抗癌新葯拉羅替尼Vitrakvi治癒率75%？售價23萬

最近，醫藥界可謂風起雲湧：前有基因編輯寶寶，後有廣譜抗癌「神」葯拉羅替尼（Larotrectinib，商品名Vitrakvi）。許多人是被網上的一些消息所吸引，「治癒率鋼彈75%」、「首個廣譜抗癌藥」、「異病同治」……這些關鍵詞著實讓癌症患者心動。

與以往靶向藥物最大的不同是，Larotrectinib不是針對某個解剖位置的腫瘤，而是一款廣譜腫瘤葯，用於所有攜帶NTRK融合基因的成人或兒童實體瘤患者。

但事實上，它並不是第一個「廣譜抗癌藥」。去年，FDA批準了PD-1抑製劑Keytruda（帕博利珠單抗，商品名：可瑞達）用於「MSI-H/dMMR亞型」的實體瘤，涵蓋15個癌種。今年，該葯已在國內獲批上市。

3個案例，揭秘Larotrectinib實力

1、肉瘤：

這是一名41歲未分化肉瘤女患者。接受治療前，患者的腫瘤細胞已經廣泛轉移到肺部，很快要填滿肺部了。患者開始接受LOXO-101 100mg BID治療，迅速解決呼吸困難和低氧血症。

兩個周期後，大部分腫瘤消失，十二個周期後，腫瘤組織幾乎完全消失。

2、兒童纖維肉瘤：

兒童纖維肉瘤是一種兒童中最常見的軟組織肉瘤，常規的治療方式為手術和化療，預後極差，且極易複發。

這是一個16個月的纖維肉瘤的嬰兒，先前接受過3次手術和化療，經過基因檢測後發現ETV6-NTRK3突變，於是開始接受LOXO-101 100mg BID /成人當量劑量的液體制劑治療，三周期後MRI顯示腫瘤體積減少90％。

3、分泌性乳腺癌：

這名患者之前接受過多次的化療和手術治療，無奈最後腫瘤還是複發了，情況很嚴重。通過基因檢測發現ETV6-NTRK3融合，使用了LOXO-101治療20天之後，裸露的腫瘤幾乎消失了。

「有效率」≠「治癒率」

最吸引癌症患者的點，恐怕是網傳的「治癒率鋼彈75%」。75%其實指的是總緩解率（ORR），是指患者用藥物後腫瘤縮小30%以上的患者所佔比例。

而臨床上說的「治癒」需要滿足兩個條件：1、經治療後，檢測不到腫瘤細胞的存在，即「完全緩解」；2，腫瘤在5年內不再複發。

所以，75%的有效率連同39%的患者反應時間（PFS）12個月以上的數據，這只是分子靶向藥物的正常水準，談不上驚艷。

適合哪些患者？

關於此葯，必須要劃重點：「實體瘤」、「攜帶NTRK融合基因」。

實體瘤是個什麼概念？實體瘤即有形瘤，可通過臨床檢查如X線攝片、CT掃描，超音波、或觸診捫及到的有形腫塊稱實體瘤。基本除了血液、淋巴系統的癌症，都包含在內。

但還有一個附件條件：攜帶NTRK融合基因。

NTRK融合癌基因雖然在17種癌症中存在，但並不常見。常見的癌症中，如肺癌、胃癌、結直腸癌等，NTRK基因融合的發生率不到5%，甚至低於1%；NTRK基因融合的發生率較高，甚至可鋼彈90%以上的是那些臨床發病少見的腫瘤，比如纖維肉瘤、涎腺腫瘤、乳腺分泌型癌等。

這是一款典型的個性化治療藥物，確實廣譜，但覆蓋率有點低，但獲益的還只是少部分人群。

據悉，Loxo Oncology公司公布的該款新葯的價格為：成人膠囊採購費用：每月32800美元（大約人民幣23萬元），大約是此前市場預測的兩倍；兒童口服液配方的費用：起價為每月11000美元，根據患者的表面積計算。

漢鼎好醫友獲悉，該葯尚未在國內開展臨床試驗。有消息稱，明年上半年有望開啟該葯在國內的臨床試驗，屆時合適入組臨床試驗的患者就可以免費使用這種藥物。

檢測方法有哪些？

作為第一個廣譜靶向療法，使用之前同樣必須要做基因檢測，千萬不能盲用。TRK融合腫瘤的診斷可通過特定的檢測方法，包括使用二代測序（NGS）和熒光原位雜交（FISH）對NTRK基因融合進行鑒定。

今年4月11日，Illumina和Loxo Oncology就曾宣布，將通過戰略合作為Larotrectinib開發並推廣用於泛癌特徵分析的伴隨診斷，合作計劃將使用Illumina的TruSight Tumor 170 panel（TST 170）。

目前，此葯剛在美國上市，價格昂貴，且使用人群比較有限。由於該葯在美國開發及開展臨床試驗，美國醫生對該葯的經驗相對更豐富。因此，國內患者在考慮使用該葯前，不妨先通過國阮遠程會診，與美國權威腫瘤專家「面對面」會診，聽聽美國專家的意見，獲取個性化治療方案。

原文標題：抗癌新葯拉羅替尼Vitrakvi的治癒率是多少

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