基石葯業白血病新葯3期臨床試驗獲批，即將在中國啟動！

▎醫藥觀瀾/報導

2018年9月17日， 基石葯業（蘇州）有限公司（下稱基石葯業）宣布，其合作產品ivosidenib（TIBSOVO）全球3期試驗（AGILE）獲得國家藥品監督管理局批準，用於評估ivosidenib聯合阿扎胞苷（azacitidine）治療新診斷的IDH1突變型、不能接受強化化療的急性髓系白血病患者的療效。基石葯業將負責AGILE全球試驗在中國的全面開展，儘快助力產品早日造福中國白血病患者。

作為一家聚焦腫瘤治療領域的創新生物製藥企業，基石葯業不僅通過自主研發創新，也通過商務拓展和外部戰略合作，以期第一時間為中國患者帶來最具突破性的抗腫瘤治療，造福腫瘤患者。

• 2018年6月，基石葯業與Agios製藥公司宣布達成獨家合作與授權許可協定，推進ivosidenib在中國大陸、香港、澳門及台灣地區（「大中華區」）的臨床開發與商業化；

• 7月，美國FDA提前上市批準的捷報傳來，ivosidenib獲批用於治療具有1DH1基因突變的複發性或難治性急性髓性白血病的成人患者；

• 9月，AGILE的3期全球試驗取得國家藥品監督管理局批件，這是兩家公司合作的一項裡程碑事件。

基石葯業董事長兼首席執行官江寧軍博士表示：「非常振奮基石即將負責啟動在中國的AGILE試驗。Ivosidenib是一個針對IDH1基因突變的、同類首創的口服靶向抑製劑，能為急性髓系白血病患者帶來顯著獲益。希望以基石速度，高效推進臨床開發，讓中國腫瘤患者也可以同步受益於最前沿的治療。「

關於AML

AML是成人中最常見的急性白血病，美國預計每年新發病例超過兩萬例，中國預計每年新發病例超過三萬例。AML通常進展迅速，且大多數患者最終會對治療產生耐葯或複發，發展為R/R AML。R/R AML的預後差，五年生存率約為27%。

部分AML患者攜帶IDH1突變，IDH1突變體酶導致異常的代謝產物累積，阻斷正常的血液乾細胞分化，是AML的發生和發展的機制之一。通過阻斷IDH1突變體酶的活性，可促進AML細胞的分化，從而發揮抗腫瘤效應。中國AML患者的IDH1突變率約為6-10%。

關於ivosidenib（TIBSOVO; AG-120）

Ivosidenib是一款同類首創的、具有選擇性的、針對IDH1基因突變癌症的強效口服靶向抑製劑。IDH1是一種代謝酶，其基因突變存在於包括急性髓系白血病、膽管癌和神經膠質瘤在內的多種腫瘤。Ivosidenib目前已於2018年7月獲得美國FDA的批準，用於治療患有複發性或難治性髓性白血病的成人患者。正在進行的臨床研究為8項，其中2項為全球3期關鍵性註冊臨床研究：

??3期AGILE臨床研究AGILE：評估ivosidenib聯合阿扎胞苷（azacitidine）用於治療新診斷的IDH1基因突變且不能夠接受標準化療的急性髓系白血病患者的療效

??3期臨床研究：評估ivosidenib治療IDH1基因突變的晚期膽管癌的療效

關於基石葯業

基石葯業是一家以創新葯研發為驅動的生物製藥公司，致力於腫瘤免疫藥物的開發及其聯合用藥研究，擁有豐富的產品管線。目前，產品管線中已有十四個抗腫瘤產品，其中八個處於臨床研究階段，三個已在國內外開展註冊臨床試驗。基石葯業管理團隊成員均為來自國際頂級葯企的資深高管，已成功構建起一支以臨床研發及轉化醫學為核心競爭力的團隊。公司已先後於2016年7月、2018年5月完成由知名VC/PE基金投資的1.5億美元（約9.75億人民幣）A輪融資和2.6億美元（約16.5億人民幣）B輪融資。在管理團隊、產品線、研發模式及資金方面的獨特優勢，將使基石葯業成為跨國葯企與國際生物製藥公司在中國以及亞太地區進行產品共同開發的最佳合作夥伴。

參考資料：

[1] Ivosidenib（TIBSOVO）全球三期試驗（AGILE）在中國獲批，即將在中國啟動臨床研究. Retrieved September 17, 2018, from 基石葯業官微.