「狙殺」小細胞肺癌！默沙東PD-1抑製劑Keytruda獲加速批準
默沙東（MSD）公司宣布，美國FDA加速批準該公司的重磅PD-1抑製劑Keytruda治療晚期小細胞肺癌（SCLC）患者。這些患者已經接受過鉑基化療和至少一種其它前期療法，然而疾病繼續進展。這標誌著Keytruda首次獲批治療SCLC，也意味著這款重磅癌症免疫療法現在可以治療非小細胞肺癌（NSCLC）和SCLC兩種肺癌的最主要類型。
▲Keytruda肺癌適應症獲批歷史（數據來源：FDA，葯明康德內容團隊製圖）
默沙東公司開發的抗PD-1療法Keytruda是免疫檢查點抑製劑領域的重磅藥物。它通過抑製PD-1受體介導的免疫抑製信號，提高人體免疫系統發現和攻擊腫瘤細胞的能力。這款重磅療法自2014年首次獲得FDA批準治療晚期黑色素瘤以來不斷擴展其適應症。在肺癌領域更是療效顯著，已經獲得多項FDA批準，作為組合療法或單葯療法，一線治療NSCLC。
無創檢測攝護腺癌！外泌體液體活檢首獲FDA突破性醫療器械認定
Bio-Techne公司宣布，FDA授予其診斷攝護腺癌的液體活檢測試ExoDx Prostate IntelliScore（EPI）突破性醫療器械認定（breakthrough device）。這是第一個基於外泌體（exosome）的液體活檢測試獲得這一認定。它不僅證實了Bio-Techne的EPI測試的臨床重要性，也是該公司專利技術平台發展的一個里程碑。
EPI是一款根據外泌體中攜帶的RNA特徵檢測攝護腺癌級別的無創液體活檢測試。外泌體是生物液體中攜帶的微小囊泡，它們由細胞分泌，其中可以攜帶DNA、RNA、蛋白質、代謝產物等多種生物標誌物。患者只需提供尿液樣本，EPI會檢測3種在高級別攝護腺癌患者中表達的外泌體RNA生物標誌物，再根據結合這三種基因特徵，通過演算法，為患者打出0到100的個體風險評分。若EPI評分>15.6，在隨後進行的活組織檢查中檢測出高級別攝護腺癌的可能性升高。醫生可以將該評分與其它標準護理的預後信息相結合，以決定是否進行組織活檢。
二十年的等待！FDA批準諾和諾德兒童2型糖尿病新葯
美國FDA宣布，批準諾和諾德（Novo Nordisk）公司的Victoza（利拉魯肽，liraglutide）擴展適應症，治療10歲以上的2型糖尿病患者。值得注意的是，這是2000年二甲雙胍獲批治療兒童2型糖尿病以來，第一款治療兒科患者的非胰島素類2型糖尿病新葯。
▲利拉魯肽（圖片來源：Victozapro.com)
利拉魯肽是諾和諾德公司開發的一款胰高血糖素樣肽-1（GLP-1）類似物。它與GLP-1具有類似的作用，能夠延緩消化過程，防止肝臟生成過多葡萄糖，幫助胰腺生成更多胰島素。這款藥物已經在2010年獲得批準治療成人2型糖尿病患者。
療效喜人！安進雙特異性抗體顯著延長白血病患者總生存期
安進公司在歐洲血液學協會（EHA）大會公布了該公司的雙特異性抗體Blincyto（blinatumomab），在治療急性淋巴性白血病（ALL）患者時的長期療效結果。試驗表明，在中位隨訪期為59.8個月時，接受Blincyto治療的患者中位總生存期（OS）達到36.5個月。
▲Blincyto作用機制（圖片來源：Blincyto.com）
Blincyto是安進公司基於其雙特異性T細胞接合器（BiTE）平台開發的同時靶向CD19和CD3的BiTE分子。它的一端可以與B細胞表面的CD19抗原結合，而另一端可以與效應T細胞表面的CD3受體相結合，從而將T細胞募集到B細胞附近對它們進行攻擊。它是安進BiTE技術平台首款獲得FDA批準的雙特異性抗體。
不限癌種！羅氏個體化藥物Rozlytrek日本獲批上市
羅氏（Roche）公司宣布，該公司「不限癌種」個體化藥物Rozlytrek（entrectinib）獲得日本厚生勞動省（MHLW）批準，治療攜帶NTRK基因融合的晚期複發實體瘤患者。這是Rozlytrek在全球範圍內首次獲批。繼去年Loxo Oncology公司和拜耳（Bayer）聯合開發的Vitrakvi（larotrectinib）獲得FDA批準上市之後，這是第二款靶向NTRK基因融合的精準療法獲得批準上市。
▲Rozlytrek分子結構式（圖片來源：Ed (Edgar181) [Public domain]）
Rozlytrek是一款針對NTRK和ROS1基因融合而設計的特異性酪氨酸激酶抑製劑，它能夠抑製TRK A/B/C和ROS1激酶活性。它的新葯申請已經被美國FDA授予優先審評資格，用於治療NTRK融合陽性的晚期或轉移性實體瘤患者，以及ROS1融合陽性NSCLC患者。FDA預計在今年8月作出回復。
