利用 CRISPR 基因編輯技術，人類正在做七件“瘋狂”的事

圖片：Gregor Fischer/picture alliance/Getty Images

很少有哪種現代科學創新能像CRISPR基因編輯技術一樣影響深遠。有了它，科學家們可以精確地改變任何細胞的DNA。CRISPR技術成為新寵，部分原因是它比早期基因編輯技術更容易使用。儘管CRISPR還沒有徹底大展身手，但它已經被用在很多地方了。我們搜集了7個最令人吃驚的例子。

1. 豬也可以捐獻器官了

幾十年來，科學家們提出了很多有爭議的想法，例如可以用動物的器官來幫助緩解器官移植短缺的問題。目前在美國，有超過114000人等待接受器官移植。過去，把動物器官移植到人的身上的企圖失敗了，因為人體的免疫系統排斥外來組織（人類首次心髒移植手術是在1964年，當時用的是黑猩猩的心髒，但兩個小時內病人就去世了）。另一個問題是移植動物器官的過程中，人類可能會感染。

研究人員認為CRISPR能夠解決這些問題。

eGenesis這家公司脫胎於哈佛大學的遺傳學家George Church的實驗室，它利用CRISPR技術將豬身上適合的器官移植給人類。豬的許多器官——如心髒和肺——和人類的差不多大。

eGenesis研究員使用CRISPR技術剔除了豬的DNA中可能感染給人的病毒，還使用CRISPR修改了免疫系統基因，防止人體排斥移植的器官。可以確信的是，能夠適用在人體身上的豬器官面世還需要一定的時間。

2. 創造新式水果

你可能不知道地櫻桃這種東西，但是Joyce Van Eck希望這種水果總有一天會家喻戶曉。

這種水果和蕃茄差不多大，但甜度跟菠蘿和芒果差不多。它可以在美國種植，但相對比較少見，因為不怎麽好種。

Eck是康奈爾大學的副教授，她和合作者Zachary Lippman在冷泉港實驗室使用CRISPR 改造了地櫻桃，使之更為豐產。“我們認為這是一種新奇的水果，只需要稍微改進一些，就可以成為易於在美國種植的高產作物,”Eck說。

Eck和Lippman採用技術使地櫻桃生長得更緊湊。Eck表示接下來她們會使用CRISPR技術使地櫻桃比原來大25%。這一研究結果發表在2018年10月的《Nature Plants》上。

Eck認為CRISPR將在改造農作物、增加食品營養價值、保護作物免受極端氣象和氣候變化影響方面發揮很重要的作用。“我們的主要糧食作物就那麽幾種，”她說，“我認為這是一個解決歉收問題並提供多元化飲食的辦法。”

3. 把花從紫色變成白色

日本科學家正在使用CRISPR技術改變傳統園林植物的顏色。

研究人員使用CRISPR成功擾亂了DFR-B基因——這一基因決定著植物的莖、葉、花的顏色。通過這一辦法，研究人員將花色從紫色變成了白色。

這一工作去年發表，揭示了CRISPR的巨大潛力。

4. 修改有缺陷的人類胚胎

去年,一位科學家和團隊利用CRISPR技術從人類胚胎中剔除了可能誘發心髒疾病的遺傳基因。這是CRISPR首次在全美被用在修改人類胚胎上。

這一遺傳基因——MYBPC3基因——突變後會導致肥厚性心肌病，大約每500人就有一人攜帶這種基因，一旦發病會引起心力衰竭和猝死。而被修改的基因及其後代未來則不會出現這種突變問題。

日本也可能很快推進類似的研究，該國已經發布了準則草案允許採用CRISPR和其他基因修改技術改造人類胚胎。

但這一行為毫無疑問將引發重大爭議，因為科學絕對不是利用CRISPR技術改造和設計後代這麽簡單。

5. 治療犬類肌肉萎縮

CRISPR技術還可以用來治療犬類肌肉萎縮。2018年8月的一份報告表明人類在對杜氏肌肉營養不良症的治療方面邁出了一大步，這一遺傳性疾病在幼犬中很常見，大約每3500隻幼犬中就有一隻。

利用CRISPR技術治療，肌肉營養不良蛋白基因在肌肉和心髒組織中突變的概率被降低至8%。

“這項工作的重要性是不言而喻的，”西北大學遺傳醫學中心主任Elizabeth McNally表示，“修改少量的DNA，就能產生這麽大的改變。”

McNally同時也表示，如果這項研究未來應用在人體上，她也不會驚訝。

6. 發現治療癌症和血液疾病的新辦法

如今，調查人員正使用CRISPR技術體外編輯人類細胞，然後把它們轉移回患者體內。

在美國，賓夕法尼亞大學和一家名為Tmunity的公司招募了18名多發性骨髓瘤、肉瘤、和或是出現癌症複發的志願者進行實驗，研究人員用經過CRISPR技術編輯的免疫細胞攻擊癌細胞。

另一家公司RISPR Therapeutics計劃使用CRISPR技術治療β地中海貧血和鐮狀細胞病——兩種相關的血液疾病，由相同基因的突變引起。這些疾病會導致人體血紅蛋白出現問題。在一份提供給媒體的聲明中，該公司表示正在招募β地中海貧血的臨床志願者。

試驗都將從人體中提取骨髓幹細胞，用CRISPR技術進行編輯後轉移回患者體內，希望幫助患者產生血紅蛋白。

特拉華州保健衛生研究所主任Eric Kmiec表示，CRISPR被用來治療非常嚴重的疾病一點兒也不令人意外，“我認為人們還是很期待這項技術能夠日臻成熟的，因為他們知道這何其重要。”

7. 消滅蚊子

蚊子會傳播疾病，尤其是瘧疾。在全球範圍內，每年有超過400000人死於瘧疾。為了減少傳播疾病，一些科學家提出使用CRISPR技術對蚊子進行改造。

一篇發表於2018年9月的文章稱，倫敦帝國理工學院的研究人員發現，CRISPR基數有助於抑製某種在甘比亞傳播的瘧疾。

調查人員利用CRISPR改變所謂的“doublesex”基因，雌蚊在繼承了這一修改後基因之後，就沒法叮人或產卵了。研究人員發現，八代以後的雌蚊甚至無法繁殖了。

目前這一研究還僅僅隻限於實驗室。但今年早些時候，非聯的長官人認為這一技術有利於抗擊瘧疾，但它恐怕還需要好幾年才能真正在野外進行實驗。

編譯組出品，編輯：郝鵬程