Promacta獲批用於治療再生障礙性貧血

如今的血液病患者並不少見，但其中血液腫瘤比較常見，再生障礙性貧血(SAA，簡稱「再障」)卻相對少見。

SAA是一種罕見的血液疾病，患者的骨髓不能產生足夠的紅細胞，白細胞和血小板。因此，患有這種嚴重疾病的人可能會出現疲憊的癥狀和併發症，例如疲勞，呼吸困難，反覆感染以及可能限制其日常活動的不正常瘀傷或出血。多達三分之一的患者對目前的療法沒有反應或出現癥狀複發。

最近，SAA患者迎來利好：新葯Promacta獲得美國FDA批準用於嚴重再障的一線治療。

諾華製藥全球藥物開發主管Hirawat博士稱：「Promacta是一種有前景的藥物，如果其被批準用於重度再生障礙性貧血的一線療法，可能會重新定義這種罕見而嚴重的骨髓疾病患者的治療標準。我們將繼續與FDA密切合作，儘快為尚未接受治療的SAA患者提供Promacta。」

諾華對美國國立衛生研究院(NIH)下屬國家心肺和血液研究所(NHLBI)進行的研究分析顯示，超過一半(52%)初次接受治療的SAA患者在接受治療6個月後達到完全緩解，開始治療時使用Promacta，同時採用標準免疫抑製進行治療。整體緩解率達85%。

根據FDA的指導原則，獲得突破性療法認證的療法是治療嚴重或威脅生命的疾病或病症，並且基於初步臨床證據，該療法相對於現有療法對於一個或多個重要的臨床終點有實質性的改善。

Promacta在美國以外的大多數國家以Revolade銷售，是一種口服的促血小板生成素受體激動劑(TPO-RA)，已被批準用於對IST敏感性不足的進行性再障患者。而此次批準，對於初始治療方案沒有反應的再障患者來說，將帶來新的選擇和希望，這對再障患者將充滿吸引力。

原文標題：再生障礙性貧血迎來新療法，Promacta獲批上市

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