科學島「葯神」研製出針對急性白血病新葯

星報訊(記者 於彩麗)剛剛上映的電影《我不是葯神》刷爆朋友圈，抗白血病藥物也引發廣泛關注。合肥版「葯神」研製的新葯將給白血病患者帶來福音!近日，由中科院強磁場科學中心劉青松藥物學研究團隊自主研發的針對FLT3-ITD陽性急性髓系白血病的化葯1類創新靶向藥物HYML-122獲得國家藥品監督管理局頒發的臨床試驗批件(批件號：2018L02642)，獲批開展臨床試驗。

急性髓系白血病(AML) 是成年人中最常見的一種白血病，也是目前四大白血病(AML, CML, ALL, CLL)中五年生存率最低的一種。研究表明，30%的AML與FLT3激酶突變相關。世界上首個臨床應用的FLT3激酶靶向藥物是由諾華公司研發的米哚妥林(Midostaurin)。該葯於2017年5月在美國獲批上市，售價很高，患者每個月的劑量需要15000美元維持。

HYML-122是一種新型結構的具有自主知識產權的高選擇性高活性FLT3激酶小分子抑製劑，目前已申請了中國和PCT專利保護。經過完整的臨床前評價，其在藥理、葯代、毒理和藥效等方面均表現出了良好的成藥性。此外，在相關的動物實驗中比米哚妥林在安全性以及實體瘤穿透性等方面有大幅改善，對於急性白血病晚期出現浸潤性實體瘤的患者具有重要意義。劉青松團隊經過4年多的基礎研究和完善的臨床前研究，於2017年11月與合肥合源葯業有限公司聯合向國家葯監部門申報臨床試驗，並於2018年6月獲得臨床試驗批件。這是該藥物研發歷程的重要裡程碑，標誌著HYML-122正式獲批進入臨床試驗階段。

劉青松告訴記者，接下來該藥物將進入臨床試驗階段，分三個階段大約需要五年時間，屆時，急性白血病患者將有望從中受益。據悉，該項目在早期基礎研究階段受到了國家自然科學基金重點、面上項目以及中科院前沿科學重點項目的資助，在開發階段得到了國家「重大新葯創製」科技重大專項，中科院戰略性先導科技專項和安徽省科技重大專項的資助，在產業化推動方面獲得了合肥合源葯業公司的大力支持。