治療卵巢癌和乳腺癌的奧拉帕尼又被FDA賜予了新身份——孤兒葯！

2018年註定是不平凡的一年，也是FDA的豐收年！前三個季度已有41款新葯獲批！在這41款新葯中包含治療罕見白血病和罕見癲癇在內的多款罕見病用藥，可見罕見病患者的受重視程度在逐漸增長。近日又傳來特大喜訊，FDA最新授予奧拉帕尼為治療胰腺癌的孤兒葯!

默克研究實驗室的首席醫療官，高級副總裁兼全球臨床開發負責人Roy Baynes表示，胰腺癌屬於一個極其重要的醫療需求旺盛的癌腫，FDA批準奧拉帕尼為胰腺癌患者的孤兒葯具有重大意義！

【通用名稱】奧拉帕尼

【英文商名】Lynparza

【英文藥名】Olaparib

【生產廠家】阿斯利康

【作用靶點】BRCA1/2

作為全球首個獲批的多聚二磷酸腺苷核糖聚合酶[poly(ADP-ribose)polymerase]（PARP）抑製劑，2013年奧拉帕尼首次用於治療卵巢癌患者，最早於2014年12月以膠囊劑型獲批用於治療既往接受過三線以上化療的BRCA突變晚期卵巢癌。接下來，小編帶大家回顧一下關於奧拉帕尼近幾年不斷獲批的新適應症與科研成果！

2017年8月17日，美國FDA批準奧拉帕尼片劑用於維持治療複發性上皮性卵巢癌，輸卵管癌或原發性腹膜癌的成人患者，他們對鉑類化療產生完全或部分反應。

註：Olaparib片劑和膠囊不可互換。Olaparib膠囊正逐步退出美國市場，只能通過Lynparza Specialty Pharmacy Network獲得。

2017年8月，奧拉帕尼再次以片劑劑型獲批上市並擴大適應症，用於對鉑類藥物化療有應答的成人複發性上皮性卵巢癌、輸卵管或原發性腹膜癌的二線維持治療。此次批準，使奧拉帕尼成為首個用於治療乳腺癌的PARP抑製劑，也是首個獲批治療具有BRCA基因突變的轉移性乳腺癌患者的藥物。

FDA的這項批準是基於一項包含302位HER2陰性、伴有gBRCAm的轉移性乳腺癌患者參與的隨機臨床試驗。結果顯示：奧拉帕尼組的中位無進展生存期明顯長於標準治療組（7.0個月vs 4.2個月）；奧拉帕尼組患者的客觀緩解率為52%，比化療組（23%）高出一倍以上；奧拉帕尼組患者的完全緩解率為7.8%，化療組為1.5%；在安全性上，奧拉帕尼也明顯優於標準化療，其3級以上不良事件發生率大大低於標準治療組。

2018年初，乳腺癌患者迎來了重磅喜訊：奧拉帕尼正式獲批用於治療具有或疑似具有種系BRCA突變、人類表皮生長因子受體2（HER2）陰性、並曾接受過化療的轉移性乳腺癌患者。第一種批準用於治療種系BRCA突變轉移性乳腺癌患者的PARP抑製劑。

這項批準是基於一項名為OlympiAD的研究，該研究是一項開放標籤，多中心試驗，將302名患有生殖細胞BRCA突變和HER2陰性轉移性乳腺癌的患者隨機分配至奧拉帕尼片，300 mg口服兩次每天，或他們的醫生選擇化療。這些化療方案包括卡培他濱，長春瑞濱或艾日布林，這是這種情況下的標準化療選擇。所有患者必須事先進行化療，作為佐劑，新輔助或轉移性疾病。在轉移性環境中使用先前化療，激素受體陽性與三陰性，以及之前使用鉑類化療，對患者進行分層。主要療效結果為無進展生存期（PFS），通過盲法獨立中心評價評估，奧拉帕尼組中位PFS為7.0個月，化療組中位PFS為4.2個月，風險比為0.58。這項研究並沒有發現任何令人驚訝的安全信號。最常見的毒性是貧血和其他血細胞減少，以及噁心，疲勞和嘔吐。

在胰腺癌的所有新發病例中約有一半是75以上的人群，在40歲以下的人群中並不常見。胰腺癌在早期階段通常不會出現癥狀，胰腺癌的主要癥狀包括背部或胃部疼痛（初期可能會反覆發作，而且在躺下或進食後往往更嚴重）。意外的體重減輕，黃疸，噁心和嘔吐，以及排便也可能發生變化，例如腹瀉或便秘。消化不良、血栓、出現糖尿病癥狀、高溫或發燒和顫抖很可能是胰腺癌的一個重要跡象，如果發燒持續很長時間或者有任何胰腺癌的以上的一些癥狀，那麼就應該儘快去看醫生。

胰腺癌因惡性程度之高，一直被稱為「癌中之王」，其發病率在全球範圍內呈快速上升趨勢，五年生存率約7%，手術是治療胰腺癌的首選方法，據了解，德國胰腺癌患者的術後5年生存率達40%，而在中國近幾年才提高到25%，但還有相當一部分患者因發生廣泛轉移而失去了手術根治的機會。目前以吉西他濱為主的胰腺癌一線化療藥物有效率不足30%，多數患者在確診後1年內死亡。如若了解胰腺癌的最新研究進展請點擊 胰腺癌潛在新靶點與新葯大匯總！

我們堅信隨著腫瘤學家和科研人員的不懈努力，胰腺癌的發病率和死亡率一定會有所改善！晚期胰腺癌患者經過合理規範的診治，一定可以更好地改善生活品質，延長生存期。對於「合理規範化診治」，最好是能做到精準診療！

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專家推薦

Kenneth H. Yu, MD

紀念斯隆凱瑟琳癌症中心

專長：胰腺癌 胃腸神經內分泌腫瘤 肝癌 食道癌 胃癌 結腸癌 直腸癌

參考來源

http://www.globecancer.com/azzx/show.php?itemid=9526