「治癒率」鋼彈75%的抗癌神葯是真的嗎？醫生終於說了實話

這兩天，大家的朋友圈，特別是腫瘤患者的朋友圈又「炸了」，只因為一篇文章：《重大突破!昨日，美國FDA正式上市「廣譜」抗癌藥，治癒率鋼彈75%!》，在這篇文章中，該藥物被誇成了抗癌神葯，據悉，這款抗癌神葯明年來華。好多患者都來顧問，曾醫生，這是一個什麼葯？我可不可以用，治癒率真的有這麼高嗎？我看了一下這篇文章，這是典型的標題黨，完全不負責任。這個題目完全誇大了治療效果，英文原文中根本沒有提到治癒率，實際上，對於晚期的腫瘤，絕大部分都還無法治癒。今天，曾醫生就來科普一下，這個新葯到底是何方神聖，治療效果究竟是什麼樣的。

Larotrectinib是什麼藥物

FDA批準的新葯叫做Larotrectinib（也叫LOXO-101，代號101），是首個特異性靶向TRK家族蛋白（包括TRKA，TRKB，TRKC）的藥物，是一種口服藥物。該藥物是專門針對TRK基因融合，TRK基因融合是一種基因異常，指的TRK（原肌球蛋白受體激酶）基因與其他基因融合。據研究顯示，在常見的惡性腫瘤中，僅有0.5% ~ 1%的患者存在TRK基因融合，例如結直腸癌，胃癌，乳腺癌，甲狀腺癌等等。而在某些罕見的腫瘤中，該基因異常的比例超過了90%，例如唾液腺癌、某種青年型乳腺癌和嬰兒型纖維肉瘤中。

Larotrectinib效果究竟如何

Larotrectinib於2016年7月份獲得FDA的批準，用於TRK融合基因突變陽性的成人及兒童的不可手術切除或轉移性實體瘤，也就是用於晚期腫瘤，無法手術的患者。在臨床試驗中，有55名兒童和成人參加，這些患者涵蓋了17種腫瘤，分別是乳腺癌，甲狀腺癌，大腸癌，肺癌，胰腺癌，唾液腺癌，嬰兒型纖維肉瘤，惡性黑色素瘤等等。根據文獻的報導，總的有效率為75%，有效時間超過半年的比例為73%，持續1年或1年以上的比例為39%。

我們可以看到，文中說的是有效率，並不是治癒率，這是兩個完全不同的概念。有效指的是腫瘤有縮小，或者腫瘤穩定，沒有繼續生長。而治癒指的是腫瘤完全消失，長期生存，至少要存活超過5年。我們可以看到，用藥超過1年以後，只有39%的患者還有效，61%的患者耐葯了，腫瘤出現了進展。實際上，對於廣泛轉移的晚期癌症，大部分還無法做到治癒。

哪些患者可以使用Larotrectinib

儘管是75%的有效率，不是治癒率，那也是一件非常了不起的事情。因為對於晚期癌症，我們的治療手段並不多，有一種新葯，有效率可以達到四分之三，那也是非常巨大的進步，所以美國FDA加速了審批流程，讓其快速的上市。但是，我們要知道，TRK融合基因突變並不常見，據統計，美國每年只有1500至5000人罹患與NTRK有關的癌症，也就是說，能夠使用Larotrectinib的患者寥寥無幾。乳腺癌，結直腸癌，甲狀腺癌等常見腫瘤中，TRK融合基因突變只有0.5% ~ 1%，也就是說100個晚期乳腺癌患者當中，可能只有1個人能夠使用這種新葯。

由於新葯剛上市，還在專利保護期間，這個藥物的價格也是非常的昂貴，成人使用1個月的價格為，32,800美元；兒童使用的價格為每月11,000美元起，根據患者的表面積計算。看到這個價格，我相信很多普通的家庭都要望而卻步了。

總之，Larotrectinib是一種有效率鋼彈75%的廣譜抗癌新葯，但是閱聽人很少，價格昂貴，也會出現耐葯的情況，大家要理性對待。