根據發表在《自然醫學》期刊上的一項研究顯示：City of Hope的科學家和醫生們開發的一種根除CML乾細胞的藥物可能是慢性骨髓性白血病（CML）患者更有效的治療方法。CML是從骨髓造血細胞開始然後侵入病人血液的一類癌症。雖然有一線藥物治療（被稱為「酪氨酸激酶抑製劑」TKI）可以使CML患者得到長期緩解，但引發和維持這種疾病的白血病乾細胞經常會持續並可能導致疾病的複發。同時TKI也很昂貴，患有CML的病人需要終生服藥。
City of Hope的研究人員希望找到一種停止使用TKI而又對病人來說非常有效的CML治療方法。在他們尋找治癒這種疾病的過程中，研究小組測試了一種叫米利斯頓（Miristen）的藥物。該藥物由City of Hope研發，以白血病乾細胞中被表達的一類微小核糖核酸（即MiR-126）為標靶。而研究人員認為MiR-126對頑固性白血病乾細胞的自我更新和持久性非常重要。
▲Bin Zhang 醫學博士
由City of Hope血液惡性腫瘤轉化科研究副教授Bin Zhang醫學博士長官，聯合血液惡性腫瘤轉化科主任和教授Guido Marcucci醫學博士（同時也是Gehr家族白血病研究中心的主任）組成的研究小組在患有CML小鼠模型中對米利斯頓和其他藥物不同組合進行了測試，其中包括米利斯頓和不同的TKI聯合用藥，也包括沒有使用TKI的單一米利斯頓用藥。
▲Guido Marcucci 醫學博士
那些使用米利斯頓和一種TKI進行治療的病人獲得了最佳的效果。從這些病人身上收集來的骨髓細胞移植到健康的受體小鼠體內並沒有發生白血病的跡象，這意味著所有的白血病乾細胞都被清除了。研究人員認為，米利斯頓只是讓TKI更有效地殺死了白血病乾細胞。
「對於那些正在緩解的CML患者來說，這可能是一個重大突破，因為人們總是擔心如果停止使用TKI進行治療，這種疾病將會複發。而米利斯頓可能就是那種能讓疾病永久緩解的藥物。」 Zhang博士認為。
Zhang和Marcucci兩位博士注意到他們的研究還有了另一個重要發現，這是成功治癒CML的關鍵。該研究小組發現，人體骨髓血管（CML開始的地方）中的內皮細胞含有高濃度的MiR-126。這些內皮細胞將MiR-126轉化為白血病乾細胞，本質上是為癌症提供了生存和複發的環境。研究人員猜測，為了消除CML米利斯頓必須降低白血病乾細胞和內皮細胞中MiR-126的濃度。測試證實了他們的想法。
「我們已經發現了白血病乾細胞周圍的微環境如何支持它們，以及如何在白血病乾細胞和微環境中對MiR-126進行靶向治療，從而徹底根除這種疾病，」 Marcucci說 。「目前我們的研究表明，這些發現可能也適用於其他類型的白血病。」
目前，City of Hope正在致力於將米利斯頓從實驗室運用到病人的臨床治療中。
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