近日，IQVIA艾昆緯發布重磅報告——Global Oncology Trend 2019，該報告不僅回顧了2018年全球各地區腫瘤葯的研發、上市、藥物支出等情況，並對未來五年即將上市的腫瘤新葯、新療法、產品管線、市場前景等進行了分析和預測。我們節選了重要數據和觀點，與您分享 。
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腫瘤治療全球概覽
縱觀全球醫藥市場，2018是意義非凡的一年。這一年內，15個抗癌新葯，17個適應症獲批上市。超過一半的新葯是口服製劑，或是孤兒葯，或是在標籤上標明需要進行生物標誌物檢測。目前，2014-2018年上市的57個新葯可用於治療23個腫瘤的89個適應症。其中，31%獲批的適應症是非實體腫瘤， 如白血病、淋巴瘤和多發性骨髓瘤。實體瘤中，肺癌獲批的適應症最多，有12種，其次是乳腺癌和黑色素瘤，獲批適應症分別為7種和6種。
2018年，有矚目的成功，也有扼腕的失敗，但無論成敗與否，人們對腫瘤發病原因、病情進展和潛在治療方案的認知都有了突破性進展。例如，duvelisib對濾泡淋巴癌的總緩解率達到42%，對慢性淋巴細胞性白血病 (CLL)/小淋巴細胞性淋巴瘤(SLL)的總緩解率突破74%，larotrectinib治療攜帶NTRK基因融合的實體腫瘤可達75%的總緩解率，是第二個獲批的「廣譜」 （tissue-agnostic）抗癌藥物。
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抗癌藥物研發百花齊放
目前，有700多家公司正在開展抗癌藥的臨床研發，達歷史峰值。僅2018年，處於研發後期的藥物管線數量從2017年的711個增長至2018年的849個，增長率為19%，且相比2013年，增長了63%。此外，九成以上的腫瘤後期研發管線是小分子靶向藥物和生物製品靶向製劑。縱覽整個研發管線，共有涉及60種作用機制的近450種熱門免疫療法， 98種新一代生物療法（細胞、基因、核苷酸療法），和80多種作用機制的聯合免疫療法。這些療法覆蓋了幾乎所有的腫瘤類型。
在抗癌藥後期研發的711家公司中，近500家完全專註於腫瘤領域，包括463家新興生物製藥公司。2018年，全球藥品銷售額超過500億美元的33家大型製藥公司中，28家有強健的腫瘤葯管線。
抗癌藥研發的成功率從2017年的11.7%下降至2018年的8.0%，但這一數據與過去十年的平均水準持平。抗癌藥的臨床試驗周期仍高於其他疾病領域，但在過去的5年裡，試驗周期總體上有所縮短，I期試驗縮短了7個月，II期試驗縮短了11個月，III期試驗則縮短了一年多。I期試驗的複雜程度在過去5年裡急劇增加。自2010年以來，腫瘤葯試驗的效率（以試驗複雜度和時間衡量）提高了22%，仍遠低於其他治療領域。
現階段，39%的腫瘤葯試驗使用生物標誌物細分患者，這一比例在2010年僅為25%，反映出精準醫療的普及。
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科學創新惠澤患者
2018年新葯加速上市也取得了可喜的進展。2018年新上市的抗癌藥從首次申請專利到獲批上市平均耗時10.5年，比2017年下降了4年多。但各國在藥物註冊審批、臨床診療和費用報銷方面的差異使藥物在多個地區上市變得複雜而漫長，藥物可及性是腫瘤治療的巨大挑戰，全球僅有9個國家的患者可以買到過半數的5年內上市的新葯。
生物標誌物檢測為腫瘤分層治療帶來了革命性變化，許多靶向新葯都在標籤上提出了對特定基因、蛋白表達或激素受體進行伴隨診斷的建議或要求。但不同國家/地區、不同醫療機構、支付主體對生物標誌物的應用存在較大差異。例如，BRCA, KRAS, NRAS, ROS-1和MSI這些生標誌物在歐洲五國的檢測率比美國低20-36%。在中國，生物標誌物檢測的普及受醫保限定支付範圍、疾病診療指南等多重因素的影響，檢測率在不同癌種間差異較大。2018年，IQVIA艾昆緯Oncology Dynamics資料庫收錄的2152名中國乳腺癌患者中，激素受體和HER2檢測率超95%，與美國和歐盟五國持平,而BRCA1/2的檢測率則不到1%，低於歐盟五國10%+和美國40%+的檢測率；其他瘤種，如肺癌的EGFR、ALK、KRAS的檢測率則比美國和歐盟五國低13-15%，而ROS-1在中國的檢測率則遠低於歐美地區。
