降膽固醇新葯在華獲批，為純合子型家族性高膽固醇血症患者提供新機

昨天,安進中國宣布，瑞百安注射液已於7月31日獲得國家藥品監督管理局（原國家食品藥品監督管理總局）批準，成為首個在中國獲批用於治療成人或12歲以上青少年純合子型家族性高膽固醇血症（HoFH）的PCSK9抑製劑。

純合子型家族性高膽固醇血症是一種常染色體（共）顯性遺傳病，是一種罕見病。其臨床表現主要為患者從出生就處於高血清LDL-C水準暴露狀態，因此動脈粥樣硬化性心血管疾病（ASCVD）風險明顯增高。若不接受適當治療，可在兒童及青年期發生心絞痛或心肌梗死，並於20-30歲之前死亡。其它臨床癥狀還表現為皮膚/腱黃色瘤、脂性角膜弓等。

瑞百安可與飲食療法和其他降低密度脂蛋白（LDL）的治療（如他汀類藥物、依折麥布、LDL分離術）合用，以進一步降低低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）水準。LDL-C升高被確認為是心血管疾病（CVD）的重要風險因素。

中華醫學會心血管病學分會主任委員，復旦大學附屬中山醫院葛均波院士表示：「純合子型家族性高膽固醇血症的發病率約為1/16萬-1/100萬。由於這類患者LDL-C水準高於常人數倍且現有治療方式較為局限，大多數患者無法有效控制LDL-C水準以避免心血管事件。依洛尤單抗可通過抑製PCSK9來顯著降低LDL-C水準，它在中國的獲批對患者來說是寶貴的及時雨，為他們帶來了延續生命與提升生活品質的希望。」

臨床研究數據顯示，瑞百安能夠顯著降低HoFH患者通過飲食和調脂藥物治療仍無法降低的LDL-C水準。較安慰劑相比（治療12周時），瑞百安降低HoFH患者LDL-C水準達31%，其顯著的療效和良好的安全性在對HoFH患者長期治療的研究中（1年）也再次得到證實。

此前，瑞百安已獲得歐盟委員會（EC）、美國食品藥品監督管理局（FDA）等機構的批準，在歐盟、美國、澳大利亞、日本等60多個國家和地區上市。

作者：唐聞佳

編輯：顧軍

責任編輯：許琦敏

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