「亮劍」AML！第一三共口服FLT3抑製劑Vanflyta日本上市
第一三共（Daiichi Sankyo）公司宣布，日本厚生勞動省（MHLW）批準該公司開發的口服FLT3抑製劑Vanflyta（quizartinib）上市，治療複發/難治性（R/R）急性骨髓性白血病（AML）患者。這些患者攜帶FLT3-ITD基因變異。
Vanflyta是一款口服FLT3抑製劑。它已經獲得FDA授予的突破性療法認定和快速通道資格。
Vanflyta在日本獲批是基於名為QuANTUM-R的關鍵性全球3期臨床試驗和一項治療日本患者的2期臨床試驗結果。QuANTUM-R的試驗結果近期在The Lancet Oncology上發表。結果表明，與挽救化療（salvage chemotherapy）相比，Vanflyta能夠顯著改善患者的總生存期。Vanflyta患者組中位總生存期為6.2個月，對照組為4.7個月（HR：0.75， 95% CI：0.58，0.98）。
23億大單！吉利德聯手Nurix開發蛋白降解新療法
吉利德科學（Gilead Sciences）宣布與Nurix公司簽署了一項戰略合作協議，旨在利用Nurix專有的泛素（ubiquitin）/E3泛素連接酶（E3 ubiquitin ligase）平台，開發創新蛋白降解藥物，治療癌症和其他具有挑戰性的疾病。
▲Nurix的兩個互補平台（圖片來源：Nurix官網）
依據協議條款，Nurix將獲得吉利德科學支付的4500萬美元的預付款，以及可高達23億美金的里程碑付款，以及未來的銷售分成。吉利德科學將有權對Nurix專有的技術平台開發出的針對5個靶標的候選降解藥物行使許可選擇權。
全球首批！阿斯利康COPD三聯療法日本上市
阿斯利康（AstraZeneca）公司宣布，該公司的三聯療法Breztri Aerosphere（曾用名：PT010）獲得日本厚生勞動省（MHLW）批準上市，緩解慢性阻塞性肺病（COPD）患者的癥狀。Breztri Aerosphere是由布地奈德、格隆溴銨、富馬酸福莫特羅三種活性成分構成的三聯療法，使用Aerosphere遞送技術給葯。這是這款三聯療法在全球範圍內首次獲得批準。
這一批準是基於Breztri Aerosphere在名為KRONOS的3期臨床試驗中的積極結果。在這項包含1900名中重度COPD患者的隨機雙盲3期試驗中，Breztri Aerosphere與雙聯療法Bevespi Aerosphere或PT009相比，顯著改善患者的肺功能。這一試驗的結果已經在The Lancet Respiratory Medicine上發表。
「性福」福音！FDA批準治療女性性慾減退症創新療法
美國FDA宣布批準AMAG Pharmaceuticals公司和Palatin Technologies公司聯合開發的Vyleesi（bremelanotide）上市，治療絕經前女性的性慾減退症（HSDD）。這是FDA今年批準的第13款新葯。
▲Bremelanotide分子結構式（圖片來源：Vaccinationist [Public domain]）
FDA的批準是基於Vyleesi在名為RECONNECT的3期臨床研究項目中的表現。這項研究包括兩個隨機雙盲，含安慰劑對照的3期臨床試驗，總計包括1247名絕經前患者。試驗結果表明，兩項試驗都達到了試驗的共同主要終點，接受治療的婦女性慾指數的評分顯著提高的比例為25%，顯著優於安慰劑組（17%）。同時Vyleesi降低了HSDD帶來的焦慮。
迎擊aHUS！Alexion長效免疫抑製新葯獲FDA優先審評資格
Alexion Pharmaceuticals公司宣布，FDA已接受該公司為Ultomiris遞交的補充生物製劑許可申請（sBLA），並授予其優先審評資格。這種藥物是一種長效C5補體抑製劑，可用於治療非典型溶血性尿毒症綜合征（aHUS）。優先審評資格意味著FDA將在今年10月19日之前作出回復。
Ultomiris是首個長效的C5補體蛋白抑製劑，每8周使用一次便可抑製C5蛋白的活性。這種藥物可通過抑製終端補體級聯反應，治療補體信號通路不受控制激活引發的多種疾病，如陣發性睡眠性血紅蛋白尿症（PNH）、aHUS以及抗乙醯膽鹼受體抗體陽性重症肌無力。
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