生物探索
編者按
帕金森研究領域迎來新突破!據《Nature》雜誌封面14日的報導,日本京都大學的科學家首次利用人類誘導多能乾細胞(iPS細胞)製作的神經細胞對帕金森病患者進行移植治療。據悉,該手術於上個月進行,是試驗帕金森病新療法的一個裡程碑式的進步。
帕金森病是一種神經系統變性疾病,影響全球約2%的60歲以上人群,主要病理改變是腦部分泌多巴胺的神經細胞死亡,臨床表現包括手腳震顫、身體僵硬、行動遲緩等,目前尚無根治方法。
誘導多能乾細胞是通過對皮膚等身體組織的細胞進行重新編程,使其恢復到胚胎樣狀態,並從胚胎樣狀態轉變成其他細胞類型以用於疾病治療。
去年8月,日本科學家Tetsuhiro Kikuchi在發表於《Nature》雜誌的題為「Human iPS cell-derived dopaminergic neurons function in a primate Parkinson』s disease model」的文章中已經證明,多巴胺前體細胞能改善猴子帕金森病的癥狀。
當時,Takahashi團隊將健康人群和帕金森患者的iPS細胞轉化為能產生多巴胺的神經元。然後將這些細胞移植到獼猴帕金森模型中。結果顯示,移植的腦細胞存活了至少兩年,並與猴子的腦細胞形成了連接,被細胞治療的猴子運動能力得到顯著改善。
更令人驚喜的是,Takahashi的研究小組沒有觀察到移植細胞有發育成腫瘤的跡象——這是多能細胞治療面臨的一個最關鍵問題。並且,細胞移植也沒有引發嚴重的免疫反應。
DOI:https://doi.org/10.1038/nature23664
首批猴類模型顯示積極結果後,很快,日本政府於今年7月批準了京都大學iPS細胞研究所提出的首個人體臨床試驗:將以所保存的健康捐贈者iPS細胞,培養約500萬個可產生多巴胺的神經細胞,再將這些能分化成神經細胞的前體細胞移植到帕金森病患者腦部,以試驗這種方法治療帕金森病的有效性和安全性。
按計劃,該臨床試驗將為7名患者進行移植。這7名患者都在50歲-60歲之間,患帕金森病均在5年以上,藥物治療效果不佳。
乾細胞衍生的神經元。圖片來源:Silvia Riccardi/SPL
10月,京都大學醫院的神經外科醫生Takayuki Kikuchi將240萬多巴胺前體細胞植入一名患者的左腦。在三個小時的過程中,Kikuchi的團隊將細胞沉積到12個多巴胺活動的中心部位。
研究人員表示,患者狀況良好,到目前為止還沒有重大的不良反應。該團隊將觀察他六個月,如果沒有併發症發生,將會在他的右腦中植入另外240萬個多巴胺前體細胞。
之後,該團隊計劃在2020年底前再治療6名帕金森病患者,以測試該技術的安全性和有效性。
Kikuchi說,如果試驗進展順利,在證據足夠的前提下,可在2023年根據日本藥物審批制度將這一療法出售給患者。
責編:艾曼
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參考資料:1)『Reprogrammed』 stem cells implanted into patient with Parkinson』s disease
2)Human iPS cell-derived dopaminergic neurons function in a primate Parkinson』s disease model
3)未來已來!乾細胞治療帕金森,諾獎得主下月臨床試驗!
4)Nature重磅!人類多能乾細胞改善帕金森猴癥狀,明年開啟臨床實驗
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