快遞 | 1型糖尿病潛在治癒性療法獲概念驗證，使用乾細胞生成的胰島

近日，Semma Therapeutics公司宣布，在治療1型糖尿病（T1D）的兩個主要研發項目上獲得臨床前概念驗證。兩個項目分別針對非人類靈長類動物和豬的T1D模型進行乾細胞衍生胰島（SC-islets）細胞療法的臨床前研究。這種再生療法可成為治癒1型糖尿病的潛在療法。

T1D是一種自身免疫性疾病，患者胰島中的β細胞受損，無法提供足夠的胰島素以維持血糖的正常水準，引發高血糖症，出現多飲、多尿、多食、體重減輕、視力模糊等，嚴重者甚至危及生命。以往治療T1D的主要手段是注射外源性胰島素，但即使通過胰島素治療，患者仍然存在長期併發症的風險，如黃斑水腫及視網膜病變（可導致失明）、腎衰竭、神經及血管類疾病等。

Semma公司發展的再生療法原理是從人類的多能乾細胞產生大量SC-islets。2014年，哈佛大學的Doug Melton教授實驗室開發了突破性乾細胞分化技術，並將其授權給Semma公司用於細胞療法。SC-islets在功能上可等同於天然胰島，用於感知人體內葡萄糖水準並精準釋放胰島素，可重複性及穩定性好。

▲SC-islets細胞療法的作用機制（圖片來源：Semma公司官網）

在臨床前研究中，SC-islets在免疫抑製下遞送到非人類靈長類動物體內，並可在其肝臟中穩定存在超過六周，胰島素需求量減少了60%以上。另一項研究將SC-islets封裝在Semma公司研發的新型免疫保護裝置中，並在無需免疫抑製的情況下遞送至豬的體內，該裝置可提供免疫保護，使SC-islets最大化存活，同時減少排異反應。Semma公司計劃從2020年上半年開始進行兩項臨床試驗，目標針對難以治療的糖尿病和低血糖症患者。

「Semma團隊的SC-islets和免疫保護裝置取得了前所未有的臨床前結果，促進了明年的臨床試驗，」哈佛大學乾細胞和再生生物學系聯合主席、哈佛乾細胞研究所聯合主席、Semma Therapeutics公司創始人Douglas Melton博士說，「這一創新療法為世界各地數百萬患有1型糖尿病的患者帶來了希望。」

參考資料

[1] Semma Therapeutics Announces Pre-Clinical Proof-of-Concept in Two Lead Programs in Type 1 Diabetes. Retrieved July 2, 2019, from https://www.businesswire.com/news/home/20190701005231/en/

[2] About Semma Therapeutics. Retrieved July 2, 2019, from http://www.semma-tx.com/

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