黃娟一家的開銷，他們的醫療花費主要集中在檢查費上。
我們經常感嘆，某種新葯上市後價格不菲，但確實在藥品的研發上，藥廠投入的成本也是巨大的。
一年後，Larotrectinib耐葯了，黃娟在國內醫院查出胸腔有大量積液，連做了多次檢測後發現了癌細胞。國內醫生建議她進行胸膜閉鎖術，但這個方案只有50%的成功率，而且並不能控制腫瘤的發展。
她匆忙聯繫美國的主治醫生，體內還裝著引流管，就搭上飛往美國的班機。
醫生確認了耐葯，幸運的是，美國已經有第二代靶向葯LOXO-195的臨床試驗。見到醫生後的第三天，黃娟就入組了，而且再次快速地看到了效果：胸腔積液從每天要排1000-2000mL減少到100-200mL。
一開始腫瘤有所增大，但繼續服藥後慢慢控制住了，腫瘤開始縮小。最近一次檢查，她的胸腔積液、腫瘤大小、身體狀態都有明顯的改善。
4、FDA加速批準「廣譜神葯」上市
鑒於Larotrectinib的有效性，而且它不限病種，多達17種癌症的患者都可能受益，11月26日，FDA加速批準其上市。
其實，稱Larotrectinib為「廣譜神葯」並不確切，畢竟它隻適用於有NTRK突變的患者。而癌症患者中有該突變的可能不到1%。但是，中國一年新增的癌症病例就多達380萬，仍然有數萬甚至更多人能夠受益。
而且，就像黃娟耐葯後就可以使用第二代靶向葯，Larotrectinib只是開始，也只是美國數萬惡性腫瘤臨床試驗中的一例，類似的臨床試驗還有很多，包括HPV治療性疫苗、晚期癌症手術、AdHER2/neu樹突細胞癌症疫苗、Poziotinib治療EGFR和HER2基因20突變的晚期非小細胞肺癌等，都取得了重大進展，未來效果可期。
據統計，僅全球TOP20的製藥企業中，就有16家在波士頓設立了據點，全球40%的臨床試驗都在美國進行。研究成功的新葯、新療法，最先都會在美國上市，然後是歐洲、日本，之後才會進入中國。
那麼，中國患者如何提前使用？
一方面，Larotrectinib上市後，美國的相關臨床試驗並沒有完全停止，仍然不排除有赴美入組的可能。
另一方面，上市後的Larotrectinib可以通過到美國醫院就醫，由醫生根據患者病情來推薦使用。
需要注意的是，並不是所有癌症患者都適用於Larotrectinib。目前，Larotrectinib隻獲批用於治療NTRK突變的成人和兒童實體瘤患者，不包括血液類腫瘤，也不包括沒有NTRK突變的患者。
該葯的製造商推薦患者進行美國的Foundation One基因檢測，確認有沒有NTRK突變。Foundation One可以同時檢測315種癌症基因，準確性非常高，其驗證結果發表在世界權威科學雜誌《自然》上。
盛諾一家與Foundation Medicine（Foundation One是其旗下產品）四年前開始合作，盛諾一家把患者的病理翻譯成英文給到Foundation Medicine，檢測結束後再把基因檢測報告翻譯成中文給到患者，四年來共同服務了眾多中國患者。
後記
在浩蕩的醫學發展長河裡，Larotrectinib只是其中的一朵浪花，一個個新葯、新技術的問世，為一個又一個曾經的絕症帶來了轉機。現在的癌症治療，已經與十年前發生了翻天覆地的變化，癌症不再是不可治癒的絕症。
那麼，下一個十年呢？
只要活著，就有希望！
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