華南專家新突破！採用這種方案，兒童急性早幼粒細胞白血病治癒率可達100%

——專家同時證實：口服砒霜與靜脈砒霜注射治療該病效果相同

金羊網訊 記者符暢、通訊員彭福祥報導：記者獲悉，近日，華南地區兒童急性早幼粒細胞白血病治療協作組(SCCLG-APL)的一項多中心研究成果發表在《美國血液學雜誌》上，為兒童急性早幼粒細胞白血病（APL）的治療提供了最新的循證醫學依據。研究表明，通過採用按照兒童特點設計的新方案治療，兒童APL治癒率可達100%，實現不再複發。

全國每年新發兒童APL超200例，尚無專門兒童治療方案

近日，一則「阿里員工去世，生前租自如甲醛房」的消息刷爆網路，引發社會高度關注。文中所指的阿里員工王某被確診急性髓系白血病，不久後因病情惡化不幸離世。

同屬於急性髓系白血病，APL是其中病情十分兇險的一種特殊類型。「以前，APL的早期病死率非常高，多數死於早期嚴重出血，治癒率不足30%。直到上世紀80年代，中國一位教授首次將維甲酸用於治療APL，大大降低了初治APL的早期病死率，可使約80%的患者達到完全緩解。經過不斷研究，中國又將砒霜用於治療該種白血病，治癒率達90%以上。」廣東省抗癌協會小兒專業委員會主任委員、中山大學附屬第一醫院兒科血液專科主任羅學群介紹。但這些數據都是針對成人的，兒童的治療缺乏循證醫學依據，國內外兒童血液科醫生一般只能參照成人的方案進行治療。

其實，白血病並不罕見。相關數據顯示，在中國,白血病的自然發病率約為十萬分之四,其中兒童佔了四分之一。不過，兒童白血病患者中，八成屬於急性淋巴細胞性白血病，急性髓系白血病佔比約為15%，而兒童APL又隻佔後者的10%。「據估算，我國每年新發1500-2000餘例APL，其中兒童約為200-300例。」羅學群說。

如果採用成人方案治療兒童APL，可能存在潛在危險，主要表現在兒童誘導治療期間，白細胞升高的發生率遠高於成人。「成人方案中，採用維甲酸和砒霜進行治療後，40％的成人患者白細胞會明顯升高，而兒童患者的發生率較成人高一倍以上，如果不加化療，由此導致的誘導分化綜合征(或稱維甲酸綜合症)將增加患兒死亡危險。」他解釋道。

新方案治癒率100%，住院時間明顯縮短

為此，從2011年起，華南地區兒童急性早幼粒細胞白血病治療協作組(SCCLG-APL)開展前瞻性多中心研究，希望找到更適用於兒童的新方案，共有華南地區14家三甲醫院參與。到現在，該研究終於取得突破性進展，其成果發布在8月30日的《美國血液學雜誌》上。

羅學群介紹，SCCLG協作組根據兒童特點設計的新方案，主要是在誘導期加入了化療，即給非高危兒童APL患者注射一次米托蒽醌（劑量為10mg/m2），高危兒童APL患者則需要連續注射三天，每天一次（劑量為7mg/m2）。「化療的目的是降低白細胞，提高治癒率和減少死亡率。」他說，化療葯一般用在治療的第二或者第三天，同時，患者需從第一天開始服用維甲酸、第五天開始使用砒霜，直到癥狀緩解。

研究結果顯示：82名納入研究治療的APL兒童，採用該方案治療後，治癒率達到了100%，也就是說，他們長大後會和正常人一樣，不會再複發了。

該項研究同時還證實，口服砒霜與靜脈砒霜療效相同，但感染等併發症發生率明顯較低，且口服砒霜可以在家完成，將患兒誘導和鞏固治療期的住院時間縮短了20天，如果加上維持期，住院時間能夠縮短幾倍，從而節省了開支。對於口服砒霜的不良反應，羅學群也指出，早期可能會出現胃腸道反應、頭痛等，但都在耐受範圍內，並且幾天后即自行緩解。

羅學群透露，在誘導完全緩解後，患兒還會進入鞏固化療階段，但兒童和成人不同，兒童仍處於生長髮育階段。因此，SCCLG協作組將開展進一步研究，目標是減少化療葯的應用而保持同樣的高治癒率。

【知多D】

傳說中「有毒」的砒霜為什麼可以治療APL？

APL的細胞遺傳學特徵為t（15;17）染色體異位，該異位使15號染色體上的早幼粒細胞白血病（PML）基因與17號染色體上的維甲酸受體α（RARα）基因發生融合，表達PML-RARα融合蛋白，該融合基因是APL發病的分子基礎和分子標誌，這種異位導致粒細胞分化過程中受阻於早幼粒細胞階段。

「簡單來說，就是兩個突變基因結合在一起，使細胞瘋長。通過靶向治療，能精準作用在病變的點上，防止該細胞繼續增長，或者加速該細胞凋亡。而維甲酸和砒霜的結合，作用於該癌基因，誘導白血病細胞死亡，同時也促進其從良，也即是使白血病細胞分化為正常白細胞。這種方式不會像強化療一樣引起毒副作用。」羅學群說，另外再通過誘導化療，可進一步減少複發。