研究發現ALS細胞可以為肌萎縮治療開闢新的途徑

肌萎縮側索硬化症(ALS)是一種進行性神經退行性疾病，它導致控制運動的神經細胞死亡，使人無法移動，最終無法呼吸。ALS是致命的，到目前為止是無法治癒的。新發現能為新療法帶來希望嗎？ALS，也稱為盧·格裡克氏病，大致影響3萬人僅在美國。

儘管如此，其原因仍然很大程度上尚不清楚。目前還沒有治療方法，幾乎沒有改善生活質量或延長預期壽命的治療方法。

這種情況有時以「局灶性發作」為特徵，這意味著癥狀在某一特定區域(如手臂)依次出現，然後擴散到身體的其他部位。

因此，當脊髓和大腦中的運動神經元開始死亡時，一個患有ALS的人可能會首先在一個肢體出現癱瘓，然後再經歷另一個肢體的癱瘓，直到驅動呼吸肌肉的運動細胞死亡，使人無法呼吸。

目前，「沒有一個測試可以提供明確的診斷ALS，」根據國家神經疾病和中風研究所醫生最終會根據癥狀來診斷這種情況。

因此，大多數ALS患者在病情已經發展到明顯程度時才會得到診斷。

來自芝加哥伊利諾伊大學的一項新研究首次確定了一組生物標記物，將患有ALS的人與沒有神經退行性疾病的人區分開來。

這些調查結果是調查人員報告的疾病神經生物學可以幫助醫生更早地診斷這種疾病，也可以為靶向治療的研究開闢新的途徑。

ALS中從未報告過的細胞

在這項新的研究中，科學家們重新分析了從死於ALS的人和沒有神經退行性疾病的健康人的脊髓中採集的運動神經元和相關細胞的樣本。

研究人員在2010年已經對這些樣本進行了研究，當時他們通過分析每個樣本中的基因表達情況來比較細胞群體。研究人員從脊髓中受ALS影響較小的區域採集樣本。

首席研究員宋飛博士解釋說：「由於疾病明顯影響脊柱運動神經元的區域附近的脊髓區域必然會發生細胞變化，因此我們希望觀察這些鄰近區域的神經元，以確定它們是否與健康組織不同。」

她繼續說：「這種衰弱的疾病沒有有效的治療方法來阻止疾病的發展，只有兩種藥物可以延長病人的生存幾個月。因此，非常需要新的藥物靶點，特別是那些在疾病早期階段可以給予的藥物。」

研究小組已經確定了ALS患者的脊髓神經元和其他細胞與健康人脊柱中存在的神經元和其他細胞之間的顯著差異。

在目前的研究中，科學家決定使用一種新的生物信息學分析方法重新評估這些樣本，以重新評估他們最初收集的遺傳數據。

這使得小組能夠在收集的樣本中識別特定類型的細胞。因此，研究人員發現，與健康人相比，死於局灶性als的人有不同類型的運動神經元。

此外，這些差異還與小膠質細胞和星形膠質細胞有關，這兩種特殊的神經細胞在健康參與者的同一脊髓區域採集的樣本中沒有出現。

宋博士指出：「當我們檢查這些數據時，很明顯，ALS患者的混合細胞與沒有神經退行性疾病的患者有很大的不同。」

研究小組認為，這些發現可以讓他們在將來更好地理解ALS的一些機制，並可能提出有針對性的治療策略。

"我們在這些患者中發現了一種新的和獨特的運動神經元亞型。既然我們已經確定了ALS患者運動神經元和小膠質細胞的新亞型，我們就可以開始進一步研究它們在疾病進展中的作用。「