9月19日國內第一張處方開出，首個多發性硬化口服新葯獲批到供葯僅58天

9月19日上午八點，在中山大學附屬第三醫院神經內科，胡學強教授開出一張特別的處方——為一位28歲的廣州多發性硬化患者開出國內第一盒口服劑型疾病修正治療藥物奧巴捷（特立氟胺片）。

胡學強教授在接診病人。

同日，在首都醫科大學附屬北京天壇醫院神經內科張星虎教授門診，復旦大學附屬華山醫院神經內科董強教授門診，京滬兩地患者也拿到了這一期待中的新葯。

從奧巴捷7月23日在華獲批到正式供葯，僅僅用了58天，創下了近期國內罕見病創新藥物從獲批到上市的「最快速度」。

今年5月，國家公布《第一批罕見病目錄》，多發性硬化、戈謝病等121種罕見病被納入其中。受新政對創新藥物、特別是罕見病藥物加速上市的激勵，以及中國患者迫切治療需求的驅動，罕見病原研新葯的引入由此進入「快車道」。

多發性硬化好發於中青年群體

在胡學強教授門診，該患者手持處方難掩激動之情， 「我大學時候被確診多發性硬化，到現在已經五年了。身體經常出現發麻的情況，手指也沒有以前靈活了，很擔心以後的複發越來越嚴重。之前只有針劑來預防複發，幾個月前聽醫生說下半年會上市一種口服藥，沒想到這麼快就拿到了葯，非常期待它的療效。」

胡學強教授為患者開出的國內第一張奧巴捷（特立氟胺片）處方。

胡學強教授告訴記者，多發性硬化是一種終身、慢性、進展性的疾病，會攻擊患者的腦和脊髓，導致患者出現肢體麻木、行走困難，視力下降等癥狀，多次複發後可導致自理能力喪失、失明甚至有失去生命的風險。多發性硬化高發於20-40歲中青年群體，女性患者大約是男性患者的1.5-2倍。目前，全球有超過230萬人患多發性硬化，患病率約為0.03%，我國約有超過3萬名患者。2018年5月，多發性硬化被納入中國《第一批罕見病目錄》。

據介紹，多髮型硬化有多個臨床分型，80%以上的患者都屬於複髮型多發性硬化。研究顯示，患病15年後，80%多發性硬化患者發生身體功能障礙和（或）認知局限，近半數患者行走困難。

罕見病新葯「火箭速度」惠及中國患者

記者了解到，目前國外治療複髮型多發性硬化的藥物有十多種，中國僅一兩種，差距巨大。「近兩個月來，有很多患者甚至於外地的患者前來顧問新葯什麼時候能夠買到。此次處方的奧巴捷是新一代的小分子口服治療藥物。有別於傳統針劑，口服治療方式可有效提升患者的依從性，從而大大改善患者預後。」張星虎教授說。

奧巴捷從獲批到上市的全過程。

胡學強教授表示：「以往，一個原研新葯從申請到獲批再到上市，一般需要幾年時間。此次在國家政策激勵下，奧巴捷引進的速度確實超乎業內期待，有望造福於國內約3萬名多發性硬化患者。「

賽諾菲中國副總裁吳清漪女士也表示：「奧巴捷在中國的獲批上市，開啟中國多發性硬化口服疾病修正治療新時代。我們由衷感謝中國政府為加速創新藥物上市所做出的決心和努力，賽諾菲長期致力於多發性硬化疾病的治療，目前正在與中國衛生初級保健基金會合作，即將啟動『生命捷力』患者援助項目，以降低患者的經濟負擔，使奧巴捷能惠及更多患者。」