血液病治療進展

血液學是一門進展較快的學科。近年來，由於單克隆抗體、重組DNA技術、細胞遺傳學和分子生物學等的理論和技術的快速發展，血液病的病因、發病機制等基礎研究有了突飛猛進的發展，臨床診斷、治療也有了進一步的提高。尤其是惡性血液病的治療已從既往的化療、放療和骨髓移植治療進展到誘導分化治療、生物治療、靶基因治療和外周血、臍血乾/祖細胞的移植治療，這些治療手段的改進不僅根治和治癒了不少血液病患者，也成為部分實體瘤、自身免疫性疾病、與乾細胞有關的遺傳性疾病治療的重要治療措施。

回顧20世紀血液病學研究取得的重大成果，展望未來，在新世紀裡血液病將會在如下方面取得突破。

1、從分子水準認識疾病 人類基因組測序工作的完成，將直接影響血液病的診治，有助於從分子生物學的改變來闡明血液病的發病機制。

2、誘導分化治療 80年代以來我國先後應用維A酸、三氧化二砷治療急性早幼粒細胞白血病取得成功，作為誘導分化治療急性白血病的典範，為白血病的治療開闢了新途徑，已被世界公認，並用於其他腫瘤的治療研究。國內外正在對新型維A酸類藥物進行大量研究，並力圖研製新的誘導分化劑。

3、生物效應調控治療 隨著多種具有生物治療作用的細胞因子的發現，重組DNA技術的成熟，出現了一大類具有廣泛生物活性和抗腫瘤作用的生物製劑，如干擾素、白介素、淋巴因子激活的殺傷細胞(lymphokine activated killer cell，LAK細胞)、細胞刺激因子等，生物治療將成為繼手術、化療、放療之後治療惡性腫瘤的第四種治療方法。

4、單克隆抗體 現在臨床上已採用人源化的單克隆抗體治療CD20陽性的非霍奇金淋巴瘤，而對於以CD33表達為主的急性粒細胞白血病，也進入了單抗治療的臨床研究階段。

5、基因治療 90年代科學家利用基因治療重症聯合免疫缺陷病(severe combined immunodeficiency disease，SCID)首次獲得成功，之後對血友病等遺傳性血液病亦已開展基因治療。隨著癌基因的相繼發現以及分子生物學手段的發展和完善，基因治療已在腫瘤治療中體現出不可估量的作用。目前基因治療的常用策略有：細胞因子導入、腫瘤疫苗製備、自殺基因療法、向靶組織轉移抑製癌基因等。但腫瘤是一個多因素、多環節、多階段的複雜疾病，單一因素的糾正往往不能達到理想的抑製腫瘤效應，提出有效治療方案或將現有途徑進行有效聯合，是基因治療研究熱點。

6、分子遺傳學技術的應用 該技術的廣泛應用使凝血機制的研究取得了重要進展。現已認識到，生理條件下的凝血啟動機制與組織因子介導的凝血途徑有關。通過對血栓形成危險因素的篩選，已確認因子Ⅴ Lenden突變導致因子Ⅴa對蛋白C的裂解滅活產生抵抗，是西方人靜脈血栓形成的重要遺傳因素。對以血友病A為代表的遺傳性出血性疾病的研究，也獲得了充分的分子病理學證據。