teplizumab獲得FDA突破性療法認定 用於延緩1型糖尿病發病

近日，美國生物製藥公司Provention Bio宣布，美國食品藥品管理局（FDA）授予teplizumab（PRV-031）突破性藥物資格（BTD），用於預防或延緩1型糖尿病（T1D）。

資料顯示，1型糖尿病是一種免疫系統疾病，起病急劇。多發生在兒童和青少年，也可發生於各種年齡。患者自身免疫系統會錯誤攻擊人體內生產胰島素的β細胞，導致沒有足夠的胰島素去控制血糖水準。

目前該病尚無有效治癒手段，患者需要終身使用胰島素治療。

FDA授予teplizumab BTD資格的決定是基於「At-Risk」研究的臨床數據。這項研究由美國國立糖尿病、消化和腎病研究所（NIDDK）贊助，並得到青少年糖尿病基金會（JDRF）的額外支持，旨在評估teplizumab用於高危群體預防或延緩發生T1D的療效性和安全性。該研究相關成果已發表在美國《新英格蘭醫學雜誌》上。

研究納入了76名年齡在8到49歲之間的患者，這些患者存在2種或多種T1D自身抗體和異常的葡萄糖代謝（血糖異常），其中72％的參與者年齡在18歲以下。受試者隨機接受teplizumab或安慰劑治療。

研究結果顯示，與安慰劑相比，接受單次14天療程的teplizumab治療後，可延遲T1D發病時間至少2年。

安慰劑組患者臨床診斷T1D的中位時間僅為24個月。相比之下，teplizumab治療組患者臨床診斷T1D的中位時間僅為48個月。在試驗期間，安慰劑組中72％發生臨床糖尿病，而teplizumab組僅有43％。teplizumab耐受性良好，安全性數據與新診斷患者的既往研究一致。

「我們很高興FDA看到teplizumab在T1D治療中的潛力，我們致力於與該機構合作，儘快將這一候選藥物帶給患者。「At-Risk」的突破性數據首次顯示，teplizumab可能延遲T1D的發病，我們期待與FDA討論後續步驟，並在未來幾個月內提供有關該過程的最新信息。」Provention Bio首席執行官阿什莉·帕爾默表示。

teplizumab是一種實驗性抗CD3單克隆抗體，被開發用於攔截和預防1型糖尿病。該抗體已在多項臨床研究中進行了評估，涉及超過1000例患者，其中超過800例患者接受了teplizumab治療。此前在新診患者中開展的研究顯示，teplizumab持續證明了其保持β細胞功能和減少外源性胰島素使用的能力。

1型糖尿病目前已困擾全球3000萬患者。在我國，2010—2013年，中國13 個研究區域收集了超過20000 例病例， 發現T1D 全年齡段發病率為0.93/10萬。預估全國每年新增超過13 000例T1D患者，其中超過9000例為15歲以上的成年人。

這一研究結果對於T1D高危風險患者將有重要意義，可使得他們能夠從早期篩查和治療中獲益。

參考資料：

1.http://investors.proventionbio.com/2019-08-05-Provention-Bio-Announces-Breakthrough-Therapy-Designation-for-Teplizumab-PRV-031-for-the-Prevention-or-Delay-of-Clinical-Type-1-Diabetes-in-At-Risk-Individuals

2.http://investors.proventionbio.com/2019-06-09-A-Single-Course-of-Proventions-PRV-031-Teplizumab-Delays-Type-1-Diabetes-Onset-in-High-Risk-Individuals-by-at-Least-Two-Years