100%國產靶向抗癌新葯即將上市

本報訊（記者楊珍瑩）位於浦東張江的和黃中國醫藥科技有限公司子公司和記黃埔醫藥昨日宣布，其自主研發的呋喹替尼膠囊新葯上市申請獲得了中國國家藥品監督管理局批準。這也是首個在中國發現、研發並獲批治療結直腸癌的抗腫瘤新葯。

目前，中國每年新髮結直腸癌約37萬例，並且呈持續增長趨勢。化療仍然是轉移性結直腸癌系統治療的基石，但二線標準化療失敗後，轉移性結直腸癌的有效治療選擇有限，臨床上存在巨大的尚未滿足的醫學需求。記者了解到，呋喹替尼膠囊將在中國市場以商品名「愛優特」進行銷售，將為中國轉移性結直腸癌患者帶來療效與安全性均良好的新選擇。

新葯研發和試驗均在中國成功完成

這款由我國科學家自主研發的、100%的中國原研靶向抗癌藥，由和記黃埔醫藥於2007年開始研發。在研發中，呋喹替尼首先要克服的是第一代替尼類藥物的一個共性問題——激酶選擇性，這是一個很大的挑戰，因為激酶選擇性會直接影響產品的療效和毒副作用。第一代產品由於毒副作用比較大，病人基本上都是用幾天就要停葯。停葯會對療效產生影響，對病人身體也會帶來很大的傷害。呋喹替尼則是建立在一個成熟的靶點——VEGFR之上，它是一個完全不同的化合物，具有非常高的激酶選擇性，其療效和毒副作用在臨床上得到了充分的論證，數據證實它有望成為療效最好、毒副作用最小的「同類最佳」藥物之一。

值得關注的是，呋喹替尼膠囊新葯從發現到III期試驗均在中國成功完成——臨床研究開始於2011年，I期臨床試驗共計入組40名實體瘤患者，之後Ib期臨床試驗入組62名結直腸癌（CRC）患者，II期臨床試驗入組71名結直腸癌患者。呋喹替尼III期關鍵性臨床研究（即FRESCO）於2014年12月開始患者入組工作，共計在中國納入416名患者，於去年3月宣布研究獲得成功。今年6月國際頂尖醫學期刊《美國醫學會雜誌》全文刊發了同濟大學附屬東方醫院腫瘤醫學部主任李進教授與中國人民解放軍第八一醫院副院長秦叔逵教授共同牽頭研發的口服血管內皮生長因子受體抑製劑——呋喹替尼治療轉移性結直腸癌III期關鍵性臨床研究（即FRESCO）的完整研究結果。

研究表明，對於接受過至少兩種化療方案但仍發生疾病的轉移性結直腸癌患者，呋喹替尼治療效果良好，可顯著延長患者的生存期。這項成果的發表實現了我國抗癌藥物領域內多項重大突破。

實現高品質創新葯快速獲批上市

「呋喹替尼從最初在我們的實驗室被合成，到今天的快速獲批，得益於各級政府對本土新葯研發企業的大力支持，以及國家與上海葯監部門制定並積極推動的一系列制度改革與創新。」和記黃埔醫藥執行副總裁兼首席科技官蘇慰國博士這樣表示。

2015年11月我國開始試行上市許可持有人（MAH）制度，2016年7月上海市食品藥品監督管理局開始全力推進MAH制度改革試點落地，同年10月，呋喹替尼膠囊就進入上海市食品藥品監督管理局MAH制度試點品種名單。和記黃埔醫藥方面認為，這是新葯研發企業實現高品質創新葯快速獲批上市的一條成功路徑，為新葯研發企業注入了新的強大研發動力。此外，呋喹替尼治療結直腸的研究還獲得了國家「十二五」重大新葯創製專項課題支持、上海市科委科技專項、浦東新區科經委科技發展基金專項以及張江高科技園區管理委員會對應的配套資金支持等。

目前，和記黃埔醫藥共有8個1類小分子新葯處於臨床研究或上市申請階段，多個在研藥物具備「同類第一」或「同類最佳」的潛力，另外還有多款小分子和抗體類創新藥物處於臨床前研發階段。