說起藥物臨床試驗，你首先想到的是什麼？
是疾病治癒的新的希望？
是可以免費用藥減輕經濟負擔？
還是覺得那是給藥廠當「小白鼠」？
對於大連醫科大學附屬一院婦產科的醫生肖禎來說，新葯尤其是腫瘤治療藥物，那是在伸手不見五指的黑夜中絕望徘徊的人看到的一線曙光，因為新的藥物可能會給已經放棄治療的絕望的病人一線生機。而從10多年前起就在醫院參與多項臨床試驗的他來說，當「希望的太陽」又一次升起時，激動依然如當年第一次參與臨床試驗般強烈，從他之前發的朋友圈就可以看出他的心情：
原來，這是他的一位卵巢癌患者，在參加國產PARP抑製劑臨床試驗一個月後，CA125（標誌著病情進展或得到控制的一種血清標記物）由最初的1997下降到807.5，效果特別好，這讓肖禎非常激動，記錄下這個案例並轉發到朋友圈。
一
其實這樣的故事還有很多。肖禎覺得，對於每一個因癌症而負重前行的家庭來說，臨床試驗不但能夠減輕他們的經濟負擔，更是患者的生的希望。
今年虛歲71歲的葛阿姨就是一個飽受折磨的卵巢癌患者：家住大連瓦房店農村的她，像中國很多個同齡的老人一樣，怕給兒女添麻煩，也怕花錢，不舒服了總是先忍一忍。
直到2012年冬，實在忍受不了肚子痛的葛阿姨聯繫了在外工作的孩子。兒子帶她到當地醫院就醫後，診斷結果猶如晴天霹靂：葛阿姨患上了卵巢癌。醫生甚至在開刀後不得不放棄了手術，因為癌症已經處於晚期，手術已無能為力。那時候，癌症、腹水帶來的痛苦，讓2007年失去老伴（老伴患的是食管癌）的葛阿姨感覺天都塌了。好在兒女很孝順，在醫生都沒有更好辦法的情況下，家人也沒想過放棄，一直陪伴鼓勵葛阿姨艱辛的化療歷程。或許真的存在「愛來癌去」的奇蹟，化療效果超出預期，葛阿姨的病灶基本沒有了。
然而剛剛迎來2017年的春節，卵巢癌捲土重來了。葛阿姨和她的小兒子范先生清楚地記得，正月十二那天，依然是肚子痛讓葛阿姨寢食難安、痛不欲生。可是這一次，化療不再有他們期待的好效果，葛阿姨的腫瘤一天天變大，大到用手都能摸出來它的日益變化。檢查發現，腫瘤的直徑已經有17厘米，葛阿姨也一天比一天虛弱。
就在一家人擔心葛阿姨的身體連化療都承受不了的絕望之際，一直給葛阿姨治療的大連五院醫生向他們推薦了前面肖禎大夫提到的國產PARP抑製劑臨床試驗，葛阿姨記得特別清楚：就在2018年12月11日這天，她符合入組條件，開始參與這項臨床試驗。而在開始用藥的第一個周期，肚子就不疼了，「就像以前沒生病的時候一樣」，葛阿姨說。
如今，葛阿姨的腫瘤直徑已經下降到12厘米，病灶變小了，飲食也正常了，除了依然感覺身子弱、容易疲勞外，葛阿姨的精神狀態好了很多。
多年來一直和母親一起「並肩鬥癌」的范先生如今也有心情開玩笑了：當初醫生都覺得我母親沒希望了，後來醫生還有護士每次看到我母親去醫院，眼神裡都帶著驚訝，老太太又（還）來（活）了（著）啊！
二
起初，知道這項臨床試驗的時候，范先生也猶豫過，他通過多方打聽，在了解到這種藥物屬於國際前沿水準而且經過多年研發後，又與家人商量後，才下決心讓母親加入。
如今，看著幾個月前還臥床不起、虛弱地只能坐輪椅去參加臨床試驗的母親狀態好了這麼多，范先生只是覺得幸運：母親甚至沒有一些參與者出現的嘔吐等不良反應情況。而且，臨床試驗帶來的無論是檢查上的便利，還是藥物上的免費，也讓上有老下有小的幾個兄弟姐妹稍微鬆了口氣，畢竟治療卵巢癌的進口葯，吃一年要30多萬。母親這一生經歷了太多苦難，他們想讓母親好好活下去，他們怕母親擔心連累他們而放棄自己……父母在，人生尚有來處。
也正是因為多年來接觸了很多像葛阿姨這樣的患者，讓肖禎覺得自己身上有一種使命感。他說，放下藥品研發的商業目的（其實商業利益在某種程度上不正在促進這個社會的發展嗎？我國正在通過政策支持改革臨床試驗管理，以加速藥物研發進程。但新葯研發是一個極其耗時耗財的過程。業內普遍的說法是，研發出一個新葯要花10年時間，花費10億美元，這還不包括此前對一個疾病的基礎研究可能要花的數十年時間。在過去 30 年中新葯的平均上市時間長達12 年左右，在 2003 年至2016 年間，藥物研發經費增加了一倍多），臨床試驗對無葯可醫的晚期腫瘤患者來說，如果使他們癥狀改善、生活質量提高，即使是安慰劑效應也是值得的。何況，很多患者確實在臨床試驗中獲益。
就像數年來專門從事臨床試驗患者招募工作的厚普醫藥總經理王亞楠介紹的那樣：以腫瘤患者為例，他們參與臨床試驗，新葯不但免費，而且可能使他們的腫瘤生長受到抑製，使他們的生存期延長。除了提供免費的新葯這點對經濟負擔較重的癌症患者來說幫助較大外，這些患者有自己的就診流程，不用掛號，減少了排隊，做化驗、檢查的流程變得簡單（一般沒有預約、收費等環節），相關的治療和檢查都免費，這不但大大降低了他們的經濟負擔，也給他們就診帶來了很多便利。加上很多在中國開展臨床試驗的藥物，此前早已經在歐美國家上市，安全性上是有保證的。
