尼拉帕尼香港獲批，這些數據你知道嗎？

一個月前再鼎醫藥宣布批準尼拉帕尼在香港獲批，用於對鉑類敏感的複發性高級別漿液性上皮性卵巢癌患者。且不論BRCA基因突變狀態如何，這一消息無疑也是對於患者來說的一個重大消息了。相關的數據領募小編來告訴你。

提到BRCA基因，不得不提好萊塢女星安吉麗娜朱莉。由於遺傳等原因，朱莉自身帶有BRCA1基因，這也意味著她擁有87%和50%的幾率罹患乳腺癌和卵巢癌。朱莉擁有癌症家族史，家族中一共有三位女性親人都死於癌症，其中她的母親在49歲的時候被查出患有乳腺癌，並最終死於卵巢癌。在醫生的建議下，朱莉在2013年和2015年分別切除了乳腺和卵巢及輸卵管，以預防癌症的發生。1990年，研究者發現了一種直接與遺傳性乳腺癌有關的基因，命名為乳腺癌1號基因，英文簡稱BRCA1。1994年，又發現另外一種與乳腺癌有關的基因，稱為BRCA2。BRCA1/2是兩種具有抑製惡性腫瘤發生的基因，在調節人體細胞的複製、遺傳物質DNA損傷修復、細胞的正常生長方面有重要作用。擁有這個基因突變的家族傾向於具有高乳腺癌發生率，通常發生在較年輕的人群時，病人的兩側乳房都確診癌症，且同時患有卵巢癌。

尼拉帕尼是一種口服的聚ADP核糖聚合酶(PARP)抑製劑，能抑製細胞對DNA損傷的修復。對於帶有BRCA基因突變的癌細胞來說，倘若PARP活性進一步受到抑製，這些縱橫諜海時就會產生大量DNA損傷，導致癌細胞死亡。

2017年11月22日，歐洲委員會(European Commission)批準了Niraparib用於鉑類敏感，接受含鉑方案化療達CR或PR的高級別漿液性上皮卵巢癌、輸卵管癌或原發腹膜惡性腫瘤。本次Niraparib在歐洲批準的適應證未針對BRCA突變狀態做出限定，是歐洲首個不需要檢測Biomarkers狀態應用的PARP抑製劑。此前，2017年3月份，美國FDA已批準了相同適應症。

臨床數據

尼拉帕尼公布的ENGOT-OV16/NOVA試驗，入組了553例既往經過至少兩輪含鉑標準化療且在最後一輪化療後獲得緩解的卵巢癌患者，並根據是否帶有BRCA基因胚系突變(源於生殖細胞的突變)，將患者分為了兩個隊列。這些患者化療緩解後按照2:1比例隨機分配接受尼拉帕尼或安慰劑進行維持治療。治療組患者接受300mg/d的Niraparib治療，安慰劑組接受等量安慰劑。研究的主要療效指標為「無進展生存期(PFS)」。PFS是臨床試驗中最常用的療效評估指標之一，代表了有效延緩腫瘤進展的時間。

研究結果發現，在「化療間歇期」中使用尼拉帕尼維持相較於安慰劑，無論病人是否存在BRCA胚系突變都有奇效：在BRCA胚系突變陰性患者中，疾病進展風險降低了55%，PFS延長到2倍以上(9.3個月對比3.9個月);而在BRCA胚系突變陽性患者中有更為顯著的效果，疾病進展風險降低了73%，PFS延長到近4倍(21個月對比5.5個月)。這提示，BRCA突變是尼拉帕尼治療獲益的有利因素。

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