中國靶向抗癌創新葯呋喹替尼帶來結直腸癌晚期治療新福音

6月26日，國際頂級醫學期刊《美國醫學會雜誌》（JAMA；影響因子：47.6分）在線全文發表了中國創新藥物呋喹替尼治療轉移性結直腸癌的III期關鍵性臨床研究FRESCO的完整研究結果。這是第一篇全文發表在JAMA上的中國抗腫瘤新葯臨床研究，這不僅彰顯了中國具有開展高品質臨床研究的能力，同時也標誌著呋喹替尼在晚期結直腸癌治療上的療效及安全性獲得了國際認可。

結直腸癌是我國最常見的惡性腫瘤之一，2015年中國癌症統計數據顯示，結直腸癌已是我國發病率和死亡率均據第5位的惡性腫瘤，且大部分患者就診時已為中晚期。晚期患者以全身化療為主，但一、二線標準治療失敗後，對於身體狀況良好並渴望進一步治療的患者，目前後續的治療方案非常有限，因此迫切需要研究開發新的治療藥物。

呋喹替尼是由和記黃埔醫藥有限公司自主研製，與禮來共同開發的新型、口服酪氨酸激酶抑製劑（TKI），其對血管內皮生長因子受體（VEGFR）的3種異構體VEGFR-1,2,3都有強效且高選擇性的抑製作用，可以同時抑製腫瘤的血管生成和淋巴管生成作用，這就相當於人為阻斷腫瘤營養供給的同時也阻斷了癌細胞播散的途徑。

2017年6月5日， FRESCO研究結果在美國臨床腫瘤學會（ASCO）年會上以口頭報告的形式進行公布並獲得高度評價，這是中國原創藥物、原創性研究在世界舞台上的又一次展現。FRESCO研究是由同濟大學附屬東方醫院的李進教授和中國人民解放軍第八一醫院的秦叔逵教授共同長官，復旦大學附屬腫瘤醫院和中國人民解放軍第八一醫院等全國共28家研究中心參與完成的。FRESCO研究證實，呋喹替尼三線治療晚期結直腸癌可顯著延長OS近3個月，延長PFS近2個月，並顯著提高ORR和DCR。與此同時，呋喹替尼也展現出了良好的安全性，常見不良反應臨床均可控，患者可耐受。

基於FRESCO研究的數據，2017年6月，中國食品藥品監督管理總局（CFDA）已經受理呋喹替尼以晚期結直腸癌為適應症的新葯上市申請。2017年9月，CFDA公布因呋喹替尼「具有明顯臨床價值」而授予其「優先審評」的資格。呋喹替尼研發期間還獲得了國家科技部「十二五」「重大新葯創製」專項課題支持和上海市科委和浦東新區科委配套資金支持。呋喹替尼作為我國自主研發的首個被證實可用於治療晚期結直腸癌的小分子多激酶抑製劑，無疑將為中國晚期結直腸癌患者帶來新的選擇，有望成為三線治療晚期結直腸癌的標準治療之一。

呋喹替尼項目從立項到目前的上市衝刺階段走過了整整12年的研發歷程，取得如此矚目的成績，是和記黃埔醫藥和國內腫瘤專家團隊、28家研究中心十年磨一劍迎來的「回報」。10多年來，中國晚期結直腸癌患者終於有望迎來首個我國自主研製的新型口服靶向藥物，這是我國結直腸癌靶向治療領域的重大進展。

值得一提的是，呋喹替尼除了在中國開展臨床試驗外，也積極地在美國等發達國家開展臨床試驗，測試呋喹替尼在其他人種的安全性與療效，同時使和記黃埔的創新可以惠及中國以外的患者。同時和記黃埔醫藥在非小細胞肺癌、胃癌、腎細胞癌、膠質母細胞瘤、神經內分泌腫瘤等領域中也有很多候選藥物（如沃利替尼、依吡替尼、索凡替尼等）進入到不同的臨床階段，很多已經在臨床試驗中展現了可喜的治療效果，未來中國腫瘤患者將能更多的使用上我國自主研發的創新藥物。