2019年度十大醫療創新，RNA療法、癌症免疫療法等入選

▎醫藥觀瀾/報導

在美國腫瘤治療頂級醫院克里夫蘭診所(Cleveland Clinic)評選出的《2019年度十大醫療創新》排行榜中，RNA療法、癌症免疫療法、3D列印等被列入榜單。該診所首席健康官Michael Roizen博士表示：「醫療保健正在不斷變化，我們預計癌症免疫療法和藥物基因組學等創新技術將顯著改變醫療領域，並改善克里夫蘭診所和全世界患者的治療。」今天，我們將為大家介紹一下，這十大醫療創新有關技術和藥物。

TOP 10：RNA療法

RNA療法的機理是使用能夠與mRNA通過鹼基配對結合的寡核苷酸來影響mRNA的代謝過程。目前RNA療法已成為全球最具創新和潛力的療法之一，其中較為流行和成功的療法有為小干擾RNA（siRNA）和反義寡核苷酸療法（ASO）兩大類型。在美國，已有Spinraza、Tegesedi、Onpattro等RNA療法相繼獲批，治療領域包括難治神經疾病、多發性神經病和脊髓性肌肉萎縮症等。據統計，目前有20多個ASO療法在2-3期臨床試驗中接受檢驗，而在siRNA療法方面，也有十多個2-3期臨床項目正在進行中。相信隨著科學研究和臨床研發的進一步發展，這一類型的療法有望繼小分子和生物製劑之後，成為一種主流的治療模式。

▲RNA藥物調節基因表達的潛在機制：A，RNase H介導的mRNA降解；B，RISC介導的mRNA降解；C，調節mRNA的剪接；D，抑製或增強mRNA的轉譯；E，與微RNA競爭（圖片來源：參考資料[3]）

TOP 9：經皮二尖瓣和三尖瓣置換術

雖然目前心臟外科手術已經十分成熟，但心臟專科醫生們仍然在孜孜不倦地尋找減少創傷的治療技術，比如通過動脈在心臟置入支架。2016年，經皮心臟二尖瓣和三尖瓣置換術已經成功實施，該技術通過皮下穿刺血管，將導管送至瓣膜處，對病灶進行手術置換。該技術的出現，讓許多心臟手術不再需要進行開胸，不僅能夠縮短住院時間，而且可以減少術後口服藥物的費用。隨著經皮介入技術的發展，瓣膜手術的治療取得了眾多積極的成果，填補了心臟手術領域的空白。與過去相比，如今的心臟手術不僅創傷更小，效果也更好。目前，專家正在更多患者人群中的探索該方式的可行性，基於良好的術後結果，這些創新在未來心臟疾病的治療將大有用處。

TOP 8：手術機器人技術革新

在美國，手術機器人已經在臨床應用了十餘年，而且還在不斷地發展。如今，大多數手術都已經實現了科學所允許範圍內的時間最短、創口最小。這部分得益於手術機器人的應用，它為外科醫師提供了極高精確度的手術指導。例如，2017年FDA批準了首款牙科機器人導航系統，用於牙齒的種植手術，該機器人可以對鑽頭的位置、方向和深度提供物理指導，並允許對手術部位可視化操作，並滿足手術過程中醫生動態改變計劃的靈活性。目前，手術機器人的技術發展迅猛，從脊椎手術到外周血管手術，它不僅讓治療更加精確有效，並且縮短了患者康復時間、減少了術後疼痛。

▲Yomi系統（圖片來源：miamiherald）

TOP 7：高科技頭盔Visor用於中風診斷

出血性中風具有較高的致死率，快速診斷對於有效的治療十分必要。2018年，加利福尼亞州的Cerebrotech醫療系統公司花了幾年時間開發出一款稱為Cerebrotech Visor的該科技頭盔設備來檢測中風，通過發射穿過大腦左右半球的低能量無線電波發揮作用。據了解，這款頭盔在確定哪些患者發生了重大中風時準確率為92％，比應急人員使用「標準身體檢查工具」獲得的準確率要高。作為一種有效的診斷工具，該頭盔用於院前出血掃描，可以加速診斷，並未患者爭取治療時間。

TOP 6：VR/MR技術將用於醫學教育

在遊戲中應用比較普遍的虛擬現實和混合現實（VR/MR）技術，最近，這項技術引起了醫療領域人員的注意，將VR/MR技術與醫學結合，可以將人體解剖圖像更加真實立體地呈現出來，代替手把手的教學模式，讓學生更方便、更準確地了解人體解剖結構。在目前流行的醫學教育中，VR/MR技術可以提供模擬培訓，以優化傳統的醫學教育。音頻、視覺和動覺，憑藉這種身臨其境的學習方式，VR/MR培訓吸引了許多學習者。通過這種模擬教學，讓學習者向醫療系統內最熟練和自信的醫療提供者邁近了一大步。

TOP 5：3D列印用於生產患者特殊需要的產品

3D列印技術在醫療領域的應用並不陌生，這種醫療器械更符合個人的自然身體結構，能夠更容易被身體接受，同時提高患者的舒適度和器械的功能表現。2019年，來自以色列特拉維夫大學的一支科研團隊成功3D列印出了一顆具有細胞、血管、心室和心房的「人造心臟」。目前，3D列印最顯著的應用包括外假肢、頭部/骨科移植體、個體化氣道支架等領域。憑藉活性高、不限數量、節約成本等特點，3D列印能夠非常好地滿足醫學領域個體化、精準化醫療的需求。隨著這一技術在醫療中的應用不斷擴大，3D列印正在造福於更多患者。

