首款乳腺癌PIK3抑製劑在美獲批，無進展生存期翻倍！

好消息！晚期乳腺癌治療又添新選擇！

近日，美國食品藥品管理局（FDA）宣布，批準諾華公司開發的Piqray （alpelisib）上市，與內分泌療法氟維司群聯用，治療攜帶PIK3CA基因突變的、且接受過內分泌治療後複發或進展的HR+/HER2-（激素受體陽性、人表皮生長因子受體-陰性）患者。

作為首款獲批的用於治療晚期乳腺癌的PI3K抑製劑，該葯上市具有里程碑式的意義。

全球乳腺癌發病率自20世紀70年代末開始一直呈上升趨勢，居女性惡性腫瘤的首位。國家癌症中心最新一期的全國乳腺癌統計數據顯示，我國每年乳腺癌新發病例約27萬，HR陽性乳腺癌約佔全部乳腺癌的65%-70%。

PIK3CA是HR + / HER2-乳腺癌中最常見的突變基因，大約40％的HR + / HER2-乳腺癌患者攜帶PIK3CA突變。因此，亟需新葯研發為患者帶來更多治療新選擇。

研究證實，PI3K信號通路在細胞的生長、分化、凋亡等方面都發揮著重要作用。當人體中該信號通路被異常激活時，往往會導致癌症的發生。乳腺癌PI3K通路的激活主要與對內分泌治療的抵抗、疾病進展和預後不良有關。

Piqray 是一款口服小分子α特異性PI3K抑製劑。在攜帶PIK3CA基因突變的乳腺癌細胞系中顯示出抑製PI3K信號通路的潛力，並具有抑製細胞增殖作用。

Piqray的良好療效在SOLAR-1試驗中得到了體現。

SOLAR-1是一項全球性、隨機、雙盲、含安慰劑對照組的臨床3期試驗。572名受試者被隨機平分為兩組，分別接受每日300g Piqray 治療或安慰劑治療。在第一個周期的第1天和第15天接受500mg氟維司群肌內注射治療，之後每28天注射一次。

試驗的主要終點是PIK3CA突變患者的無進展生存期（PFS）。次要終點包括但不限於：總生存期、客觀緩解率、臨床獲益率、患者生活質量、非PIK3CA基因突變患者療效、安全性和耐受性。

試驗結果顯示，與對照組相比，使用了Piqray加氟維司群療法的PIK3CA突變患者中位無進展生存期幾乎翻倍（11.0個月比 5.7個月）！

此外，從客觀緩解率來看，聯用療法使35.7％的受試者腫瘤尺寸縮小至30%，而對照組數據為16.2％。

值得一提的是，Piqray也是第一款使用實時腫瘤學評估（RTOR）試點計劃批準的新分子實體新葯。

「針對特定基因變異或生物標記物的療法在癌症治療中越來越普遍，醫生可以通過診斷測試來找出那些能從中受益的患者。」美葯管局藥品評價與研究中心官員理查德·帕茲杜爾說。

Piqray的獲批無疑對攜帶PIK3CA基因突變的HR+/HER2-晚期乳腺癌患者是一項重大的利好，也期待這款藥物能早日在中國上市。