畢竟在我國，近10多年來，惡性腫瘤發病率每年保持約3.9％的增幅，死亡率每年保持2.5％的增幅。2019年1月國家癌症中心發布的最新一期的全國癌症統計數據顯示：2015年惡性腫瘤發病約392.9萬人，死亡約233.8萬人。平均每天超過1萬人被確診為癌症，每分鐘有7.5個人被確診為癌症。
而且，癌症不僅意味著痛苦甚至死亡，還意味著沉重的經濟負擔：最新的統計數據顯示，惡性腫瘤死亡佔居民全部死因的23.91％，近十年來我國每年惡性腫瘤所致的醫療花費超過2200億。這個天文數字，分擔到每一個家庭來說，都可能不堪重負。因此，參與新葯的臨床試驗，對於一些不堪承受癌症給家庭帶來的沉重的經濟負擔的患者來說，也是一種生的希望。
三
不過，並非所有病人都像范先生和她的母親這樣，在猶豫後選擇、在選擇後堅持、在堅持後獲益。肖禎就遇到過病人在接受了2個月（為期6個月）的臨床試驗後，因為家人顧慮、反對而退出的。
對於這樣的患者，肖禎更多的是覺得惋惜。他說，在西方國家，很多晚期惡性腫瘤患者到處找臨床試驗。對於這些患者，相關領域的國際指南也是推薦加入臨床試驗。他認為，國家各級管理部門對於藥物的臨床試驗管理非常嚴格，對臨床試驗的相關管理制度、試驗流程和安全保障方面的審查非常仔細，甚至可以說是苛刻。除了嚴格的管理規範外，我國大型醫療機構運行的藥物臨床試驗多數是2、3期。這些藥品的療效已得到初步評價，對其不良反應也已有了初步了解，受試者安全也受到試驗實施基地最大程度的重視。
另外，很多藥物臨床試驗都是全國甚至全球多中心同時進行。無論是在歐美還是中國，只要有一個中心監測到一例不良反應，無論這一反應是否與藥物相關，所有實施試驗的中心都會立即得到通報，並提醒相關醫生特別關注。正是因為對臨床試驗的信任，肖禎本人在學醫時期，就參與過實習醫院實施的一項二期藥物臨床試驗。
而對於腫瘤患者來說，罹患腫瘤是不幸的，如果臨床試驗能夠給他們更多生的希望的同時，還能讓他們的家庭不至於因病致貧、因病返貧，何嘗不是一種不幸中的幸運。
儘管如此，很多臨床試驗「舉步維艱」。藥物是對抗癌症的重要手段，為了突破目前藥物療效的「天花板」，越來越多的原研創新葯進入臨床試驗階段。而對於一些療效好、價格高的原研葯，在專利保護期過後，葯企也紛紛加快仿製葯的研發。但是，藥物研發的相關研究表明，患者招募目前在臨床試驗中佔用了大部分可用時間和資源。隨著大量臨床試驗的進行和對於入組病人的要求日益嚴格，臨床試驗患者入組已經是越來越難。伴隨臨床試驗的全球化發展，這個問題也日益全球化。
美國著名的臨床研究信息機構Centerwatch 在過去的5年內每年對美國和歐洲的臨床試驗進行統計，指出只有10%的臨床試驗能夠按時完成入組，只有三分之一的臨床試驗機構能夠招滿受試對象，大約一半的機構被迫延長其招募周期。據不完全統計，在中國進行的臨床試驗只有45%能夠按時完成入組。
而且，在我國，藥物臨床試驗招募還屬於一個新型行業，受招募專業人士稀缺、法律法規不健全、招募方式有限等掣肘。而且，公眾對新葯臨床試驗了解的也非常少，王亞楠介紹，知道新葯臨床試驗的人不到10%，只有在北上廣這樣的大城市，這個知曉率才能達到30-40%左右。但很多人也是隻知其一不知其二。基於這種現狀，像募海棠這樣的綜合性的臨床試驗患者服務平台應運而生，平台可以根據不同的疾病幫助患者匹配合適的臨床試驗，同時對公眾進行臨床試驗知識的科普。王亞楠介紹，他們也在探索更多更好的招募方式，以便在新葯臨床試驗、醫生、患者之間，搭建起橋樑。
而且，近幾年來我國鼓勵新葯研發，在政策上也頗多利好：
2018年10月30日，國家葯監局和國家衛健委聯合發布的《關於臨床急需境外新葯審評審批相關事宜的公告》，公告指出，近十年在美國、歐盟或日本上市但未在我國境內上市的新葯，符合以下條件之一的品種，均可在專門通道進行審評審批：用於治療罕見病的藥品；用於防治嚴重危及生命疾病，且尚無有效治療或預防手段的藥品；用於防治嚴重危及生命疾病，且具有明顯臨床優勢的藥品。這些藥物在正式上市前，同樣需要臨床試驗。
2018年11月，CDE在官網掛出「臨床試驗默示許可公示」，意味著中國臨床試驗正式開啟默示許可製。該變化的依據是此前發布的「50號文」：在我國申報藥物臨床試驗的，自申請受理並繳費之日起60日內，申請人未收到CDE否定或質疑意見的，可按照提交的方案開展藥物臨床試驗。
相信在未來，新葯研發臨床試驗能夠讓更多患者獲益，讓更多創新葯更快上市。
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