由於僅有極少數腫瘤醫院具備實施CAR-T療法的資質，患者就診時，除去高昂的治療成本外，還需額外承擔旅途及住宿費用，一定程度上限制了這種明星療法的臨床應用。
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腫瘤藥物支出增長顯著
2018年，全球腫瘤藥物支出近1500億美元，同比增長12.9%，連續5年兩位數增長。這一增長完全由治療藥物支出上漲所驅動（2018年同比增長15.9%），而輔助治療藥物的支出則同比下降1.5%。過去兩年內上市的新葯和受專利保護的品牌葯是主要發達市場的增長引擎，除日本外，所有發達市場的支出增幅均超過13%。
美國腫瘤藥物支出自2013年以來翻了一番，2018年支出超過560億美元，其中90億美元的增長來自PD-1/PD-L1抑製劑的使用。
日本對新療法的採納力度很大，新葯推動了一半的支出增長，但由於政府控費，對老牌化療葯及仿製葯產生很大影響，總體腫瘤葯支出的增長仍處於較低水準。
新葯的平均年支出繼續呈上升趨勢，但支出中位數下降1.3萬美元至14.9萬美元，2018年，每種葯的支出介於9萬美元到30多萬美元之間，平均新葯支出為175,578美元，低於2017年的209,406美元，但高於2012-2018年平均支出143,574美元。抗癌藥物的支出高度集中，排名前38位的藥物佔總支出的80%，過半的抗癌藥物的年銷售額不到1.436 億美元，排名後50%的抗癌藥物總銷售額僅佔腫瘤治療支出的2.2%。
未來五年內，預計治療支出將以11-14%的年複合增長率增長，市場總規模將達到2000-2300億美元。 輔助藥物將下降3-5%。整體腫瘤疾病支出將達到2200-2500億美元。到2023年，美國、新興市場、世界其他地區的醫療支出仍將以兩位數複合增長，歐洲五國增長率將達到6-9%，日本增長率達到5-8%。
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聚焦中國腫瘤葯市場
中國仍然是新興市場支出和增長的領頭羊。2018年，中國的腫瘤治療市場規模高達約90億美元，年增長達11.1%。腫瘤葯增長23.6%，達63億美元。由於仿製葯的大量普及，如filgrastim（非格司亭）和erythropoietin（紅細胞生成素），輔助藥物銷售額同比下降10%，為27億美元。
由於中國市場某些藥品的價格遠遠低於全球其他市場，全球腫瘤葯支出佔腫瘤治療總支出的85%，而這一數據在中國為70%。2018年國家醫保17種抗癌藥物的增補（醫保發17號文）彰顯了政策層面對癌症治療的持續關注，可以預期2019年抗腫瘤藥物的銷售增長。
過去五年，中國腫瘤治療的支出翻了一番。2018年，2013年之後上市的新葯支出為2.18億美元，這些藥品亦或成為未來藥品支出增長的主力軍，但目前對市場增長的影響較小。
全球已上市的6種PD1/PDL1中已經有3種藥物（pembrolizumab, nivolumab, atezolizumab）於2018年6-8月間在中國上市，全球已上市的3種乳腺癌CDK4/6抗體，僅有palbociclib在中國上市。全球市場新葯支出增長最大的貢獻者是PD1/PDL1檢查點抑製劑，2018年的全年銷售額達到6400萬美元。但在中國市場，由於上市時間晚，且未被納入醫保，這些藥物對新葯支出增長貢獻並不明顯。
過去兩年內，中國市場的新葯審批數量猛增，未來將有更多全球新葯獲批。這一趨勢，與2016年以來的全球醫藥市場趨勢一致。2018年，約有35個新葯因政策利好而提速獲批，其中14個為抗腫瘤藥物。甲狀腺癌治療藥物Lenvatinib（樂伐替尼）遞交新葯申請後的9天便審批通過。
值得一提的是，14個獲批抗癌新葯中有8個為本土研發的創新葯。
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