BCMA賽道擁擠，CS1獲新寵：野馬生物宣布開啟首個靶向CS1的多發性骨髓瘤自體CAR-T細胞臨床試驗丨醫麥猛爆料

2019年5月10日/醫麥客 eMedClub/--Mustang Bio（納斯達克股票代碼：MBIO），一家臨床階段的生物製藥公司，專註於將細胞和基因療法方面的醫學突破轉化為潛在的方法治療血液系統癌症、實體瘤和罕見的遺傳性疾病。2019年5月8日，該公司宣布，世界著名的獨立癌症研究和治療中心——希望之城已開始招募創新性CS1嵌合抗原受體（CAR）治療複發或抵抗性多發性骨髓瘤患者T細胞療法（MB-104）試驗。

(圖片來源：webmd.com)

大多數CAR-T細胞治療多發性骨髓瘤的臨床試驗都靶向BCMA，包括Celgene的bb2121。Mustang認為，通過靶向CS1（也稱為CD319，CRACC和SLAMF7），其MB-104 CAR-T將與靶向BCMA的CAR-T臨床試驗區別開來，並且可以在龐大且不斷增長的多發性骨髓瘤市場中開闢一個利潤豐厚的市場。

第一階段臨床試驗是第一個靶向CS1蛋白的自體CAR-T試驗，CS1蛋白在幾乎所有多發性骨髓瘤患者中由癌細胞表達。CS1在正常組織中也具有低表達，從而防止這些細胞在治療期間受到嚴重損害。

「多發性骨髓瘤佔所有血液和骨髓癌的10％。CS1是目前幾乎沒有可行治療方案的多發性骨髓瘤患者的一個非常有希望的靶點，「希望之城血液學和造血細胞移植系教授Xiuli Wang博士說。王博士的團隊開發了CS1 CAR-T，並在臨床前和轉化研究中成功進行了測試。

CS1是Bristol-Myers Squibb和AbbVie的多發性骨髓瘤抗體Empliciti（elotuzumab）的靶點，該藥物已成為重磅產品，但自2015年進入市場以來銷售增長緩慢。去年，該產品為BMS盈利2.47億美元。

Xiuli Wang博士

(圖片來源：City of Hope Comprehensive Cancer Center)

該試驗將在南加州的City of Hope癌症治療和研究中心進行，該中心正迅速成為美國用於細胞療法的首選機構之一。它將招募大量預先治療的骨髓瘤患者，這些患者至少接受過三種治療方案並且CS1抗原檢測呈陽性。在試驗期間，患者的T細胞將被靜脈收集並在希望之城GMP設施中重新設計以表達CS1 CAR。然後將CAR-T細胞在實驗室中繁殖並輸注回患者體內，在患者體內增殖並更好地識別並殺死癌細胞。

Mustang總裁兼首席執行官Manuel Litchman

(圖片來源：KNect365 Life Sciences)

野馬本周還宣布，它已經籌集了3200萬美元的公開募股資金，這將有助於它為血癌、實體瘤和罕見遺傳疾病的CAR-T臨床試驗提供資金。

Mustang總裁兼首席執行官Manuel Litchman說：「這項開創性的CS1 CAR-T試驗代表了令多發性骨髓瘤患者的一項令人興奮的進展。我們期待更多地了解其應對這種難以治療的疾病的潛力。"

公司其他管線

（圖片來源：公司官網）

Mustang的CAR-T臨床試驗還包括MB-102，靶向CD123以治療急性髓性白血病的療法，該療法也與City of Hope合作，不久將開始試驗。MB-106是一種CD20靶向治療藥物，與Fred Hutchinson癌症中心合作，正在進行非霍奇金淋巴瘤和慢性淋巴細胞白血病的試驗。

其最先進的項目是MB-107，這是一種基因療法，由St Jude兒童研究醫院許可，用於X連鎖嚴重聯合免疫缺陷（X-SCID），也稱為「泡泡男孩」綜合症，正處於1/2期試驗階段。該試驗的數據上個月在新英格蘭醫學雜誌上發表。

Mustang Bio（「Mustang」）是一家臨床階段的生物製藥公司，致力於將在細胞和基因療法方面的醫學突破轉化為血液癌症、實體瘤和罕見遺傳疾病的潛在療法。Mustang旨在通過許可或以其他方式獲得所有權權益，為研究和開發提供資金，並將技術推向市場來獲得這些技術的權利。Mustang與頂級醫療機構合作，推動CAR-T和CRISPR / Cas9增強CAR-T療法在多種癌症中的發展，以及針對XSCID的慢病毒基因療法。更多消息見www.mustangbio.com。

參考來源：

公司官網

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