▲3D列印心臟，以色列科學家帶來了新突破（圖片來源：參考資料[4]）

TOP 4：癌症免疫療法的進步

癌症免疫療法是一種利用人體自身免疫系統對抗癌症的技術，曾一度被《科學》雜誌評選為「年度科學突破」。多年來，我們見證了這一領域諸多可喜進展：首款抗CTLA-4療法、首款抗PD-1/L1療法、首款CAR-T療法相繼獲批上市，帶給了患者新的治療希望。雖然癌症的免疫療法已經存在一段時間，但世界範圍內治癒癌症的工作仍然將重點放在創新型免疫治療靶點上。據統計，過去一年裡，癌症免疫療法的靶點增長了約50%，總數目達到了417個。

越來越多的企業和機構正在積極研發免疫療法，數據顯示，2018年共有655家參與者，這一數字較去年同期增長42%。現在，科學家正在通過聯合治療和工程化T細胞的概念，創造新的癌症治療方法，如開發「通用型」同種異體CAR-T療法使得這一療法的使用更為便捷。隨著新發現的免疫治療靶點和生物標誌物日益增加，未來將有望產生能夠針對所有腫瘤的有效治療方法。

TOP 3：延長急性腦卒中乾預時間窗

在中國，每年新發腦中風病人200多萬，每21秒就有一人死於卒中，每12秒就有一個新發病例。急性腦卒中的乾預時機尤為重要，靜脈溶栓、取栓是目前降低缺血性腦卒中致殘率和致死率的最有效方法。國際上對於卒中的搶救時間有公認的指標，對於卒中發病6小時後收治的患者，在發病6-8小時後就不建議取栓治療了。由於指南推薦的時間窗限制時間太短，很多患者錯過了最佳治療時機。根據2017年發表的指南建議，卒中取栓時間窗延長至24小時，許多貽誤最佳溶栓治療時間的患者有了新的救援標準，這不僅可以降低殘疾風險，還將為越來越多的中風患者提供康復機會。

TOP 2：醫療人工智慧的發展

人工智慧是數字健康時代最具潛力的工具之一，在醫療保健方面，人工智慧正在幫助醫生在診療方面做出更明智的決策，減少人工診斷的麻煩和不確定性。事實上，在過去的2018年裡，人工智慧在醫療領域取得了多項重大突破。包括使用人工智慧預測健康個體是否有患急性骨髓性白血病（AML）的風險，準確地預測影響心血管健康的風險因素，以97%的準確率確定患者的肺癌類型，甚至還可以識別導致異常細胞生長的變異基因……隨著人工智慧不斷融入醫療保健領域，診斷和治療患者已成為一項更聰明，而非更努力的工作。

▲圖片來源：123RF

TOP 1：疼痛替代治療，對抗阿片類藥物危機

美國全國性阿片類藥物泛濫是美國歷史上最嚴重的毒品危機之一，大約每天奪走100多人的生命。此前，阿片類藥物危機已被美國宣布為公共衛生緊急事件。如今，藥物基因組學測試為我們帶來了新的希望，它能夠通過分析患者基因組成來預測個體的藥物代謝，包括一些鴉片類藥物。這種方法可以避免不良反應，並消除不必要的和無效的處方，用更有效的藥物替代它們。藥物基因組學也可用於預測使用某些阿片類鎮痛葯是否可以減輕疼痛，並為患者提供定製藥物治療的機會。隨著基因檢測的增加，藥物基因組學有望在精準醫學方面取得重大進展，並有望結束阿片類藥物危機。

參考資料：

[1]2019世界十大醫療新技術排行榜，排名第一的竟然是……. Retrieved July 12, 2019, from https://mp.weixin.qq.com/s?__biz=MjM5MDc3NjQwMA==&mid=2926673819&idx=1&sn=e7ae2ff6c115cd31002c21fad0c69992&chksm=8d3a72a4ba4dfbb2feff1fef97a69f46cec3a5a47b0c3aa0b97e242c103dee3c1fe5e230fbec&mpshare=1&scene=1&srcid=0714dy9av1OXp3wYIhvRNI8L&pass_ticket=eWe500ESL6tDrxEYQc8cjSXrEN%2F5mju%2B6cvxwTB7ZrDa0ZOjeSG3K9Q0aMM5saKO#rd

[2]Cleveland Clinic Unveils Top 10 Medical Innovations For 2019. Retrieved Oct 24, 2018, from https://consultqd.clevelandclinic.org/cleveland-clinic-unveils-top-10-medical-innovations-for-2019/

[3]Crooke et al., (2018). RNA-Targeted Therapeutics. Cell Metabolism, https://doi.org/10.1016/j.cmet.2018.03.004

[4]Nadav Noor et al., (2019), 3D Printing of Personalized Thick and Perfusable Cardiac Patches and Hearts, Advanced Science, DOI: https://doi.org/10.1002/advs.201900344