FDA批準艾曲波帕用於治療重型再生障礙性貧血症

美國食品藥品監督管理局（FDA）批準了一份補充新葯申請，艾曲波帕（Promacta，葛蘭素史克）用於治療患有重型障礙性貧血而經免疫抑製療法未完全痊癒的患者。

艾曲波帕是一種口服促血小板生成素受體激動劑，促進骨髓乾細胞的增生和分化來增加血細胞數量。

FDA的批準是基於國際心、肺、血液協會進行的一項二期研究結果，這項研究包括43名經過至少一次的免疫抑製療法治療而未完全痊癒的重型再生障礙性貧血患者。

艾曲波帕的服用是初始劑量為50mg，每天一次，服用兩周，以兩周為周期加量至最大劑量每天150mg。主要終點是血液反應，12周之後進行初次評估。如果16周之後沒有觀察到血液反應就停止治療。

通過服用艾曲波帕12周之後，40%的患者血小板、紅細胞、白細胞發生了血液反應。

在延伸治療階段，8名患者產生多向反應。在平均8.1個月的隨訪期間，其中4名患者逐漸停止治療並維持這種反應。

最常見的不良反應是：噁心（33%），疲倦（28%），咳嗽（23%），腹瀉（21%）和頭痛（21%）。

研究中，患者通過骨髓穿刺來評估染色體異常，有8名患者出現了染色體異常，其中5名患者染色體7發生複雜變異。該公司在新聞發布會上說：「如果發現新的染色體異常，應當考慮停止服用艾曲波帕。」

在發布會中，葛蘭素史克腫瘤部總經理Paolo Paoletti博士說：「FDA批準艾曲波帕申請，對於患有非常罕見又嚴重的血液疾病，而經當前治療方案失敗的患者具有重大的治療意義。」

在美國，大約每年診斷出300到600個重型再生障礙性貧血的新案例。

Paoletti博士補充道：「通過與美國國立衛生研究院合作，他們的研究顯示，艾曲波帕會對至少一個家系造成血液反應——紅細胞、血小板或白細胞——現在病人有一種前所未有的治療方案。」

在美國艾曲波帕也被批準在用於在其它治療中發生長期血小板減少免疫耐受的血小板減少症患者，以及必要時允許開始和進行持續性干擾素基礎療法的慢性丙型肝炎患者。

北京中科血康血液病醫學研究院（轉載於網路新聞）